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Um estudo para avaliar os efeitos de doses múltiplas de CK-2017357 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS)

2 de maio de 2019 atualizado por: Cytokinetics

Um estudo de fase II, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar os efeitos de doses múltiplas de CK-2017357 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS)

O estudo gerará dados sobre segurança, tolerabilidade e farmacocinética após múltiplas doses diárias de CK-2017357 em pacientes com ELA. Os pacientes serão randomizados em um dos quatro grupos de tratamento diferentes, recebendo doses orais diárias de placebo, 125 mg, 250 mg ou 375 mg de CK-2017357 por 14 dias.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Na Parte A, aproximadamente 24 pacientes serão randomizados para um dos quatro grupos de tratamento diferentes. Após uma lavagem de 7 dias com riluzol, os pacientes em cada grupo de tratamento receberão doses orais diárias de placebo, 125 mg, 250 mg ou 375 mg de CK-2017357 por 14 dias. Os pacientes tomarão doses diárias de CK-2017357 ou placebo (dia 1 ao dia 14) e retornarão ao local do estudo no dia 2, dia 8 e dia 15. Todos os pacientes retornarão para uma consulta de acompanhamento 7 dias (± 2 dias) após a última dose.

Na Parte B, aproximadamente 24 pacientes adicionais serão randomizados para um dos quatro grupos de tratamento diferentes, como na Parte A. Os pacientes na Parte B deverão diminuir sua dose de riluzol para 50 mg uma vez ao dia (QD) por 7 dias antes da randomização . Após este período de 7 dias, os pacientes tomarão riluzole a 50 mg QD concomitantemente com sua dose matinal do medicamento do estudo cego.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

49

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 06053
        • University of Kansas
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Drexel University College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Capaz de compreender e disposto a assinar um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
  2. Homens ou mulheres com 18 anos ou mais
  3. Um diagnóstico de ELA familiar ou esporádica (definido como o cumprimento dos critérios possíveis, prováveis, prováveis ​​ou definidos com base em laboratório para um diagnóstico de ELA de acordo com os critérios da Federação Mundial de Neurologia El Escorial)
  4. Força de preensão voluntária máxima em pelo menos uma mão entre 10 e 40 libras (mulheres) e 10 e 60 libras (homens)
  5. Capacidade vital lenta (SVC) em posição vertical > 50% do previsto para idade, altura e sexo
  6. Capaz de engolir comprimidos com água
  7. Disposto e capaz de permanecer sem riluzol por 4 semanas (somente Parte A)
  8. Atualmente tomando e tolerando uma dose estável de 50 mg BID de riluzol (somente Parte B)
  9. Disposto e capaz de reduzir a dose diária de riluzol para 50 mg durante 4 semanas (apenas Parte B)
  10. Disposto e capaz de abster-se de produtos que contenham cafeína durante a participação no estudo
  11. Disposto e capaz de permanecer sem medicamentos contendo varfarina e teofilina durante a participação no estudo
  12. Possui cuidador capaz de observar e relatar o estado do paciente, além de auxiliar no uso adequado do equipamento de oximetria noturna
  13. Capaz de realizar testes de função pulmonar

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Expectativa de vida <3 meses
  2. Participação em qualquer estudo em que o recebimento do medicamento do estudo experimental ocorreu dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente anterior, o que for maior, antes da dosagem
  3. Qualquer tratamento anterior com CK-2017357
  4. Uso de ventilação não invasiva com pressão positiva (VNIPP) em qualquer parte do dia ou da noite

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo correspondente
Medicamento: Placebo (Parte A)
Comprimidos de placebo uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Medicamento: Riluzol 50 MG (Parte B)
Um comprimido de 50 mg uma vez ao dia durante 14 dias (Parte B)
Medicamento: Placebo (Parte B)
Comprimidos de placebo uma vez ao dia por 14 dias (Parte B)
EXPERIMENTAL: Dose Baixa de Droga Ativa (CK-2017357 125 mg)
Medicamento: Placebo (Parte A)
Comprimidos de placebo uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Medicamento: Riluzol 50 MG (Parte B)
Um comprimido de 50 mg uma vez ao dia durante 14 dias (Parte B)
Medicamento: Placebo (Parte B)
Comprimidos de placebo uma vez ao dia por 14 dias (Parte B)
Medicamento: CK-2017357 (Parte A)
Um comprimido de 125 mg CK-2017357 uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte A)
Dois comprimidos de 125 mg CK-2017357 uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte A)
Três comprimidos de 125 mg CK-2017357 uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte B)
Um comprimido de 125 mg uma vez ao dia durante 14 dias (Parte B)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte B)
Dois comprimidos de 125 mg uma vez ao dia por 14 dias (Parte B)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte B)
Três comprimidos de 125 mg uma vez ao dia por 14 dias (Parte B)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
EXPERIMENTAL: Dose Média de Droga Ativa (CK-2017357 250 mg)
Medicamento: Placebo (Parte A)
Comprimidos de placebo uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Medicamento: Riluzol 50 MG (Parte B)
Um comprimido de 50 mg uma vez ao dia durante 14 dias (Parte B)
Medicamento: Placebo (Parte B)
Comprimidos de placebo uma vez ao dia por 14 dias (Parte B)
Medicamento: CK-2017357 (Parte A)
Um comprimido de 125 mg CK-2017357 uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte A)
Dois comprimidos de 125 mg CK-2017357 uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte A)
Três comprimidos de 125 mg CK-2017357 uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte B)
Um comprimido de 125 mg uma vez ao dia durante 14 dias (Parte B)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte B)
Dois comprimidos de 125 mg uma vez ao dia por 14 dias (Parte B)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte B)
Três comprimidos de 125 mg uma vez ao dia por 14 dias (Parte B)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
EXPERIMENTAL: Dose Alta de Droga Ativa (CK-2017357 375 mg)
Medicamento: Riluzol 50 MG (Parte B)
Um comprimido de 50 mg uma vez ao dia durante 14 dias (Parte B)
Medicamento: CK-2017357 (Parte A)
Um comprimido de 125 mg CK-2017357 uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte A)
Dois comprimidos de 125 mg CK-2017357 uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte A)
Três comprimidos de 125 mg CK-2017357 uma vez ao dia por 14 dias (Parte A)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte B)
Um comprimido de 125 mg uma vez ao dia durante 14 dias (Parte B)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte B)
Dois comprimidos de 125 mg uma vez ao dia por 14 dias (Parte B)
Outros nomes:
  • tirasemtiv
Medicamento: CK-2017357 (Parte B)
Três comprimidos de 125 mg uma vez ao dia por 14 dias (Parte B)
Outros nomes:
  • tirasemtiv

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: 21 dias
Segurança e tolerabilidade de CK-2017357 após múltiplas doses orais até o estado estacionário em pacientes com ELA
21 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R)
Prazo: 21 dias
Um instrumento para avaliar o estado funcional de pacientes com ELA. A pontuação mínima é 0 e a pontuação máxima é 40. Quanto maior a pontuação, mais função é retida.
21 dias
Medição da Força de Preensão e Fadiga de Preensão
Prazo: 21 dias
Medido usando o DynEx Electronic Hand Dynamometer. Os pacientes foram solicitados a apertar o aparelho com a máxima força possível para estabelecer a contração voluntária máxima. A fadiga do aperto de mão é então medida. O paciente é solicitado a apertar o dispositivo até que não consiga mais ficar acima de 60% do alvo ou 120 segundos.
21 dias
Medição da força muscular
Prazo: 21 dias
A força muscular é medida usando dinamometria de mão. Uma série de avaliações são feitas em diferentes grupos musculares.
21 dias
Medição da Capacidade Vital Lenta (SVC)
Prazo: 21 dias
O SVC será medido usando o sistema de espirômetro ndd EasyOne na triagem, dia -7, dia 1, dia 2, dia 8, dia 15 e na visita de acompanhamento
21 dias
Medição da Pressão Inspiratória Nasal Sniff (SNIP)
Prazo: 21 dias
O SNIP será medido usando o Medidor de Pressão Respiratória Micro Medical (MicroRPM) na Triagem, Dia -7, Dia 1, Dia 2, Dia 8, Dia 15 e na Visita de Acompanhamento
21 dias
Medição da Ventilação Voluntária Máxima (MVV)
Prazo: 21 dias
O MVV será medido usando o sistema EasyOne Spirometer na triagem, dia -7, dia 1, dia 2, dia 8, dia 15 e na visita de acompanhamento
21 dias
Avaliação global do paciente
Prazo: 15 dias
Os pacientes serão solicitados a avaliar se sentem o mesmo, melhor ou pior em comparação com o que sentiram antes da dose no Dia 1
15 dias
Avaliação global do investigador
Prazo: 15 dias
O investigador avaliará se o paciente parece o mesmo, melhor ou pior em comparação com o estado do paciente antes da dose no Dia 1.
15 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Cytokinetics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2011

Conclusão Primária (REAL)

1 de março de 2012

Conclusão do estudo (REAL)

1 de março de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de junho de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de junho de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

22 de junho de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

7 de maio de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de maio de 2019

Última verificação

1 de maio de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CY 4024

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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