조기 예방 면역학적 도전(EPIC) 연구 (EPIC)
2021년 4월 28일 업데이트: Baxalta now part of Shire
면역학적 위험 신호가 없는 상태에서 ADVATE를 정기적으로 투여하면 이전에 치료받지 않은 A형 혈우병 환자에서 억제제의 발생률이 감소하는지 여부를 평가하기 위한 3b상 임상 연구
이 연구의 목적은 주 1회 25 IU/kg ADVATE의 예방적 요법이 1세 또는 그 이전 및 중증 출혈 표현형(즉, 관절 출혈)이 시작되기 전에 시작되었는지 여부를 평가하는 것이었습니다. 면역학적 위험 신호는 중증 및 중등도 혈우병 A가 있는 PUP에서 억제제 형성 발생률을 감소시킬 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
22
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드
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Bonn, 독일
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Bremen, 독일
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Giessen, 독일
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Munich, 독일
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Chelyabinsk, 러시아 연방
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Krasnodar, 러시아 연방
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St. Petersburg, 러시아 연방
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Vilnius, 리투아니아
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국
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Sofia, 불가리아
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Belgrade, 세르비아
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A Coruña, 스페인
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Vienna, 오스트리아
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Brno, 체코
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Ontario
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Kingston, Ontario, 캐나다
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Lublin, 폴란드
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Olsztyn, 폴란드
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 중증 및 중등도 혈우병 A 환자(FVIII ≤ 2%)
- 1세 미만 참가자
- 참가자는 경미한 출혈(사건당 2회 이하의 주입이 필요한 출혈)의 치료 또는 부상 가능성에 따른 예방적 또는 예방적 주입에 사용되는 모든 FVIII 농축액 또는 FVIII 함유 제품에 3일 이하의 노출일(ED)을 가져야 합니다.
- 이전에 포경 수술을 받은 참가자는 포경 수술과 관련된 출혈 문제가 혈우병 A의 원래 진단의 원인이었고 FVIII 치료의 2ED 이하가 필요한 경우에만 등록할 수 있습니다.
- 의사가 결정한 대로 적절한 정맥 접근(중심 정맥 접근 장치(CVAD) 배치가 필요 없음)
- 법적 권한을 위임받은 대리인의 서면 동의서
제외 기준:
- 생명을 위협하는 상태(두개내출혈, 중증 외상) 또는 등록 당시 수술의 필요성
- 연구 시작 시 Nijmegen-modified Bethesda Assay에서 억제제 ≥ 0.6 Bethesda Unit(BU)의 증거(위양성 억제제 테스트 결과의 수를 줄이기 위해 루푸스 비감수성 억제제 테스트를 사용하여 샘플을 다시 테스트할 수 있음)
- 혈우병 A 이외의 유전 또는 후천성 지혈 결함
- 혈우병 A 이외의 임상적으로 중요한 만성 질환
- ADVATE 또는 그 구성 성분에 대해 알려진 과민증
- 첫 20 ED 이후까지 연기할 수 없는 계획된 선택 수술
- 이전에 치료받지 않은 혈우병 억제제 환자 연구에 참여
- 적혈구, 혈소판 또는 백혈구 농축액 또는 혈장 적용
- 응고 또는 혈소판 기능에 영향을 미치는 약물 투여
- 면역 조절 약물의 전신 투여(예: 화학 요법, 정맥 내 글루코코르티코이드)
- 연구 등록 전 30일 이내 또는 이 연구 과정 동안 조사 제품(IP) 또는 장치와 관련된 다른 임상 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ADVATE - 예방 요법
ADVATE의 주간 주입.
연구 방문(신체 검사, FVIII 억제제 테스트를 포함한 실험실 테스트)은 처음 10일(ED) 동안 매주, 다음 10일(ED) 동안 5주마다, 그 후 10주마다.
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주 1회 25 ± 5 IU/kg의 용량으로 정맥주입합니다.
노출 20일 후, 조기 예방 기간 이후 가능한 한 오랫동안 주간 주입을 계속해야 합니다.
임상 상황에 따라 필요한 경우 저용량을 유지하면서 20일 노출 후 주 2회 또는 주 3회로 증량할 수 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중증 및 중증 혈우병 A(FVIII ≤ 2%) 및 ADVATE에 처음 50일 노출된 제VIII(FVIII) 억제제 형성이 있는 참가자 수
기간: ADVATE에 50일 노출
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억제제 테스트는 중앙 실험실에서 수행되며 0이 아닌 결과는 중앙 실험실에서 가능한 한 빨리, 바람직하게는 억제제 테스트 후 1주일에 확인되어야 합니다.
확인된 FVIII 억제제는 2개의 연속 샘플에 대해 중앙 실험실에서 확인된 0.6 Bethesda Units(BU)/mL 이상인 모든 FVIII 억제제 분석 결과로 정의됩니다. 연구 프로토콜 포함) 다음 중 하나로 평가됨: - i. 높은 FVIII 억제제 역가(> 5 BU/mL) 또는 - ii.
낮은 FVIII 억제제 역가(≥0.6 - ≤5.0 BU/mL).
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ADVATE에 50일 노출
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중증 혈우병 A(FVIII ≤ 1%) 및 ADVATE에 노출된 첫 50일 이내에 제8인자(FVIII) 억제제 형성이 있는 참가자 수
기간: ADVATE에 50일 노출
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억제제 테스트는 중앙 실험실에서 수행되며 0이 아닌 결과는 중앙 실험실에서 가능한 한 빨리, 바람직하게는 억제제 테스트 후 1주일에 확인되어야 합니다.
확인된 FVIII 억제제는 2개의 연속 샘플에 대해 중앙 실험실에서 확인된 0.6 Bethesda Units(BU)/mL 이상인 모든 FVIII 억제제 분석 결과로 정의됩니다. 연구 프로토콜 포함) 다음 중 하나로 평가됨: - i. 높은 FVIII 억제제 역가(> 5 BU/mL) 또는 - ii.
낮은 FVIII 억제제 역가(≥0.6 - ≤5.0 BU/mL).
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ADVATE에 50일 노출
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1차 양성 인자 VIII(FVIII) 확인 억제제 평가 전 Advate 치료의 노출 일수
기간: ADVATE에 50일 노출
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확인된 억제제는 2개의 연속 샘플에 대해 중앙 실험실에서 확인된 0.6 BU/mL 이상인 모든 FVIII 억제제 분석 결과, 즉 최소 2개의 양성 억제제 결과(연구 프로토콜에 따른 첫 번째 양성 억제제 테스트 포함)로 정의됩니다. 다음 중 하나로 평가됩니다. - i. 높은 FVIII 억제제 역가(> 5 BU/mL) 또는 - ii.
낮은 FVIII 억제제 역가(≥0.6 - ≤5.0 BU/mL).
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ADVATE에 50일 노출
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저역가, 고역가, 일시적 및 모든 인자 VIII(FVIII) 억제제를 사용하는 참가자 수
기간: ADVATE에 50일 노출
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- 높은 FVIII 억제제 역가(> 5 Bethesda Unit(BU)/mL) - 낮은 FVIII 억제제 역가(≥0.6 - ≤5.0 BU/mL)
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ADVATE에 50일 노출
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다양한 예방적 투여 빈도를 사용할 때 경험한 모든 출혈의 수, 유형 및 심각도(주당 1~2회 및 빈도를 알 수 없음)
기간: ADVATE에 50일 노출
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공칭 투여 빈도: - 주당 1회 - 주당 2회 - 투여 빈도를 알 수 없음(UK) 출혈 유형(BT): - 피부 - 근육 및 연조직 - 점막 - 관절 - 기타 - 다중 - 총 출혈 중증도: - 경미한 - 보통 - 심각 - 전체
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ADVATE에 50일 노출
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수술의 수와 종류
기간: ADVATE에 50일 노출
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- 최초 20일 노출 기간 동안 선택적 수술 불가(ED) - 말초 삽입 중앙 카테터(PICC)
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ADVATE에 50일 노출
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인자 VIII(FVIII) 억제제 형성에 대한 알려진 위험 인자의 상관관계
기간: ADVATE에 50일 노출
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ADVATE에 50일 노출
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참가자의 총 팩터 VIII(FVIII) 소비
기간: ADVATE에 50일 노출
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ADVATE에 50일 노출
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연구 시작 시 모든 참가자 및 매 10 노출일(ED)에 대한 FVIII 특정 항체 이소타입
기간: ADVATE에 50일 노출
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ADVATE에 50일 노출
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ADVATE와 최소한 관련 가능성이 있는 심각한 부작용(SAE) 및 심각하지 않은 부작용(비SAE)의 수
기간: ADVATE에 50일 노출
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관련 가능성이 있거나 가능성이 있는 부작용
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ADVATE에 50일 노출
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 8월 26일
기본 완료 (실제)
2012년 11월 16일
연구 완료 (실제)
2012년 11월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 6월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 6월 17일
처음 게시됨 (추정)
2011년 6월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 28일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
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