Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie prowokacji immunologicznej wczesnej profilaktyki (EPIC). (EPIC)

28 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Badanie kliniczne fazy 3b mające na celu ocenę, czy regularne podawanie ADVATE przy braku immunologicznych sygnałów zagrożenia zmniejsza częstość występowania inhibitorów u wcześniej nieleczonych pacjentów z hemofilią typu A

Celem badania była ocena, czy podawanie raz w tygodniu schematu profilaktycznego 25 j.m./kg ADVATE rozpoczęto w wieku 1 roku lub wcześniej i przed wystąpieniem ciężkiego fenotypu krwawienia (tj. immunologiczne sygnały zagrożenia, mogą zmniejszyć częstość powstawania inhibitorów u PUP z ciężką i umiarkowanie ciężką postacią hemofilii A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
  • Czechy
      • Brno, Czechy
  • Federacja Rosyjska
      • Chelyabinsk, Federacja Rosyjska
      • Krasnodar, Federacja Rosyjska
      • St. Petersburg, Federacja Rosyjska
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia
  • Kanada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy
      • Bremen, Niemcy
      • Giessen, Niemcy
      • Munich, Niemcy
  • Polska
      • Lublin, Polska
      • Olsztyn, Polska
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy z ciężką i umiarkowanie ciężką hemofilią A (FVIII ≤ 2%)
  • Uczestnicy < 1 rok
  • Uczestnicy muszą mieć ≤ 3 dni ekspozycji (ED) na jakikolwiek koncentrat FVIII lub produkt zawierający FVIII stosowany w leczeniu drobnych krwawień (krwawienia wymagające nie więcej niż 2 infuzji na zdarzenie) lub do infuzji zapobiegawczych lub zapobiegawczych po możliwym urazie
  • Uczestnicy, którzy byli wcześniej obrzezani, mogą się zapisać tylko wtedy, gdy krwawienia związane z obrzezaniem były przyczyną pierwotnego rozpoznania hemofilii A i wymagane było nie więcej niż 2 ED leczenia FVIII
  • Odpowiedni dostęp żylny (bez konieczności umieszczania urządzenia do centralnego dostępu żylnego (CVAD)) zgodnie z ustaleniami lekarza
  • Pisemna świadoma zgoda od prawnie upoważnionego przedstawiciela (przedstawicieli)

Kryteria wyłączenia:

  • Stany zagrażające życiu (krwotok śródczaszkowy, ciężki uraz) lub konieczność operacji w momencie rejestracji
  • Dowód na obecność inhibitora ≥ 0,6 jednostek Bethesda (BU) w zmodyfikowanym przez Nijmegen teście Bethesda na początku badania (próbki można ponownie przebadać przy użyciu testów inhibitorów niewrażliwych na toczeń, aby zmniejszyć liczbę fałszywie dodatnich wyników testu inhibitorów)
  • Wrodzona lub nabyta wada hemostatyczna inna niż hemofilia A
  • Każda klinicznie istotna, przewlekła choroba inna niż hemofilia A
  • Znana nadwrażliwość na ADVATE lub którykolwiek z jego składników
  • Każda planowana operacja, której nie można odłożyć do czasu upłynięcia pierwszych 20 SOR
  • Udział w badaniu dotyczącym wcześniej nieleczonych pacjentów z inhibitorem hemofilii
  • Aplikacja koncentratów krwinek czerwonych, płytek krwi, leukocytów lub osocza
  • Podawanie jakichkolwiek leków wpływających na krzepnięcie lub czynność płytek krwi
  • Ogólnoustrojowe podawanie jakiegokolwiek leku immunomodulującego (np. chemioterapia, dożylne glikokortykosteroidy)
  • Udział w innym badaniu klinicznym obejmującym badany produkt (IP) lub urządzenie w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub w trakcie tego badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ADVATE - schemat profilaktyczny
Cotygodniowe infuzje ADVATE. Wizyty studyjne (badanie fizykalne, testy laboratoryjne, w tym testy inhibitora czynnika VIII) co tydzień w ciągu pierwszych 10 dni ekspozycji (ED), co 5 tygodni w ciągu następnych 10 ED, a następnie co 10 tygodni.
Biologiczny: Rekombinowany czynnik antyhemofilowy, metoda wolna od osocza/albuminy (rAHF-PFM)
Wlew dożylny w dawce 25 ± 5 j.m./kg mc. raz w tygodniu. Po 20 dniach ekspozycji cotygodniowe wlewy należy kontynuować tak długo, jak to możliwe po zakończeniu wczesnej profilaktyki. Jeśli wymaga tego sytuacja kliniczna, dawkowanie można zwiększyć do 2 razy w tygodniu lub nawet 3 razy w tygodniu po 20 dniach ekspozycji, przy zachowaniu niskiej dawki.
Inne nazwy:
  • ADWAT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z ciężką i umiarkowanie ciężką postacią hemofilii A (FVIII ≤ 2%) z tworzeniem się inhibitora czynnika VIII (FVIII) w ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji na ADVATE
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na ADVATE
Test na obecność inhibitorów zostanie przeprowadzony w laboratorium centralnym, a wynik różny od zera musi zostać potwierdzony w laboratorium centralnym tak szybko, jak to możliwe, najlepiej 1 tydzień po badaniu na obecność inhibitorów. Potwierdzony inhibitor FVIII jest zdefiniowany jako dowolny wynik testu na obecność inhibitora FVIII równy lub większy niż 0,6 jednostek Bethesda (BU)/ml potwierdzony przez laboratorium centralne w 2 kolejnych próbkach, tj. z protokołem badania) oceniono jako: - i. Wysokie miano inhibitora FVIII (> 5 BU/ml) lub - ii. Niskie miano inhibitora FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml).
50 dni ekspozycji na ADVATE

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z ciężką hemofilią A (FVIII ≤ 1%) z tworzeniem się inhibitora czynnika VIII (FVIII) w ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji na ADVATE
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na ADVATE
Test na obecność inhibitorów zostanie przeprowadzony w laboratorium centralnym, a wynik różny od zera musi zostać potwierdzony w laboratorium centralnym tak szybko, jak to możliwe, najlepiej 1 tydzień po badaniu na obecność inhibitorów. Potwierdzony inhibitor FVIII jest zdefiniowany jako dowolny wynik testu na obecność inhibitora FVIII równy lub większy niż 0,6 jednostek Bethesda (BU)/ml potwierdzony przez laboratorium centralne w 2 kolejnych próbkach, tj. z protokołem badania) oceniono jako: - i. Wysokie miano inhibitora FVIII (> 5 BU/ml) lub - ii. Niskie miano inhibitora FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml).
50 dni ekspozycji na ADVATE
Liczba dni ekspozycji na leczenie Advate przed pierwszą potwierdzoną oceną inhibitora czynnika VIII (FVIII)
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na ADVATE
Potwierdzony inhibitor definiuje się jako każdy wynik oznaczenia inhibitora czynnika VIII równy lub większy niż 0,6 BU/ml potwierdzony przez laboratorium centralne na 2 kolejnych próbkach, tj. co najmniej 2 dodatnie wyniki na obecność inhibitora (w tym pierwszy dodatni test na obecność inhibitora, zgodnie z protokołem badania) oceniane jako: - i. Wysokie miano inhibitora FVIII (> 5 BU/ml) lub - ii. Niskie miano inhibitora FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml).
50 dni ekspozycji na ADVATE
Liczba uczestników z niskim, wysokim mianem, przemijającymi i wszystkimi inhibitorami czynnika VIII (FVIII)
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na ADVATE
- Wysokie miano inhibitora FVIII (> 5 jednostek Bethesda (BU)/ml) - Niskie miano inhibitora FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml)
50 dni ekspozycji na ADVATE
Liczba, rodzaj i nasilenie wszystkich krwawień występujących w przypadku stosowania różnych częstości dawkowania profilaktycznego (raz lub dwa razy w tygodniu i częstość nieznana)
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na ADVATE
Nominalna częstotliwość dawkowania: - 1 raz w tygodniu - 2 razy w tygodniu - Nieznana częstotliwość dawkowania (Wielka Brytania) Rodzaj krwawienia (BT): - Skóra - Mięśnie i tkanki miękkie - Błona śluzowa - Staw - Inne - Wielorakie - Całkowita intensywność krwawienia: - Niewielkie - Umiarkowane - Ciężkie - Razem
50 dni ekspozycji na ADVATE
Liczba i rodzaj operacji
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na ADVATE
- Planowa operacja nie jest dozwolona w okresie pierwszych 20 dni ekspozycji (ED) - Centralny cewnik wprowadzony obwodowo (PICC)
50 dni ekspozycji na ADVATE
Korelacja znanych czynników ryzyka z powstawaniem inhibitora czynnika VIII (FVIII).
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na ADVATE
50 dni ekspozycji na ADVATE
Całkowite zużycie czynnika VIII (FVIII) przez uczestnika
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na ADVATE
50 dni ekspozycji na ADVATE
Izotyp przeciwciał swoistych dla FVIII dla wszystkich uczestników na początku badania i co 10 dni ekspozycji (ED)
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na ADVATE
50 dni ekspozycji na ADVATE
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i innych niż poważne zdarzenia niepożądane (non-SAE) co najmniej prawdopodobnie związanych z produktem ADVATE
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na ADVATE
Ewentualnie lub prawdopodobnie powiązane zdarzenia niepożądane
50 dni ekspozycji na ADVATE

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Współpracownicy

Baxter Innovations GmbH

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 listopada 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 listopada 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 czerwca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 061002
  • 2011-000410-18 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj