En studie för att utvärdera effekterna av multipla doser av CK-2017357 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)
2 maj 2019 uppdaterad av: Cytokinetics
En fas II, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att utvärdera effekterna av multipla doser av CK-2017357 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)
Studien kommer att generera data om säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik efter flera dagliga doser av CK-2017357 hos patienter med ALS.
Patienterna kommer att randomiseras till en av fyra olika behandlingsgrupper, som får dagliga orala doser av antingen placebo, 125 mg, 250 mg eller 375 mg CK-2017357 under 14 dagar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
I del A kommer cirka 24 patienter att randomiseras till en av fyra olika behandlingsgrupper. Efter en 7-dagars tvättning av riluzol kommer patienter i varje behandlingsgrupp att få dagliga orala doser av placebo, 125 mg, 250 mg eller 375 mg CK-2017357 under 14 dagar. Patienterna kommer att ta dagliga doser av CK-2017357 eller placebo (dag 1 till dag 14) och kommer att återvända till studieplatsen på dag 2, dag 8 och dag 15. Alla patienter kommer tillbaka för ett uppföljningsbesök 7 dagar (± 2 dagar) efter sin sista dos.
I del B kommer ytterligare cirka 24 patienter att randomiseras till en av fyra olika behandlingsgrupper som i del A. Patienter i del B kommer att behöva minska sin riluzoldos till 50 mg en gång om dagen (QD) i 7 dagar före randomisering . Efter denna 7-dagarsperiod kommer patienter att ta riluzol med 50 mg dagligen samtidigt med morgondosen av blindat studieläkemedel.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
49
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Mayo Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 06053
- University of Kansas
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- SUNY Upstate Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
- Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Drexel University College of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Kunna förstå och villig att underteckna ett Informed Consent Form (ICF)
- Hanar eller kvinnor 18 år eller äldre
- En diagnos av familjär eller sporadisk ALS (definierad som att uppfylla de möjliga, laboratoriestödda sannolika, sannolika eller bestämda kriterierna för en diagnos av ALS enligt World Federation of Neurology El Escorial kriterier)
- Maximal frivillig greppstyrka i minst en hand mellan 10 och 40 pund (kvinnor) och 10 och 60 pund (hanar)
- Upright Slow Vital Capacity (SVC) >50 % av förväntad ålder, längd och kön
- Kan svälja tabletter med vatten
- Vill och kan hålla sig borta från riluzol i 4 veckor (endast del A)
- Tar för närvarande och tolererar en stabil dos på 50 mg riluzol två gånger dagligen (endast del B)
- Vill och kan minska den dagliga dosen av riluzol till 50 mg under 4 veckor (endast del B)
- Vill och kan avstå från koffeinhaltiga produkter under studiedeltagande
- Vill och kan avstå från mediciner som innehåller warfarin och teofyllin under studiedeltagandet
- Har en vårdgivare som kan observera och rapportera patientstatus och som även hjälper till med korrekt användning av nattoximetriutrustning
- Kan utföra lungfunktionstester
Viktiga uteslutningskriterier:
- Förväntad livslängd <3 månader
- Deltagande i någon prövning där mottagandet av prövningsläkemedlet inträffade inom 30 dagar eller 5 halveringstider från föregående läkemedel, beroende på vilket som är störst, före dosering
- Eventuell tidigare behandling med CK-2017357
- Användning av icke-invasiv övertrycksventilation (NIPPV) under någon del av dagen eller natten
Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Matchande placebo
|
Placebotabletter en gång dagligen i 14 dagar (del A)
En 50 mg tablett en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Placebotabletter en gång dagligen i 14 dagar (del B)
|
|
EXPERIMENTELL: Aktivt läkemedel låg dos (CK-2017357 125 mg)
|
Placebotabletter en gång dagligen i 14 dagar (del A)
En 50 mg tablett en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Placebotabletter en gång dagligen i 14 dagar (del B)
En 125 mg CK-2017357 tablett en gång dagligen i 14 dagar (del A)
Andra namn:
Två 125 mg CK-2017357 tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del A)
Andra namn:
Tre 125 mg CK-2017357 tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del A)
Andra namn:
En 125 mg tablett en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Andra namn:
Två 125 mg tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Andra namn:
Tre 125 mg tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: Aktivt läkemedel mellandos (CK-2017357 250 mg)
|
Placebotabletter en gång dagligen i 14 dagar (del A)
En 50 mg tablett en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Placebotabletter en gång dagligen i 14 dagar (del B)
En 125 mg CK-2017357 tablett en gång dagligen i 14 dagar (del A)
Andra namn:
Två 125 mg CK-2017357 tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del A)
Andra namn:
Tre 125 mg CK-2017357 tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del A)
Andra namn:
En 125 mg tablett en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Andra namn:
Två 125 mg tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Andra namn:
Tre 125 mg tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: Aktivt läkemedel hög dos (CK-2017357 375 mg)
|
En 50 mg tablett en gång dagligen i 14 dagar (del B)
En 125 mg CK-2017357 tablett en gång dagligen i 14 dagar (del A)
Andra namn:
Två 125 mg CK-2017357 tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del A)
Andra namn:
Tre 125 mg CK-2017357 tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del A)
Andra namn:
En 125 mg tablett en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Andra namn:
Två 125 mg tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Andra namn:
Tre 125 mg tabletter en gång dagligen i 14 dagar (del B)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med negativa händelser som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 21 dagar
|
Säkerhet och tolerabilitet för CK-2017357 efter flera orala doser till steady state hos patienter med ALS
|
21 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Amyotrofisk lateralskleros funktionell klassificering Skala-reviderad (ALSFRS-R)
Tidsram: 21 dagar
|
Ett instrument för att utvärdera funktionsstatus hos patienter med ALS.
Minsta poäng är 0 och högsta poäng är 40.
Ju högre poäng desto mer funktion behålls.
|
21 dagar
|
|
Mätning av greppstyrka och handgreppsutmattning
Tidsram: 21 dagar
|
Mäts med DynEx elektroniska handdynamometer.
Patienterna ombads att klämma ihop enheten med största möjliga kraft för att fastställa maximal frivillig sammandragning.
Handtagsutmattning mäts sedan.
Patienten uppmanas att klämma ihop enheten tills de inte längre kan stanna över 60 % av målet eller 120 sekunder.
|
21 dagar
|
|
Mätning av muskelstyrka
Tidsram: 21 dagar
|
Muskelstyrkan mäts med handhållen dynamometri.
En serie bedömningar görs på olika muskelgrupper.
|
21 dagar
|
|
Mätning av Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsram: 21 dagar
|
SVC kommer att mätas med ndd EasyOne Spirometer System vid screening, dag -7, dag 1, dag 2, dag 8, dag 15 och vid uppföljningsbesöket
|
21 dagar
|
|
Mätning av Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP)
Tidsram: 21 dagar
|
SNIP kommer att mätas med hjälp av Micro Medical Respiratory Pressure Meter (MicroRPM) vid screening, dag -7, dag 1, dag 2, dag 8, dag 15 och vid uppföljningsbesöket
|
21 dagar
|
|
Mätning av maximal frivillig ventilation (MVV)
Tidsram: 21 dagar
|
MVV kommer att mätas med EasyOne Spirometer System vid screening, dag -7, dag 1, dag 2, dag 8, dag 15 och vid uppföljningsbesöket
|
21 dagar
|
|
Patient global bedömning
Tidsram: 15 dagar
|
Patienterna kommer att uppmanas att bedöma om de mår likadant, bättre eller sämre jämfört med hur de mådde vid fördosering dag 1
|
15 dagar
|
|
Utredare global bedömning
Tidsram: 15 dagar
|
Utredaren kommer att bedöma om patienten ser likadan ut, bättre eller sämre jämfört med patientens status vid fördos på dag 1.
|
15 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juni 2011
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 mars 2012
Avslutad studie (FAKTISK)
1 mars 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 juni 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 juni 2011
Första postat (UPPSKATTA)
22 juni 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
7 maj 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 maj 2019
Senast verifierad
1 maj 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Ryggmärgssjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Skleros
- Motorneuronsjuka
- Amyotrofisk lateral skleros
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Excitatoriska aminosyraantagonister
- Excitatoriska aminosyror
- Neuroprotektiva medel
- Skyddsmedel
- Antikonvulsiva medel
- Riluzol
Andra studie-ID-nummer
- CY 4024
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .