Un estudio para evaluar los efectos de dosis múltiples de CK-2017357 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
2 de mayo de 2019 actualizado por: Cytokinetics
Estudio de fase II, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar los efectos de dosis múltiples de CK-2017357 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
El estudio generará datos sobre seguridad, tolerabilidad y farmacocinética después de múltiples dosis diarias de CK-2017357 en pacientes con ELA.
Los pacientes serán aleatorizados en uno de cuatro grupos de tratamiento diferentes, recibiendo dosis orales diarias de placebo, 125 mg, 250 mg o 375 mg de CK-2017357 durante 14 días.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
En la Parte A, aproximadamente 24 pacientes serán asignados al azar a uno de cuatro grupos de tratamiento diferentes. Después de un lavado de riluzol de 7 días, los pacientes de cada grupo de tratamiento recibirán dosis orales diarias de placebo, 125 mg, 250 mg o 375 mg de CK-2017357 durante 14 días. Los pacientes tomarán dosis diarias de CK-2017357 o placebo (del día 1 al día 14) y regresarán al sitio de estudio el día 2, el día 8 y el día 15. Todos los pacientes regresarán para una visita de seguimiento 7 días (± 2 días) después de su última dosis.
En la Parte B, aproximadamente 24 pacientes adicionales serán asignados al azar a uno de los cuatro grupos de tratamiento diferentes como en la Parte A. Los pacientes de la Parte B deberán reducir su dosis de riluzol a 50 mg una vez al día (QD) durante 7 días antes de la aleatorización. . Después de este período de 7 días, los pacientes tomarán 50 mg de riluzol una vez al día junto con su dosis matutina del fármaco del estudio ciego.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
49
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- California Pacific Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Florida
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 06053
- University of Kansas
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Drexel University College of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Capaz de comprender y dispuesto a firmar un Formulario de Consentimiento Informado (ICF)
- Hombres o mujeres mayores de 18 años
- Un diagnóstico de ELA familiar o esporádica (definida como el cumplimiento de los criterios probables, probables o definitivos respaldados por laboratorio para un diagnóstico de ELA según los criterios de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial)
- Fuerza máxima de agarre voluntario en al menos una mano entre 10 y 40 libras (mujeres) y 10 y 60 libras (hombres)
- Capacidad vital lenta vertical (SVC)> 50% de lo previsto para la edad, la altura y el sexo
- Capaz de tragar tabletas con agua.
- Dispuesto y capaz de permanecer sin riluzol durante 4 semanas (solo Parte A)
- Actualmente toma y tolera una dosis estable de 50 mg dos veces al día de riluzol (solo Parte B)
- Dispuesto y capaz de reducir la dosis diaria de riluzol a 50 mg durante 4 semanas (solo Parte B)
- Dispuesto y capaz de abstenerse de productos que contengan cafeína durante la participación en el estudio
- Dispuesto y capaz de permanecer fuera de los medicamentos que contienen warfarina y teofilina durante la participación en el estudio
- Tiene un cuidador que es capaz de observar e informar el estado del paciente, y también de ayudar en el uso adecuado del equipo de oximetría nocturna.
- Capaz de realizar pruebas de función pulmonar.
Criterios clave de exclusión:
- Esperanza de vida <3 meses
- Participación en cualquier ensayo en el que la recepción del fármaco del estudio en investigación se produjo dentro de los 30 días o 5 semividas del agente anterior, lo que sea mayor, antes de la dosificación
- Cualquier tratamiento previo con CK-2017357
- Uso de ventilación con presión positiva no invasiva (NIPPV) para cualquier parte del día o de la noche
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo coincidente
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Tabletas de placebo una vez al día durante 14 días (Parte A)
Una tableta de 50 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Tabletas de placebo una vez al día durante 14 días (Parte B)
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EXPERIMENTAL: Dosis baja de fármaco activo (CK-2017357 125 mg)
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Tabletas de placebo una vez al día durante 14 días (Parte A)
Una tableta de 50 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Tabletas de placebo una vez al día durante 14 días (Parte B)
Una tableta de CK-2017357 de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte A)
Otros nombres:
Dos tabletas de 125 mg de CK-2017357 una vez al día durante 14 días (Parte A)
Otros nombres:
Tres tabletas de CK-2017357 de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte A)
Otros nombres:
Una tableta de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Otros nombres:
Dos comprimidos de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Otros nombres:
Tres comprimidos de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: Dosis media de fármaco activo (CK-2017357 250 mg)
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Tabletas de placebo una vez al día durante 14 días (Parte A)
Una tableta de 50 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Tabletas de placebo una vez al día durante 14 días (Parte B)
Una tableta de CK-2017357 de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte A)
Otros nombres:
Dos tabletas de 125 mg de CK-2017357 una vez al día durante 14 días (Parte A)
Otros nombres:
Tres tabletas de CK-2017357 de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte A)
Otros nombres:
Una tableta de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Otros nombres:
Dos comprimidos de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Otros nombres:
Tres comprimidos de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: Dosis alta de fármaco activo (CK-2017357 375 mg)
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Una tableta de 50 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Una tableta de CK-2017357 de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte A)
Otros nombres:
Dos tabletas de 125 mg de CK-2017357 una vez al día durante 14 días (Parte A)
Otros nombres:
Tres tabletas de CK-2017357 de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte A)
Otros nombres:
Una tableta de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Otros nombres:
Dos comprimidos de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Otros nombres:
Tres comprimidos de 125 mg una vez al día durante 14 días (Parte B)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 21 días
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Seguridad y tolerabilidad de CK-2017357 después de múltiples dosis orales hasta el estado estacionario en pacientes con ELA
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21 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 21 días
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Un instrumento para evaluar el estado funcional de los pacientes con ELA.
La puntuación mínima es 0 y la puntuación máxima es 40.
Cuanto mayor sea la puntuación, más función se conserva.
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21 días
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Medición de la Fuerza de Prensión y la Fatiga de Prensión
Periodo de tiempo: 21 días
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Medido usando el dinamómetro de mano electrónico DynEx.
Se pidió a los pacientes que apretaran el dispositivo con la máxima fuerza posible para establecer la máxima contracción voluntaria.
Luego se mide la fatiga de la mano.
Se le pide al paciente que apriete el dispositivo hasta que ya no pueda permanecer por encima del 60 % del objetivo o 120 segundos.
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21 días
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Medición de la fuerza muscular
Periodo de tiempo: 21 días
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La fuerza muscular se mide mediante dinamometría manual.
Se realizan una serie de evaluaciones en diferentes grupos musculares.
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21 días
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Medición de la Capacidad Vital Lenta (SVC)
Periodo de tiempo: 21 días
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La CVS se medirá con el sistema de espirómetro ndd EasyOne en la selección, el día -7, el día 1, el día 2, el día 8, el día 15 y en la visita de seguimiento
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21 días
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Medición de la Presión Inspiratoria Nasal por Sniff (SNIP)
Periodo de tiempo: 21 días
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El SNIP se medirá con el medidor de presión respiratoria Micro Medical (MicroRPM) en la selección, el día -7, el día 1, el día 2, el día 8, el día 15 y en la visita de seguimiento.
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21 días
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Medición de la Ventilación Voluntaria Máxima (MVV)
Periodo de tiempo: 21 días
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La MVV se medirá con el sistema de espirómetro EasyOne en la selección, el día -7, el día 1, el día 2, el día 8, el día 15 y en la visita de seguimiento.
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21 días
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Evaluación global del paciente
Periodo de tiempo: 15 días
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Se les pedirá a los pacientes que evalúen si se sienten igual, mejor o peor en comparación con cómo se sentían antes de la dosis el día 1
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15 días
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Evaluación global del investigador
Periodo de tiempo: 15 días
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El investigador evaluará si el aspecto del paciente es el mismo, mejor o peor en comparación con el estado del paciente antes de la dosis el día 1.
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15 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2011
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de marzo de 2012
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de marzo de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de junio de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de junio de 2011
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
22 de junio de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
7 de mayo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de mayo de 2019
Última verificación
1 de mayo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Antagonistas de aminoácidos excitatorios
- Agentes de aminoácidos excitatorios
- Agentes neuroprotectores
- Agentes Protectores
- Anticonvulsivos
- Riluzol
Otros números de identificación del estudio
- CY 4024
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