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EPIC-Studie (Early Prophylaxis Immunological Challenge). (EPIC)

28. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Eine klinische Phase-3b-Studie zur Bewertung, ob die regelmäßige Verabreichung von ADVATE bei fehlenden immunologischen Gefahrensignalen die Inzidenzrate von Inhibitoren bei zuvor unbehandelten Patienten mit Hämophilie A reduziert

Der Zweck der Studie war zu beurteilen, ob eine einmal wöchentliche prophylaktische Behandlung mit 25 I.E./kg ADVATE im oder vor dem 1. Lebensjahr und vor dem Einsetzen eines schweren Blutungsphänotyps (d. h. Gelenkblutung) zusammen mit der Minimierung von begonnen wurde immunologische Gefahrensignale, können die Inzidenzrate der Inhibitorbildung bei PUPs mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie A reduzieren.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland
      • Bremen, Deutschland
      • Giessen, Deutschland
      • Munich, Deutschland
  • Kanada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande
  • Polen
      • Lublin, Polen
      • Olsztyn, Polen
  • Russische Föderation
      • Chelyabinsk, Russische Föderation
      • Krasnodar, Russische Föderation
      • St. Petersburg, Russische Föderation
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten
  • Österreich
      • Vienna, Österreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie A (FVIII ≤ 2 %)
  • Teilnehmer < 1 Jahr
  • Die Teilnehmer müssen ≤ 3 Expositionstage (EDs) gegenüber jedem FVIII-Konzentrat oder FVIII-haltigen Produkt haben, das zur Behandlung von leichten Blutungen (Blutungen, die nicht mehr als 2 Infusionen pro Ereignis erfordern) oder für vorbeugende oder vorsorgliche Infusionen nach einer möglichen Verletzung verwendet wird
  • Teilnehmer mit vorheriger Beschneidung dürfen sich nur anmelden, wenn Blutungsprobleme im Zusammenhang mit der Beschneidung die Ursache für die ursprüngliche Diagnose von Hämophilie A waren und nicht mehr als 2 EDs der FVIII-Behandlung erforderlich waren
  • Angemessener venöser Zugang (ohne Notwendigkeit der Platzierung eines zentralvenösen Zugangsgeräts (CVAD)), wie vom Arzt festgestellt
  • Schriftliche Einverständniserklärung des/der gesetzlich bevollmächtigten Vertreter(s)

Ausschlusskriterien:

  • Lebensbedrohliche Zustände (intrakranielle Blutung, schweres Trauma) oder Notwendigkeit einer Operation zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Nachweis eines Inhibitors ≥ 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) im Nijmegen-modifizierten Bethesda-Test zu Studienbeginn (Proben können mit Lupus-unempfindlichen Inhibitortests erneut getestet werden, um die Anzahl falsch positiver Inhibitor-Testergebnisse zu reduzieren)
  • Vererbter oder erworbener hämostatischer Defekt außer Hämophilie A
  • Jede klinisch signifikante, chronische Erkrankung außer Hämophilie A
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen ADVATE oder einen seiner Bestandteile
  • Jede geplante elektive Operation, die nicht bis nach den ersten 20 EDs verschoben werden kann
  • Teilnahme an der Hämophilie-Inhibitor-Studie mit zuvor unbehandelten Patienten
  • Anwendung von Erythrozyten-, Blutplättchen- oder Leukozytenkonzentraten oder Plasma
  • Verabreichung von Medikamenten, die die Gerinnung oder die Thrombozytenfunktion beeinflussen
  • Systemische Verabreichung von immunmodulatorischen Arzneimitteln (z. B. Chemotherapie, intravenöse Glukokortikoide)
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfprodukt (IP) oder Gerät innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss oder im Verlauf dieser Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ADVATE – Prophylaktisches Regime
Wöchentliche Infusionen von ADVATE. Studienbesuche (körperliche Untersuchung, Labortests einschließlich FVIII-Hemmertests) jede Woche während der ersten 10 Expositionstage (EDs), alle 5 Wochen während der nächsten 10 EDs und danach alle 10 Wochen.
Biologisch: Rekombinanter Antihämophiliefaktor, plasma-/albuminfreie Methode (rAHF-PFM)
Intravenöse Infusion in einer Dosis von 25 ± 5 IE/kg einmal pro Woche. Nach 20 Expositionstagen sollten die wöchentlichen Infusionen nach der Frühprophylaxe so lange wie möglich fortgesetzt werden. Wenn es die klinische Situation erfordert, kann die Dosierung unter Beibehaltung der niedrigen Dosis auf zweimal wöchentlich oder nach 20 Expositionstagen sogar dreimal wöchentlich erhöht werden.
Andere Namen:
  • ANWENDEN

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie A (FVIII ≤ 2 %) mit Bildung von Faktor VIII (FVIII)-Inhibitoren innerhalb der ersten 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Der Hemmstofftest wird im Zentrallabor durchgeführt und ein Ergebnis ungleich Null muss im Zentrallabor so schnell wie möglich bestätigt werden, vorzugsweise 1 Woche nach dem Hemmstofftest. Bestätigter FVIII-Hemmer ist definiert als jedes FVIII-Hemmer-Assay-Ergebnis gleich oder größer als 0,6 Bethesda-Einheiten (BE)/ml, bestätigt durch das Zentrallabor bei 2 aufeinanderfolgenden Proben, d. h. mindestens 2 positive Hemmer-Ergebnisse (einschließlich des ersten positiven Hemmer-Tests gemäß mit dem Studienprotokoll) bewertet als entweder: - i. Hoher Titer des FVIII-Hemmers (> 5 BE/ml) oder - ii. Niedriger FVIII-Inhibitortiter (≥0,6 - ≤5,0 BE/ml).
50 Expositionstage gegenüber ADVATE

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerer Hämophilie A (FVIII ≤ 1 %) mit Bildung von Faktor VIII (FVIII)-Inhibitoren innerhalb der ersten 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Der Hemmstofftest wird im Zentrallabor durchgeführt und ein Ergebnis ungleich Null muss im Zentrallabor so schnell wie möglich bestätigt werden, vorzugsweise 1 Woche nach dem Hemmstofftest. Bestätigter FVIII-Hemmer ist definiert als jedes FVIII-Hemmer-Assay-Ergebnis gleich oder größer als 0,6 Bethesda-Einheiten (BE)/ml, bestätigt durch das Zentrallabor bei 2 aufeinanderfolgenden Proben, d. h. mindestens 2 positive Hemmer-Ergebnisse (einschließlich des ersten positiven Hemmer-Tests gemäß mit dem Studienprotokoll) bewertet als entweder: - i. Hoher Titer des FVIII-Hemmers (> 5 BE/ml) oder - ii. Niedriger FVIII-Inhibitortiter (≥0,6 - ≤5,0 BE/ml).
50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Anzahl der Expositionstage der Behandlung mit Advate vor der ersten positiven Faktor VIII (FVIII)-bestätigten Hemmstoffbeurteilung
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Bestätigter Inhibitor ist definiert als jedes FVIII-Inhibitor-Testergebnis gleich oder größer als 0,6 BU/ml, bestätigt durch das Zentrallabor bei 2 aufeinanderfolgenden Proben, d. h. mindestens 2 positive Inhibitor-Ergebnisse (einschließlich des ersten positiven Inhibitor-Tests gemäß dem Studienprotokoll). bewertet als: - i. Hoher Titer des FVIII-Hemmers (> 5 BE/ml) oder - ii. Niedriger FVIII-Inhibitortiter (≥0,6 - ≤5,0 BE/ml).
50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Anzahl der Teilnehmer mit Niedrigtiter-, Hochtiter-, vorübergehenden und allen Faktor VIII (FVIII)-Inhibitoren
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
- Hoher FVIII-Inhibitortiter (> 5 Bethesda-Einheiten (BE)/ml) - Niedriger FVIII-Inhibitortiter (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml)
50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Anzahl, Art und Schwere aller Blutungen, die bei unterschiedlichen prophylaktischen Dosierungshäufigkeiten auftraten (ein- oder zweimal pro Woche und unbekannte Häufigkeit)
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Nominelle Dosierungshäufigkeit: - 1 Mal pro Woche - 2 Mal pro Woche - Unbekannte Dosierungshäufigkeit (UK) Art der Blutung (BT): - Haut - Muskel und Weichgewebe - Schleimhaut - Gelenk - Sonstiges - Mehrere - Gesamt Schweregrad der Blutung: - Gering - Moderat - Schwer - Total
50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Anzahl und Art der Operationen
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
- Wahloperationen sind während der ersten 20 Expositionstage (EDs) nicht erlaubt - Peripher eingeführter Zentralkatheter (PICC)
50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Korrelation bekannter Risikofaktoren mit der Bildung von Faktor VIII (FVIII)-Inhibitoren
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Gesamtverbrauch von Faktor VIII (FVIII) durch den Teilnehmer
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
50 Expositionstage gegenüber ADVATE
FVIII-spezifischer Antikörper-Isotyp für alle Teilnehmer bei Studieneintritt und alle 10 Expositionstage (EDs)
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Anzahl der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) und nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (Nicht-SUE), die zumindest möglicherweise mit ADVATE zusammenhängen
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber ADVATE
Möglicherweise oder wahrscheinlich damit zusammenhängende unerwünschte Ereignisse
50 Expositionstage gegenüber ADVATE

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Mitarbeiter

Baxter Innovations GmbH

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. August 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. November 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. November 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juni 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Juni 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 061002
  • 2011-000410-18 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur Rekombinanter Antihämophiliefaktor, plasma-/albuminfreie Methode (rAHF-PFM)

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