Estudo de Desafio Imunológico de Profilaxia Precoce (EPIC) (EPIC)
28 de abril de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire
Um estudo clínico de fase 3b para avaliar se a administração regular de ADVATE na ausência de sinais de perigo imunológico reduz a taxa de incidência de inibidores em pacientes com hemofilia A não tratados anteriormente
O objetivo do estudo foi avaliar se um regime profilático de 25 UI/kg de ADVATE uma vez por semana foi iniciado antes de 1 ano de idade e antes do início de um fenótipo de sangramento grave (ou seja, sangramento articular), juntamente com a minimização de sinais de perigo imunológico, pode reduzir a taxa de incidência de formação de inibidores em PUPs com hemofilia A grave e moderadamente grave.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
22
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha
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Bremen, Alemanha
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Giessen, Alemanha
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Munich, Alemanha
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Sofia, Bulgária
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Ontario
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Kingston, Ontario, Canadá
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A Coruña, Espanha
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
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Chelyabinsk, Federação Russa
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Krasnodar, Federação Russa
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St. Petersburg, Federação Russa
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Nijmegen, Holanda
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Vilnius, Lituânia
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Lublin, Polônia
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Olsztyn, Polônia
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Belgrade, Sérvia
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Brno, Tcheca
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Vienna, Áustria
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 1 ano (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes com hemofilia A grave e moderadamente grave (FVIII ≤ 2%)
- Participantes < 1 ano de idade
- Os participantes devem ter ≤ 3 dias de exposição (EDs) a qualquer concentrado de FVIII ou produto contendo FVIII usado para tratamento de sangramentos menores (sangramentos que não requerem mais de 2 infusões por evento) ou para infusões preventivas ou de precaução após possível lesão
- Os participantes com circuncisão anterior podem se inscrever apenas se problemas de sangramento relacionados à circuncisão forem a causa do diagnóstico original de hemofilia A e não forem necessários mais de 2 EDs de tratamento com FVIII
- Acesso venoso adequado (sem necessidade de colocação de dispositivo de acesso venoso central (CVAD)) conforme determinado pelo médico
- Consentimento informado por escrito do(s) representante(s) legalmente autorizado(s)
Critério de exclusão:
- Condições de risco de vida (hemorragia intracraniana, trauma grave) ou necessidade de cirurgia no momento da inscrição
- Evidência de inibidor ≥ 0,6 Unidade Bethesda (BU) no Ensaio Bethesda modificado por Nijmegen no início do estudo (as amostras podem ser testadas novamente usando testes inibidores insensíveis ao lúpus para reduzir o número de resultados falsos positivos nos testes inibidores)
- Defeito hemostático herdado ou adquirido, exceto hemofilia A
- Qualquer doença crônica clinicamente significativa, exceto hemofilia A
- Hipersensibilidade conhecida ao ADVATE ou a qualquer um de seus constituintes
- Qualquer cirurgia eletiva planejada que não pode ser adiada até depois dos primeiros 20 DEs
- Participação no estudo de paciente previamente não tratado com inibidor de hemofilia
- Aplicação de concentrados de hemácias, plaquetas ou leucócitos ou plasma
- Administração de qualquer medicamento que afete a coagulação ou a função plaquetária
- Administração sistêmica de qualquer droga imunomoduladora (por exemplo, quimioterapia, glicocorticóides intravenosos)
- Participação em outro estudo clínico envolvendo um produto experimental (IP) ou dispositivo dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo ou durante o curso deste estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ADVATE - Regime Profilático
Infusões semanais de ADVATE.
Visitas de estudo (exame físico, testes de laboratório, incluindo testes de inibidor de FVIII) todas as semanas durante os primeiros 10 dias de exposição (EDs), a cada 5 semanas durante os próximos 10 EDs e a cada 10 semanas depois disso.
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Infusão intravenosa na dose de 25 ± 5 UI/kg uma vez por semana.
Após 20 dias de exposição, as infusões semanais devem ser continuadas pelo maior tempo possível após o período de profilaxia precoce.
Se exigido pela situação clínica, a dosagem pode ser aumentada para duas vezes por semana ou até três vezes por semana após 20 dias de exposição, mantendo a dose baixa.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com hemofilia A grave e moderadamente grave (FVIII ≤ 2%) com formação de inibidores do fator VIII (FVIII) nos primeiros 50 dias de exposição ao ADVATE
Prazo: 50 dias de exposição ao ADVATE
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O teste do inibidor será realizado no laboratório central e um resultado diferente de zero deve ser confirmado no laboratório central o mais rápido possível, preferencialmente 1 semana após o teste do inibidor.
Inibidor de FVIII confirmado é definido como qualquer resultado de ensaio de inibidor de FVIII igual ou superior a 0,6 Unidades Bethesda (BU)/mL confirmado pelo laboratório central em 2 amostras consecutivas, ou seja, pelo menos 2 resultados de inibidores positivos (incluindo o primeiro teste de inibidor positivo, de acordo com com o protocolo do estudo) avaliado como: - i. Título alto de inibidor de FVIII (> 5 BU/mL) ou - ii.
Baixo título de inibidor de FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
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50 dias de exposição ao ADVATE
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com hemofilia A grave (FVIII ≤ 1%) com formação de inibidores do fator VIII (FVIII) nos primeiros 50 dias de exposição ao ADVATE
Prazo: 50 dias de exposição ao ADVATE
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O teste do inibidor será realizado no laboratório central e um resultado diferente de zero deve ser confirmado no laboratório central o mais rápido possível, preferencialmente 1 semana após o teste do inibidor.
Inibidor de FVIII confirmado é definido como qualquer resultado de ensaio de inibidor de FVIII igual ou superior a 0,6 Unidades Bethesda (BU)/mL confirmado pelo laboratório central em 2 amostras consecutivas, ou seja, pelo menos 2 resultados de inibidores positivos (incluindo o primeiro teste de inibidor positivo, de acordo com com o protocolo do estudo) avaliado como: - i. Título alto de inibidor de FVIII (> 5 BU/mL) ou - ii.
Baixo título de inibidor de FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
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50 dias de exposição ao ADVATE
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Número de dias de exposição de tratamento com Advate antes da primeira avaliação positiva do fator VIII (FVIII) confirmada
Prazo: 50 dias de exposição ao ADVATE
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Inibidor confirmado é definido como qualquer resultado de ensaio de inibidor de FVIII igual ou superior a 0,6 BU/mL confirmado pelo laboratório central em 2 amostras consecutivas, ou seja, pelo menos 2 resultados positivos de inibidor (incluindo o primeiro teste de inibidor positivo, de acordo com o protocolo do estudo) avaliados como: - i. Título alto de inibidor de FVIII (> 5 BU/mL) ou - ii.
Baixo título de inibidor de FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
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50 dias de exposição ao ADVATE
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Número de participantes com títulos baixos, títulos altos, transitórios e todos os inibidores do fator VIII (FVIII)
Prazo: 50 dias de exposição ao ADVATE
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- Título alto de inibidor de FVIII (> 5 unidades Bethesda (BU)/mL) - Título baixo de inibidor de FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL)
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50 dias de exposição ao ADVATE
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Número, tipo e gravidade de todos os sangramentos experimentados quando diferentes frequências de dosagem profilática são usadas (uma ou duas vezes por semana e frequência desconhecida)
Prazo: 50 dias de exposição ao ADVATE
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Frequência nominal de dosagem: - 1 vez por semana - 2 vezes por semana - Frequência de dosagem desconhecida (Reino Unido) Tipo de sangramento (BT): - Pele - Músculos e tecidos moles - Mucosa - Articulação - Outro - Múltiplo - Total Gravidade do sangramento: - Menor - Moderado - Grave - Total
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50 dias de exposição ao ADVATE
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Número e Tipo de Cirurgias
Prazo: 50 dias de exposição ao ADVATE
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- Cirurgia eletiva não é permitida durante o período dos primeiros 20 dias de exposição (EDs) - Cateter central de inserção periférica (PICC)
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50 dias de exposição ao ADVATE
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Correlação de Fatores de Risco Conhecidos com a Formação de Inibidores do Fator VIII (FVIII)
Prazo: 50 dias de exposição ao ADVATE
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50 dias de exposição ao ADVATE
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Consumo Total de Fator VIII (FVIII) por Participante
Prazo: 50 dias de exposição ao ADVATE
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50 dias de exposição ao ADVATE
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Isotipo de anticorpo específico para FVIII para todos os participantes na entrada do estudo e a cada 10 dias de exposição (EDs)
Prazo: 50 dias de exposição ao ADVATE
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50 dias de exposição ao ADVATE
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Número de eventos adversos graves (SAEs) e eventos adversos não graves (não SAEs) pelo menos possivelmente relacionados ao ADVATE
Prazo: 50 dias de exposição ao ADVATE
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Eventos adversos possíveis ou provavelmente relacionados
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50 dias de exposição ao ADVATE
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de agosto de 2011
Conclusão Primária (Real)
16 de novembro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
16 de novembro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de junho de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de junho de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
20 de junho de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 061002
- 2011-000410-18 (Número EudraCT)
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