Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование раннего профилактического иммунологического вызова (EPIC) (EPIC)

28 апреля 2021 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

Клиническое исследование фазы 3b для оценки того, снижает ли регулярное введение ADVATE при отсутствии сигналов иммунологической опасности уровень заболеваемости ингибиторами у ранее не леченных пациентов с гемофилией А

Цель исследования состояла в том, чтобы оценить, начинался ли еженедельный профилактический режим 25 МЕ/кг ADVATE в возрасте или раньше 1 года и до появления тяжелого фенотипа кровотечения (т.е. суставного кровотечения), вместе с минимизацией сигналы иммунологической опасности, могут снижать частоту образования ингибиторов у ПНП с тяжелой и среднетяжелой формами гемофилии А.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

22

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 1 год (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Участники с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А (FVIII ≤ 2%)
  • Участники младше 1 года
  • Участники должны иметь ≤ 3 дней воздействия (ED) любого концентрата FVIII или продукта, содержащего FVIII, используемого для лечения незначительных кровотечений (кровотечения, требующие не более 2 инфузий за событие), или для профилактических или предупредительных инфузий после возможной травмы.
  • Участники с предшествующим обрезанием допускаются к участию только в том случае, если проблемы с кровотечением, связанные с обрезанием, были причиной первоначального диагноза гемофилии А и требовалось не более 2 ЭД лечения фактором VIII.
  • Адекватный венозный доступ (без необходимости установки устройства центрального венозного доступа (CVAD)) по решению врача
  • Письменное информированное согласие от законного представителя (представителей)

Критерий исключения:

  • Угрожающие жизни состояния (внутричерепное кровоизлияние, тяжелая травма) или потребность в хирургическом вмешательстве на момент регистрации
  • Подтверждение наличия ингибитора ≥ 0,6 единицы Бетесда (BU) в модифицированном Неймегеном анализе Бетесда в начале исследования (образцы могут быть протестированы повторно с использованием нечувствительных к волчанке тестов на ингибиторы, чтобы уменьшить количество ложноположительных результатов теста на ингибиторы)
  • Врожденный или приобретенный дефект гемостаза, отличный от гемофилии А
  • Любое клинически значимое хроническое заболевание, кроме гемофилии А
  • Известная гиперчувствительность к ADVATE или любому из его компонентов
  • Любая запланированная плановая операция, которую нельзя отложить до первых 20 ЭД.
  • Участие в исследовании пациентов, ранее не получавших лечения ингибитором гемофилии
  • Применение концентратов эритроцитов, тромбоцитов или лейкоцитов или плазмы
  • Прием любых лекарств, влияющих на коагуляцию или функцию тромбоцитов.
  • Системное введение любого иммуномодулирующего препарата (например, химиотерапия, внутривенные глюкокортикоиды)
  • Участие в другом клиническом исследовании с использованием исследуемого продукта (ИС) или устройства в течение 30 дней до включения в исследование или в ходе этого исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ADVATE - профилактический режим
Еженедельные инфузии ADVATE. Учебные визиты (физический осмотр, лабораторные анализы, включая тесты на ингибиторы FVIII) каждую неделю в течение первых 10 дней воздействия (ЭД), каждые 5 недель в течение следующих 10 ЭД и каждые 10 недель после этого.
Биологический: Рекомбинантный антигемофильный фактор, плазменный/бесальбуминовый метод (rAHF-PFM)
Внутривенная инфузия в дозе 25 ± 5 МЕ/кг 1 раз в неделю. После 20 дней воздействия еженедельные инфузии следует продолжать как можно дольше после периода ранней профилактики. Если этого требует клиническая ситуация, дозу можно увеличить до двух или даже трех раз в неделю после 20 дней воздействия, сохраняя при этом низкую дозу.
Другие имена:
  • ПРЕИМУЩЕСТВА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с тяжелой и умеренно тяжелой формой гемофилии А (FVIII ≤ 2%) с образованием ингибитора фактора VIII (FVIII) в течение первых 50 дней воздействия ADVATE
Временное ограничение: 50 дней воздействия на ADVATE
Тестирование ингибиторов будет проводиться в центральной лаборатории, и ненулевой результат должен быть подтвержден в центральной лаборатории как можно скорее, предпочтительно через 1 неделю после тестирования ингибиторов. Подтвержденный ингибитор FVIII определяется как любой результат анализа ингибитора FVIII, равный или превышающий 0,6 единиц Бетесда (BU)/мл, подтвержденный центральной лабораторией в 2 последовательных образцах, т. с протоколом исследования) оценивается как: - i. Высокий титр ингибитора FVIII (> 5 BU/мл) или - ii. Низкий титр ингибитора FVIII (≥0,6–≤5,0 BU/мл).
50 дней воздействия на ADVATE

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с тяжелой формой гемофилии А (FVIII ≤ 1%) с образованием ингибитора фактора VIII (FVIII) в течение первых 50 дней воздействия ADVATE
Временное ограничение: 50 дней воздействия на ADVATE
Тестирование ингибиторов будет проводиться в центральной лаборатории, и ненулевой результат должен быть подтвержден в центральной лаборатории как можно скорее, предпочтительно через 1 неделю после тестирования ингибиторов. Подтвержденный ингибитор FVIII определяется как любой результат анализа ингибитора FVIII, равный или превышающий 0,6 единиц Бетесда (BU)/мл, подтвержденный центральной лабораторией в 2 последовательных образцах, т. с протоколом исследования) оценивается как: - i. Высокий титр ингибитора FVIII (> 5 BU/мл) или - ii. Низкий титр ингибитора FVIII (≥0,6–≤5,0 BU/мл).
50 дней воздействия на ADVATE
Количество дней воздействия препарата Advate до первой положительной оценки ингибитора фактора VIII (FVIII), подтвержденной
Временное ограничение: 50 дней воздействия на ADVATE
Подтвержденный ингибитор определяется как любой результат анализа ингибитора FVIII, равный или превышающий 0,6 МЕ/мл, подтвержденный центральной лабораторией в 2 последовательных образцах, т. е. не менее 2 положительных результатов анализа ингибитора (включая первый положительный тест ингибитора, в соответствии с протоколом исследования). оценивается как: - i. Высокий титр ингибитора FVIII (> 5 BU/мл) или - ii. Низкий титр ингибитора FVIII (≥0,6–≤5,0 BU/мл).
50 дней воздействия на ADVATE
Количество участников с низким титром, высоким титром, транзиторным и всеми ингибиторами фактора VIII (FVIII)
Временное ограничение: 50 дней воздействия на ADVATE
- Высокий титр ингибитора FVIII (> 5 единиц Бетесда (BU)/мл) - Низкий титр ингибитора FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/мл)
50 дней воздействия на ADVATE
Количество, тип и тяжесть всех кровотечений, возникших при использовании различных профилактических дозировок (один или два раза в неделю и неизвестная частота)
Временное ограничение: 50 дней воздействия на ADVATE
Номинальная частота дозирования: - 1 раз в неделю - 2 раза в неделю - Неизвестная частота дозирования (Великобритания) Тип кровотечения (BT): - Кожа - Мышцы и мягкие ткани - Слизистые оболочки - Суставы - Другое - Множественные - Всего Степень кровотечения: - Незначительная - Умеренная - Тяжелая - Всего
50 дней воздействия на ADVATE
Количество и тип операций
Временное ограничение: 50 дней воздействия на ADVATE
- Плановая операция не разрешена в течение первых 20 дней облучения (ЭД) - Периферически введенный центральный катетер (PICC)
50 дней воздействия на ADVATE
Корреляция известных факторов риска с образованием ингибитора фактора VIII (FVIII)
Временное ограничение: 50 дней воздействия на ADVATE
50 дней воздействия на ADVATE
Общее потребление фактора VIII (FVIII) участником
Временное ограничение: 50 дней воздействия на ADVATE
50 дней воздействия на ADVATE
FVIII-специфический изотип антител для всех участников в начале исследования и каждые 10 дней воздействия (ЭД)
Временное ограничение: 50 дней воздействия на ADVATE
50 дней воздействия на ADVATE
Количество серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и несерьезных нежелательных явлений (не-СНЯ), по крайней мере, возможно связанных с ADVATE
Временное ограничение: 50 дней воздействия на ADVATE
Возможно или вероятно связанные нежелательные явления
50 дней воздействия на ADVATE

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Соавторы

Baxter Innovations GmbH

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 августа 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 ноября 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 ноября 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 июня 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 июня 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

20 июня 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 апреля 2021 г.

Последняя проверка

1 апреля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 061002
  • 2011-000410-18 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться