一项评估多剂量 CK-2017357 对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者影响的研究
2019年5月2日 更新者：Cytokinetics
一项 II 期、双盲、随机、安慰剂对照研究，以评估多剂量 CK-2017357 对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的影响
该研究将生成肌萎缩侧索硬化患者每日多次服用 CK-2017357 后的安全性、耐受性和药代动力学数据。
患者将被随机分配到四个不同治疗组之一，每天口服安慰剂、125 毫克、250 毫克或 375 毫克 CK-2017357，持续 14 天。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
在 A 部分，大约 24 名患者将被随机分配到四个不同治疗组中的一个。 在利鲁唑 7 天清除后，每个治疗组的患者将接受每日口服剂量的安慰剂、125 毫克、250 毫克或 375 毫克的 CK-2017357，持续 14 天。 患者将每天服用 CK-2017357 或安慰剂（第 1 天至第 14 天），并在第 2 天、第 8 天和第 15 天返回研究地点。 所有患者将在最后一次给药后 7 天（± 2 天）返回进行随访。
在 B 部分，大约另外 24 名患者将被随机分配到与 A 部分相同的四个不同治疗组之一。B 部分的患者将被要求在随机分组前 7 天将利鲁唑剂量降至 50 mg，每天一次 (QD) . 在这 7 天的时间之后，患者将服用 50 mg QD 的利鲁唑，同时服用他们的早晨剂量的盲法研究药物。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
49
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Francisco、California、美国、94115
- California Pacific Medical Center
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Florida
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、06053
- University of Kansas
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse、New York、美国、13210
- SUNY Upstate Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28207
- Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
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-
Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Drexel University College of Medicine
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 能够理解并愿意签署知情同意书（ICF）
- 18 岁或以上的男性或女性
- 家族性或散发性肌萎缩侧索硬化的诊断（根据世界神经病学联合会埃斯科里亚尔标准，定义为满足可能的、实验室支持的很可能、很可能或明确的肌萎缩侧索硬化诊断标准）
- 至少一只手的最大自愿握力在 10 和 40 磅（女性）和 10 和 60 磅（男性）之间
- 直立慢肺活量 (SVC) > 年龄、身高和性别预测值的 50%
- 能够用水吞服药片
- 愿意并能够停用利鲁唑 4 周（仅限 A 部分）
- 目前正在服用并耐受稳定剂量的 50 mg BID 利鲁唑（仅限 B 部分）
- 愿意并能够将利鲁唑的每日剂量减少至 50 mg，持续 4 周（仅限 B 部分）
- 在参与研究期间愿意并能够避免使用含咖啡因的产品
- 愿意并能够在参与研究期间停止使用华法林和含茶碱的药物
- 有能够观察和报告患者状态并协助正确使用夜间血氧仪设备的护理人员
- 能够进行肺功能检查
关键排除标准：
- 预期寿命<3个月
- 参加任何在给药前 30 天或前药的 5 个半衰期（以较长者为准）内收到研究性研究药物的试验
- 任何先前使用 CK-2017357 的治疗
- 在白天或晚上的任何时间使用无创正压通气 (NIPPV)
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATOR：匹配安慰剂
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安慰剂药片，每天一次，持续 14 天（A 部分）
每天一次，每次 50 毫克片剂，持续 14 天（B 部分）
安慰剂药片，每天一次，持续 14 天（B 部分）
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实验性的：活性药物低剂量 (CK-2017357 125 mg)
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安慰剂药片，每天一次，持续 14 天（A 部分）
每天一次，每次 50 毫克片剂，持续 14 天（B 部分）
安慰剂药片，每天一次，持续 14 天（B 部分）
一粒 125 mg CK-2017357 片剂，每天一次，持续 14 天（A 部分）
其他名称：
两片 125 mg CK-2017357 片剂，每天一次，持续 14 天（A 部分）
其他名称：
三片 125 mg CK-2017357 片剂，每天一次，持续 14 天（A 部分）
其他名称：
每天一次，每次 125 毫克片剂，持续 14 天（B 部分）
其他名称：
两片 125 毫克片剂，每天一次，持续 14 天（B 部分）
其他名称：
三片 125 毫克片剂，每天一次，持续 14 天（B 部分）
其他名称：
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实验性的：活性药物中剂量 (CK-2017357 250 mg)
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安慰剂药片，每天一次，持续 14 天（A 部分）
每天一次，每次 50 毫克片剂，持续 14 天（B 部分）
安慰剂药片，每天一次，持续 14 天（B 部分）
一粒 125 mg CK-2017357 片剂，每天一次，持续 14 天（A 部分）
其他名称：
两片 125 mg CK-2017357 片剂，每天一次，持续 14 天（A 部分）
其他名称：
三片 125 mg CK-2017357 片剂，每天一次，持续 14 天（A 部分）
其他名称：
每天一次，每次 125 毫克片剂，持续 14 天（B 部分）
其他名称：
两片 125 毫克片剂，每天一次，持续 14 天（B 部分）
其他名称：
三片 125 毫克片剂，每天一次，持续 14 天（B 部分）
其他名称：
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实验性的：活性药物高剂量 (CK-2017357 375 mg)
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每天一次，每次 50 毫克片剂，持续 14 天（B 部分）
一粒 125 mg CK-2017357 片剂，每天一次，持续 14 天（A 部分）
其他名称：
两片 125 mg CK-2017357 片剂，每天一次，持续 14 天（A 部分）
其他名称：
三片 125 mg CK-2017357 片剂，每天一次，持续 14 天（A 部分）
其他名称：
每天一次，每次 125 毫克片剂，持续 14 天（B 部分）
其他名称：
两片 125 毫克片剂，每天一次，持续 14 天（B 部分）
其他名称：
三片 125 毫克片剂，每天一次，持续 14 天（B 部分）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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以不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数
大体时间：21天
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CK-2017357 在 ALS 患者中多次口服剂量达到稳态后的安全性和耐受性
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21天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)
大体时间：21天
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一种评估 ALS 患者功能状态的工具。
最低分数为 0，最高分数为 40。
分数越高，保留的功能越多。
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21天
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握力和握力疲劳的测量
大体时间：21天
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使用 DynEx 电子手测力计测量。
患者被要求用最大可能的力挤压装置以建立最大的自主收缩。
然后测量手柄疲劳度。
要求患者挤压设备，直到他们不能再保持在目标的 60% 以上或 120 秒以上。
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21天
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肌肉力量的测量
大体时间：21天
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肌肉力量是使用手持式测力仪测量的。
对不同的肌肉群进行了一系列评估。
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21天
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慢肺活量 (SVC) 的测量
大体时间：21天
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SVC 将在筛选、第 -7 天、第 1 天、第 2 天、第 8 天、第 15 天和随访时使用 ndd EasyOne 肺活量计系统进行测量
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21天
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嗅鼻吸气压力 (SNIP) 的测量
大体时间：21天
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将在筛选、第 -7 天、第 1 天、第 2 天、第 8 天、第 15 天和随访时使用微型医用呼吸压力计 (MicroRPM) 测量 SNIP
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21天
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最大自主通气量 (MVV) 的测量
大体时间：21天
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将在筛选、第 -7 天、第 1 天、第 2 天、第 8 天、第 15 天和随访时使用 EasyOne 肺活量计系统测量 MVV
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21天
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患者整体评估
大体时间：15天
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患者将被要求评估与第 1 天给药前的感觉相比，他们的感觉是否相同、更好或更差
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15天
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调查员全球评估
大体时间：15天
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研究者将评估患者与第 1 天给药前的状态相比是否表现相同、更好或更差。
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15天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年6月1日
初级完成 (实际的)
2012年3月1日
研究完成 (实际的)
2012年3月1日
研究注册日期
首次提交
2011年6月20日
首先提交符合 QC 标准的
2011年6月21日
首次发布 (估计)
2011年6月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年5月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年5月2日
最后验证
2019年5月1日
更多信息
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