Une étude pour évaluer les effets de doses multiples de CK-2017357 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)
2 mai 2019 mis à jour par: Cytokinetics
Une étude de phase II, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer les effets de doses multiples de CK-2017357 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)
L'étude générera des données sur la sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique après plusieurs doses quotidiennes de CK-2017357 chez des patients atteints de SLA.
Les patients seront randomisés dans l'un des quatre groupes de traitement différents, recevant des doses orales quotidiennes de placebo, 125 mg, 250 mg ou 375 mg de CK-2017357 pendant 14 jours.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
- Médicament: Placebo (Partie A)
- Médicament: Riluzole 50 MG (Partie B)
- Médicament: Placebo (Partie B)
- Médicament: CK-2017357 (Partie A)
- Médicament: CK-2017357 (Partie A)
- Médicament: CK-2017357 (Partie A)
- Médicament: CK-2017357 (Partie B)
- Médicament: CK-2017357 (Partie B)
- Médicament: CK-2017357 (Partie B)
Description détaillée
Dans la partie A, environ 24 patients seront randomisés dans l'un des quatre groupes de traitement différents. Après un sevrage de 7 jours de riluzole, les patients de chaque groupe de traitement recevront des doses orales quotidiennes de placebo, 125 mg, 250 mg ou 375 mg de CK-2017357 pendant 14 jours. Les patients prendront des doses quotidiennes de CK-2017357 ou de placebo (du jour 1 au jour 14) et retourneront sur le site de l'étude les jours 2, 8 et 15. Tous les patients reviendront pour une visite de suivi 7 jours (± 2 jours) après leur dernière dose.
Dans la partie B, environ 24 patients supplémentaires seront randomisés dans l'un des quatre groupes de traitement différents comme dans la partie A. Les patients de la partie B devront réduire leur dose de riluzole à 50 mg une fois par jour (QD) pendant 7 jours avant la randomisation. . Après cette période de 7 jours, les patients prendront du riluzole à 50 mg QD en même temps que leur dose matinale du médicament à l'étude en aveugle.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
49
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94115
- California Pacific Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Florida
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 06053
- University of Kansas
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse, New York, États-Unis, 13210
- SUNY Upstate Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
- Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Drexel University College of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Capable de comprendre et disposé à signer un formulaire de consentement éclairé (ICF)
- Hommes ou femmes de 18 ans ou plus
- Un diagnostic de SLA familiale ou sporadique (défini comme répondant aux critères possibles, probables, probables ou définitifs soutenus en laboratoire pour un diagnostic de SLA selon les critères de la Fédération mondiale de neurologie El Escorial)
- Force de préhension volontaire maximale dans au moins une main entre 10 et 40 livres (femmes) et 10 et 60 livres (hommes)
- Capacité vitale lente verticale (SVC)> 50% de la valeur prévue pour l'âge, la taille et le sexe
- Capable d'avaler des comprimés avec de l'eau
- Volonté et capable de rester sans riluzole pendant 4 semaines (Partie A uniquement)
- Prend actuellement et tolère une dose stable de 50 mg BID de riluzole (partie B uniquement)
- Volonté et capable de réduire la dose quotidienne de riluzole à 50 mg pendant 4 semaines (partie B uniquement)
- Volonté et capable de s'abstenir de produits contenant de la caféine pendant la participation à l'étude
- Volonté et capable de ne pas prendre de médicaments contenant de la warfarine et de la théophylline pendant la participation à l'étude
- Dispose d'un soignant capable d'observer et de signaler l'état du patient, et également d'aider à l'utilisation appropriée de l'équipement d'oxymétrie nocturne
- Capable d'effectuer des tests de la fonction pulmonaire
Critères d'exclusion clés :
- Espérance de vie <3 mois
- Participation à tout essai dans lequel la réception du médicament à l'étude expérimental s'est produite dans les 30 jours ou 5 demi-vies de l'agent précédent, selon la plus grande, avant le dosage
- Tout traitement antérieur avec CK-2017357
- Utilisation de la ventilation à pression positive non invasive (VNIPV) à n'importe quel moment de la journée ou de la nuit
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo correspondant
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Comprimés placebo une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Un comprimé de 50 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Comprimés placebo une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
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EXPÉRIMENTAL: Médicament actif à faible dose (CK-2017357 125 mg)
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Comprimés placebo une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Un comprimé de 50 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Comprimés placebo une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Un comprimé de 125 mg de CK-2017357 une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Autres noms:
Deux comprimés de 125 mg de CK-2017357 une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Autres noms:
Trois comprimés de 125 mg de CK-2017357 une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Autres noms:
Un comprimé de 125 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Autres noms:
Deux comprimés de 125 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Autres noms:
Trois comprimés de 125 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Dose moyenne de médicament actif (CK-2017357 250 mg)
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Comprimés placebo une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Un comprimé de 50 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Comprimés placebo une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Un comprimé de 125 mg de CK-2017357 une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Autres noms:
Deux comprimés de 125 mg de CK-2017357 une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Autres noms:
Trois comprimés de 125 mg de CK-2017357 une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Autres noms:
Un comprimé de 125 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Autres noms:
Deux comprimés de 125 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Autres noms:
Trois comprimés de 125 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Dose élevée de médicament actif (CK-2017357 375 mg)
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Un comprimé de 50 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Un comprimé de 125 mg de CK-2017357 une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Autres noms:
Deux comprimés de 125 mg de CK-2017357 une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Autres noms:
Trois comprimés de 125 mg de CK-2017357 une fois par jour pendant 14 jours (Partie A)
Autres noms:
Un comprimé de 125 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Autres noms:
Deux comprimés de 125 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Autres noms:
Trois comprimés de 125 mg une fois par jour pendant 14 jours (Partie B)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec des événements indésirables comme mesure de sécurité et de tolérabilité
Délai: 21 jours
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Sécurité et tolérabilité de CK-2017357 après plusieurs doses orales jusqu'à l'état d'équilibre chez les patients atteints de SLA
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21 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R)
Délai: 21 jours
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Un instrument d'évaluation de l'état fonctionnel des patients atteints de SLA.
Le score minimum est 0 et le score maximum est 40.
Plus le score est élevé, plus la fonction est conservée.
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21 jours
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Mesure de la force de préhension et de la fatigue de la poignée
Délai: 21 jours
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Mesuré à l'aide du dynamomètre à main électronique DynEx.
Les patients ont demandé de presser l'appareil avec la force maximale possible pour établir la contraction volontaire maximale.
La fatigue des poignées est ensuite mesurée.
Le patient est invité à presser l'appareil jusqu'à ce qu'il ne puisse plus rester au-dessus de 60 % de la cible ou 120 secondes.
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21 jours
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Mesure de la force musculaire
Délai: 21 jours
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La force musculaire est mesurée à l'aide d'une dynamomètre portative.
Une série d'évaluations sont effectuées sur différents groupes musculaires.
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21 jours
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Mesure de la Capacité Vitale Lente (SVC)
Délai: 21 jours
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La SVC sera mesurée à l'aide du système de spiromètre ndd EasyOne lors du dépistage, du jour -7, du jour 1, du jour 2, du jour 8, du jour 15 et lors de la visite de suivi
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21 jours
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Mesure de la pression inspiratoire nasale de reniflement (SNIP)
Délai: 21 jours
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Le SNIP sera mesuré à l'aide du micromètre de pression respiratoire médical (MicroRPM) lors du dépistage, du jour -7, du jour 1, du jour 2, du jour 8, du jour 15 et lors de la visite de suivi
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21 jours
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Mesure de la ventilation volontaire maximale (MVV)
Délai: 21 jours
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Le MVV sera mesuré à l'aide du système de spiromètre EasyOne lors du dépistage, du jour -7, du jour 1, du jour 2, du jour 8, du jour 15 et lors de la visite de suivi
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21 jours
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Évaluation globale du patient
Délai: 15 jours
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Les patients seront invités à évaluer s'ils se sentent pareils, meilleurs ou pires par rapport à ce qu'ils ressentaient avant l'administration de la dose le jour 1
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15 jours
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Évaluation globale de l'investigateur
Délai: 15 jours
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L'investigateur évaluera si le patient semble le même, meilleur ou pire par rapport à l'état du patient avant la dose le jour 1.
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15 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2011
Achèvement primaire (RÉEL)
1 mars 2012
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 mars 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 juin 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 juin 2011
Première publication (ESTIMATION)
22 juin 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
7 mai 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 mai 2019
Dernière vérification
1 mai 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Sclérose
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Antagonistes des acides aminés excitateurs
- Agents d'acides aminés excitateurs
- Agents neuroprotecteurs
- Agents protecteurs
- Anticonvulsivants
- Riluzole
Autres numéros d'identification d'étude
- CY 4024
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