筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるCK-2017357の複数回投与の効果を評価する研究
2019年5月2日 更新者：Cytokinetics
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者における CK-2017357 の複数回投与の効果を評価する第 II 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験
この研究では、ALS 患者に CK-2017357 を 1 日複数回投与した後の安全性、忍容性、薬物動態に関するデータが得られます。
患者は、プラセボ、125 mg、250 mg、または 375 mg の CK-2017357 を 14 日間毎日経口投与される 4 つの異なる治療グループのいずれかに無作為に割り付けられます。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
パート A では、約 24 人の患者が 4 つの異なる治療グループのいずれかに無作為に割り付けられます。 リルゾールの7日間のウォッシュアウト後、各治療グループの患者は、プラセボ、125mg、250mg、または375mgのCK-2017357を14日間毎日経口投与されます。 患者はCK-2017357またはプラセボを毎日（1日目から14日目まで）服用し、2日目、8日目、15日目に研究施設に戻ります。 すべての患者は、最後の投与から 7 日後 (± 2 日) にフォローアップの訪問に戻ります。
パート B では、さらに約 24 人の患者が、パート A と同様に 4 つの異なる治療グループのいずれかに無作為に割り付けられます。パート B の患者は、無作為化の前に 7 日間、リルゾールの用量を 1 日 1 回 (QD) 50 mg に減らす必要があります。 . この7日間の期間の後、患者は、盲検化された治験薬の朝の用量と同時に、リルゾールを50 mg QDで服用します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
49
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94115
- California Pacific Medical Center
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Florida
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、06053
- University of Kansas
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Upstate Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Drexel University College of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- -インフォームドコンセントフォーム（ICF）を理解し、署名する意思がある
- 18歳以上の男女
- -家族性または散発性ALSの診断（世界神経学会エル・エスコリアル基準に従って、ALSの診断のための可能性のある、検査室でサポートされている可能性のある、可能性のある、または明確な基準を満たすと定義される）
- 10 & 40 ポンド (女性) と 10 & 60 ポンド (男性) の間の少なくとも片手での自発的な握力の最大値
- Upright Slow Vital Capacity (SVC) 年齢、身長、性別の予測値の 50% を超える
- 水で錠剤を飲み込むことができる
- -リルゾールを4週間離れたままにする意思があり、それができる（パートAのみ）
- 現在、安定した用量の 50 mg BID リルゾールを服用し、許容している (パート B のみ)
- リルゾールの 1 日量を 4 週間 50 mg に減らす意思と能力がある (パート B のみ)
- -研究参加中にカフェインを含む製品を控える意思があり、それができる
- -研究参加中にワルファリンおよびテオフィリンを含む薬を使用しないことを望んでおり、それができる
- 患者の状態を観察して報告し、夜間酸素測定装置の適切な使用を支援できる介護者がいる
- 肺機能検査ができる
主な除外基準:
- 平均余命 <3 か月
- -治験薬の受領が30日以内または以前の薬剤の5半減期のいずれか大きい方の投与前に発生した試験への参加
- -CK-2017357による以前の治療
- 昼夜を問わず、非侵襲的陽圧換気（NIPPV）の使用
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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PLACEBO_COMPARATOR：一致するプラセボ
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プラセボ錠を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
50 mg の錠剤 1 個を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
プラセボ錠剤を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
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実験的：活性薬物低用量 (CK-2017357 125 mg)
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プラセボ錠を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
50 mg の錠剤 1 個を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
プラセボ錠剤を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
125 mg CK-2017357 タブレット 1 個を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
他の名前：
2 つの 125 mg CK-2017357 錠剤を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
他の名前：
3 つの 125 mg CK-2017357 錠剤を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
他の名前：
125 mg タブレット 1 個を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
他の名前：
125 mg 錠剤 2 錠を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
他の名前：
125 mg 錠剤 3 錠を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
他の名前：
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実験的：活性薬物中用量 (CK-2017357 250 mg)
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プラセボ錠を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
50 mg の錠剤 1 個を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
プラセボ錠剤を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
125 mg CK-2017357 タブレット 1 個を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
他の名前：
2 つの 125 mg CK-2017357 錠剤を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
他の名前：
3 つの 125 mg CK-2017357 錠剤を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
他の名前：
125 mg タブレット 1 個を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
他の名前：
125 mg 錠剤 2 錠を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
他の名前：
125 mg 錠剤 3 錠を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
他の名前：
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実験的：活性薬物高用量 (CK-2017357 375 mg)
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50 mg の錠剤 1 個を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
125 mg CK-2017357 タブレット 1 個を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
他の名前：
2 つの 125 mg CK-2017357 錠剤を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
他の名前：
3 つの 125 mg CK-2017357 錠剤を 1 日 1 回、14 日間 (パート A)
他の名前：
125 mg タブレット 1 個を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
他の名前：
125 mg 錠剤 2 錠を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
他の名前：
125 mg 錠剤 3 錠を 1 日 1 回、14 日間 (パート B)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
時間枠：21日
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ALS患者における定常状態への複数回経口投与後のCK-2017357の安全性と忍容性
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21日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R)
時間枠：21日
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ALS 患者の機能状態を評価するための機器。
最小スコアは 0 で、最大スコアは 40 です。
スコアが高いほど、より多くの機能が保持されます。
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21日
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握力と握り疲れの測定
時間枠：21日
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DynEx Electronic Hand Dynamometer を使用して測定。
患者は、最大の随意収縮を確立するために、可能な限り最大の力でデバイスを絞るように求められました。
次に、握り疲れを測定します。
患者は、目標の 60% または 120 秒を超えることができなくなるまで、デバイスを絞るように求められます。
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21日
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筋力測定
時間枠：21日
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筋力は、ハンドヘルドダイナモメトリーを使用して測定されます。
さまざまな筋肉群に対して一連の評価が行われます。
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21日
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遅い肺活量 (SVC) の測定
時間枠：21日
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SVCは、スクリーニング、-7日目、1日目、2日目、8日目、15日目、およびフォローアップ訪問時にndd EasyOneスパイロメーターシステムを使用して測定されます
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21日
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スニフ鼻吸気圧（SNIP）の測定
時間枠：21日
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SNIPは、スクリーニング、-7日目、1日目、2日目、8日目、15日目、およびフォローアップ訪問時にMicro Medical Respiratory Pressure Meter（MicroRPM）を使用して測定されます
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21日
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最大自発的換気量 (MVV) の測定
時間枠：21日
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MVVは、スクリーニング、-7日目、1日目、2日目、8日目、15日目、およびフォローアップ訪問時にEasyOneスパイロメーターシステムを使用して測定されます
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21日
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患者の総合評価
時間枠：15日間
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患者は、1日目の投与前と比較して、同じか、より良いか、より悪いかを評価するよう求められます
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15日間
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治験責任医師の総合評価
時間枠：15日間
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治験責任医師は、1日目の投与前の患者の状態と比較して、患者が同じ、より良い、またはより悪いように見えるかどうかを評価します。
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15日間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年6月1日
一次修了 (実際)
2012年3月1日
研究の完了 (実際)
2012年3月1日
試験登録日
最初に提出
2011年6月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年6月21日
最初の投稿 (見積もり)
2011年6月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年5月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年5月2日
最終確認日
2019年5月1日
詳しくは
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