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Uno studio per valutare gli effetti di dosi multiple di CK-2017357 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

2 maggio 2019 aggiornato da: Cytokinetics

Uno studio di fase II, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare gli effetti di dosi multiple di CK-2017357 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Lo studio genererà dati su sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica dopo dosi giornaliere multiple di CK-2017357 in pazienti con SLA. I pazienti saranno randomizzati in uno dei quattro diversi gruppi di trattamento, ricevendo dosi orali giornaliere di placebo, 125 mg, 250 mg o 375 mg di CK-2017357 per 14 giorni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nella Parte A, circa 24 pazienti saranno randomizzati in uno dei quattro diversi gruppi di trattamento. Dopo 7 giorni di washout di riluzolo, i pazienti in ciascun gruppo di trattamento riceveranno dosi orali giornaliere di placebo, 125 mg, 250 mg o 375 mg di CK-2017357 per 14 giorni. I pazienti assumeranno dosi giornaliere di CK-2017357 o placebo (dal giorno 1 al giorno 14) e torneranno al sito dello studio il giorno 2, il giorno 8 e il giorno 15. Tutti i pazienti torneranno per una visita di follow-up 7 giorni (± 2 giorni) dopo l'ultima dose.

Nella Parte B, circa altri 24 pazienti saranno randomizzati in uno dei quattro diversi gruppi di trattamento come nella Parte A. I pazienti nella Parte B dovranno ridurre la loro dose di riluzolo a 50 mg una volta al giorno (QD) per 7 giorni prima della randomizzazione . Dopo questo periodo di 7 giorni, i pazienti assumeranno riluzolo a 50 mg una volta al giorno in concomitanza con la dose mattutina del farmaco in studio in cieco.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

49

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 06053
        • University of Kansas
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Drexel University College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. In grado di comprendere e disposto a firmare un modulo di consenso informato (ICF)
  2. Maschi o femmine di età pari o superiore a 18 anni
  3. Una diagnosi di SLA familiare o sporadica (definita come rispondente ai criteri possibili, probabili, probabili o definiti supportati dal laboratorio per una diagnosi di SLA secondo i criteri della World Federation of Neurology El Escorial)
  4. Forza di presa volontaria massima in almeno una mano tra 10 e 40 libbre (femmine) e 10 e 60 libbre (maschi)
  5. Capacità vitale lenta in posizione eretta (SVC) >50% del previsto per età, altezza e sesso
  6. In grado di deglutire le compresse con acqua
  7. Disponibilità e capacità di rimanere senza riluzolo per 4 settimane (solo Parte A)
  8. Attualmente assume e tollera una dose stabile di 50 mg BID di riluzolo (solo parte B)
  9. Disponibilità e capacità di ridurre la dose giornaliera di riluzolo a 50 mg per 4 settimane (solo parte B)
  10. - Disponibilità e capacità di astenersi da prodotti contenenti caffeina durante la partecipazione allo studio
  11. - Disponibilità e capacità di rimanere senza warfarin e farmaci contenenti teofillina durante la partecipazione allo studio
  12. Ha un assistente che è in grado di osservare e segnalare lo stato del paziente e anche di assistere nell'uso corretto dell'attrezzatura per l'ossimetria notturna
  13. In grado di eseguire test di funzionalità polmonare

Criteri chiave di esclusione:

  1. Aspettativa di vita <3 mesi
  2. Partecipazione a qualsiasi sperimentazione in cui la ricezione del farmaco in studio sperimentale è avvenuta entro 30 giorni o 5 emivite dell'agente precedente, a seconda di quale sia maggiore, prima della somministrazione
  3. Qualsiasi trattamento precedente con CK-2017357
  4. Uso della ventilazione a pressione positiva non invasiva (NIPPV) per qualsiasi parte del giorno o della notte

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo abbinato
Droga: Placebo (Parte A)
Compresse di placebo una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Droga: Riluzolo 50 mg (parte B)
Una compressa da 50 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Droga: Placebo (Parte B)
Compresse di placebo una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
SPERIMENTALE: Farmaco attivo a bassa dose (CK-2017357 125 mg)
Droga: Placebo (Parte A)
Compresse di placebo una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Droga: Riluzolo 50 mg (parte B)
Una compressa da 50 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Droga: Placebo (Parte B)
Compresse di placebo una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Droga: CK-2017357 (Parte A)
Una compressa da 125 mg di CK-2017357 una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte A)
Due compresse da 125 mg di CK-2017357 una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte A)
Tre compresse da 125 mg di CK-2017357 una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte B)
Una compressa da 125 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte B)
Due compresse da 125 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte B)
Tre compresse da 125 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
SPERIMENTALE: Farmaco attivo a media dose (CK-2017357 250 mg)
Droga: Placebo (Parte A)
Compresse di placebo una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Droga: Riluzolo 50 mg (parte B)
Una compressa da 50 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Droga: Placebo (Parte B)
Compresse di placebo una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Droga: CK-2017357 (Parte A)
Una compressa da 125 mg di CK-2017357 una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte A)
Due compresse da 125 mg di CK-2017357 una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte A)
Tre compresse da 125 mg di CK-2017357 una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte B)
Una compressa da 125 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte B)
Due compresse da 125 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte B)
Tre compresse da 125 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
SPERIMENTALE: Dose elevata di farmaco attivo (CK-2017357 375 mg)
Droga: Riluzolo 50 mg (parte B)
Una compressa da 50 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Droga: CK-2017357 (Parte A)
Una compressa da 125 mg di CK-2017357 una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte A)
Due compresse da 125 mg di CK-2017357 una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte A)
Tre compresse da 125 mg di CK-2017357 una volta al giorno per 14 giorni (Parte A)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte B)
Una compressa da 125 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte B)
Due compresse da 125 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: CK-2017357 (Parte B)
Tre compresse da 125 mg una volta al giorno per 14 giorni (Parte B)
Altri nomi:
  • tirasemtiv

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 21 giorni
Sicurezza e tollerabilità di CK-2017357 dopo dosi orali multiple allo stato stazionario in pazienti con SLA
21 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: 21 giorni
Uno strumento per la valutazione dello stato funzionale dei pazienti affetti da SLA. Il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 40. Più alto è il punteggio, più funzione viene mantenuta.
21 giorni
Misurazione della forza di presa e dell'affaticamento della presa
Lasso di tempo: 21 giorni
Misurato utilizzando il dinamometro manuale elettronico DynEx. Ai pazienti è stato chiesto di spremere il dispositivo con la massima forza possibile per stabilire la massima contrazione volontaria. Viene quindi misurata la fatica della presa. Al paziente viene chiesto di spremere il dispositivo fino a quando non può più rimanere al di sopra del 60% del target o 120 secondi.
21 giorni
Misurazione della forza muscolare
Lasso di tempo: 21 giorni
La forza muscolare viene misurata utilizzando la dinamometria manuale. Vengono effettuate una serie di valutazioni su diversi gruppi muscolari.
21 giorni
Misurazione della capacità vitale lenta (SVC)
Lasso di tempo: 21 giorni
La SVC verrà misurata utilizzando il sistema spirometrico ndd EasyOne allo screening, giorno -7, giorno 1, giorno 2, giorno 8, giorno 15 e alla visita di follow-up
21 giorni
Misurazione della pressione inspiratoria nasale Sniff (SNIP)
Lasso di tempo: 21 giorni
Lo SNIP verrà misurato utilizzando il misuratore di pressione respiratoria Micro Medical (MicroRPM) allo screening, giorno -7, giorno 1, giorno 2, giorno 8, giorno 15 e alla visita di follow-up
21 giorni
Misurazione della massima ventilazione volontaria (MVV)
Lasso di tempo: 21 giorni
MVV sarà misurato utilizzando il sistema spirometrico EasyOne allo screening, giorno -7, giorno 1, giorno 2, giorno 8, giorno 15 e alla visita di follow-up
21 giorni
Valutazione globale del paziente
Lasso di tempo: 15 giorni
Ai pazienti verrà chiesto di valutare se si sentono allo stesso modo, meglio o peggio rispetto a come si sentivano prima della somministrazione il giorno 1
15 giorni
Valutazione globale dell'investigatore
Lasso di tempo: 15 giorni
Lo sperimentatore valuterà se il paziente appare uguale, migliore o peggiore rispetto allo stato del paziente al giorno 1 prima della somministrazione.
15 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cytokinetics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 marzo 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 giugno 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 giugno 2011

Primo Inserito (STIMA)

22 giugno 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

7 maggio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 maggio 2019

Ultimo verificato

1 maggio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CY 4024

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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