En studie for å evaluere effekten av flere doser av CK-2017357 hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
2. mai 2019 oppdatert av: Cytokinetics
En fase II, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effekten av multiple doser av CK-2017357 hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
Studien vil generere data om sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk etter flere daglige doser av CK-2017357 hos pasienter med ALS.
Pasienter vil bli randomisert inn i en av fire forskjellige behandlingsgrupper, som får daglige orale doser av enten placebo, 125 mg, 250 mg eller 375 mg CK-2017357 i 14 dager.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
I del A vil cirka 24 pasienter bli randomisert til en av fire ulike behandlingsgrupper. Etter en 7-dagers utvasking av riluzol vil pasienter i hver behandlingsgruppe få daglige orale doser med placebo, 125 mg, 250 mg eller 375 mg CK-2017357 i 14 dager. Pasienter vil ta daglige doser av CK-2017357 eller placebo (dag 1 til og med dag 14) og vil returnere til studiestedet på dag 2, dag 8 og dag 15. Alle pasienter vil komme tilbake for et oppfølgingsbesøk 7 dager (± 2 dager) etter siste dose.
I del B vil ytterligere 24 pasienter randomiseres til en av fire forskjellige behandlingsgrupper som i del A. Pasienter i del B vil bli pålagt å redusere riluzoldosen til 50 mg én gang daglig (QD) i 7 dager før randomisering . Etter denne 7-dagersperioden vil pasientene ta riluzol med 50 mg QD samtidig med morgendosen av blindet studiemedikament.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
49
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 06053
- University of Kansas
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Forente stater, 13210
- SUNY Upstate Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
- Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Drexel University College of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Evne til å forstå og villig til å signere et Informed Consent Form (ICF)
- Menn eller kvinner 18 år eller eldre
- En diagnose av familiær eller sporadisk ALS (definert som å oppfylle de mulige, laboratoriestøttede sannsynlige, sannsynlige eller bestemte kriteriene for en diagnose av ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial-kriteriene)
- Maksimal frivillig grepstyrke i minst én hånd mellom 10 og 40 pund (kvinner) og 10 og 60 pund (hanner)
- Upright Slow Vital Capacity (SVC) >50 % av spådd for alder, høyde og kjønn
- Kan svelge tabletter med vann
- Villig og i stand til å holde seg unna riluzol i 4 uker (kun del A)
- Tar og tolererer for tiden en stabil dose på 50 mg 2D riluzol (kun del B)
- Villig og i stand til å redusere daglig dose riluzol til 50 mg i 4 uker (kun del B)
- Villig og i stand til å avstå fra koffeinholdige produkter under studiedeltakelse
- Villig og i stand til å holde seg unna warfarin og teofyllinholdige medisiner under studiedeltakelse
- Har en omsorgsperson som er i stand til å observere og rapportere pasientstatus, og som også kan hjelpe til med riktig bruk av nattoksymetriutstyr
- Kunne utføre lungefunksjonstester
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Forventet levealder <3 måneder
- Deltakelse i enhver utprøving der mottak av undersøkelseslegemiddel skjedde innen 30 dager eller 5 halveringstider etter det tidligere legemidlet, avhengig av hva som er størst, før dosering
- Eventuell tidligere behandling med CK-2017357
- Bruk av ikke-invasiv positivt trykkventilasjon (NIPPV) for alle deler av dagen eller natten
Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Matchende placebo
|
Placebotabletter én gang daglig i 14 dager (del A)
Én 50 mg tablett én gang daglig i 14 dager (del B)
Placebotabletter én gang daglig i 14 dager (del B)
|
|
EKSPERIMENTELL: Aktivt legemiddel lav dose (CK-2017357 125 mg)
|
Placebotabletter én gang daglig i 14 dager (del A)
Én 50 mg tablett én gang daglig i 14 dager (del B)
Placebotabletter én gang daglig i 14 dager (del B)
Én 125 mg CK-2017357 tablett én gang daglig i 14 dager (del A)
Andre navn:
To 125 mg CK-2017357 tabletter én gang daglig i 14 dager (del A)
Andre navn:
Tre 125 mg CK-2017357 tabletter én gang daglig i 14 dager (del A)
Andre navn:
Én 125 mg tablett én gang daglig i 14 dager (del B)
Andre navn:
To 125 mg tabletter én gang daglig i 14 dager (del B)
Andre navn:
Tre 125 mg tabletter én gang daglig i 14 dager (del B)
Andre navn:
|
|
EKSPERIMENTELL: Aktivt legemiddel mellomdose (CK-2017357 250 mg)
|
Placebotabletter én gang daglig i 14 dager (del A)
Én 50 mg tablett én gang daglig i 14 dager (del B)
Placebotabletter én gang daglig i 14 dager (del B)
Én 125 mg CK-2017357 tablett én gang daglig i 14 dager (del A)
Andre navn:
To 125 mg CK-2017357 tabletter én gang daglig i 14 dager (del A)
Andre navn:
Tre 125 mg CK-2017357 tabletter én gang daglig i 14 dager (del A)
Andre navn:
Én 125 mg tablett én gang daglig i 14 dager (del B)
Andre navn:
To 125 mg tabletter én gang daglig i 14 dager (del B)
Andre navn:
Tre 125 mg tabletter én gang daglig i 14 dager (del B)
Andre navn:
|
|
EKSPERIMENTELL: Aktivt legemiddel høy dose (CK-2017357 375 mg)
|
Én 50 mg tablett én gang daglig i 14 dager (del B)
Én 125 mg CK-2017357 tablett én gang daglig i 14 dager (del A)
Andre navn:
To 125 mg CK-2017357 tabletter én gang daglig i 14 dager (del A)
Andre navn:
Tre 125 mg CK-2017357 tabletter én gang daglig i 14 dager (del A)
Andre navn:
Én 125 mg tablett én gang daglig i 14 dager (del B)
Andre navn:
To 125 mg tabletter én gang daglig i 14 dager (del B)
Andre navn:
Tre 125 mg tabletter én gang daglig i 14 dager (del B)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 21 dager
|
Sikkerhet og toleranse av CK-2017357 etter flere orale doser til steady state hos pasienter med ALS
|
21 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurdering Skala-revidert (ALSFRS-R)
Tidsramme: 21 dager
|
Et instrument for å evaluere funksjonsstatusen til pasienter med ALS.
Minste poengsum er 0 og maksimal poengsum er 40.
Jo høyere poengsum, jo mer funksjon beholdes.
|
21 dager
|
|
Måling av grepsstyrke og håndgrepstrøtthet
Tidsramme: 21 dager
|
Målt med DynEx elektronisk hånddynamometer.
Pasientene ble bedt om å klemme enheten med størst mulig kraft for å etablere maksimal frivillig sammentrekning.
Håndgrepstrøtthet måles deretter.
Pasienten blir bedt om å klemme enheten til de ikke lenger kan holde seg over 60 % av målet eller 120 sekunder.
|
21 dager
|
|
Måling av muskelstyrke
Tidsramme: 21 dager
|
Muskelstyrken måles ved hjelp av håndholdt dynamometri.
En rekke vurderinger gjøres på ulike muskelgrupper.
|
21 dager
|
|
Måling av Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: 21 dager
|
SVC vil bli målt med ndd EasyOne Spirometer System ved screening, dag -7, dag 1, dag 2, dag 8, dag 15 og ved oppfølgingsbesøket
|
21 dager
|
|
Måling av Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP)
Tidsramme: 21 dager
|
SNIP vil bli målt ved hjelp av Micro Medical Respiratory Pressure Meter (MicroRPM) ved screening, dag -7, dag 1, dag 2, dag 8, dag 15 og ved oppfølgingsbesøket
|
21 dager
|
|
Måling av maksimal frivillig ventilasjon (MVV)
Tidsramme: 21 dager
|
MVV vil bli målt ved hjelp av EasyOne Spirometer System ved screening, dag -7, dag 1, dag 2, dag 8, dag 15 og ved oppfølgingsbesøket
|
21 dager
|
|
Pasientens globale vurdering
Tidsramme: 15 dager
|
Pasientene vil bli bedt om å vurdere om de føler det samme, bedre eller verre sammenlignet med hvordan de følte seg ved førdose på dag 1
|
15 dager
|
|
Etterforsker global vurdering
Tidsramme: 15 dager
|
Utrederen vil vurdere om pasienten ser ut som den samme, bedre eller dårligere sammenlignet med pasientens status ved pre-dose på dag 1.
|
15 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2011
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. mars 2012
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. mars 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. juni 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. juni 2011
Først lagt ut (ANSLAG)
22. juni 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
7. mai 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. mai 2019
Sist bekreftet
1. mai 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Sklerose
- Motor Neuron sykdom
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Eksitatoriske aminosyreantagonister
- Eksitatoriske aminosyremidler
- Nevrobeskyttende midler
- Beskyttende agenter
- Antikonvulsiva
- Riluzole
Andre studie-ID-numre
- CY 4024
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .