Een studie ter evaluatie van de effecten van meerdere doses CK-2017357 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)
2 mei 2019 bijgewerkt door: Cytokinetics
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase II-studie ter evaluatie van de effecten van meerdere doses CK-2017357 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)
De studie zal gegevens genereren over veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek na meerdere dagelijkse doses van CK-2017357 bij patiënten met ALS.
Patiënten worden gerandomiseerd in een van de vier verschillende behandelingsgroepen, die gedurende 14 dagen dagelijkse orale doses van ofwel placebo, 125 mg, 250 mg of 375 mg CK-2017357 krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
- Geneesmiddel: Placebo (deel A)
- Geneesmiddel: Riluzol 50 MG (deel B)
- Geneesmiddel: Placebo (deel B)
- Geneesmiddel: CK-2017357 (Deel A)
- Geneesmiddel: CK-2017357 (Deel A)
- Geneesmiddel: CK-2017357 (Deel A)
- Geneesmiddel: CK-2017357 (Deel B)
- Geneesmiddel: CK-2017357 (Deel B)
- Geneesmiddel: CK-2017357 (Deel B)
Gedetailleerde beschrijving
In deel A zullen ongeveer 24 patiënten worden gerandomiseerd naar een van de vier verschillende behandelingsgroepen. Na een wash-outperiode van 7 dagen met riluzol krijgen patiënten in elke behandelingsgroep dagelijkse orale doses placebo, 125 mg, 250 mg of 375 mg CK-2017357 gedurende 14 dagen. Patiënten nemen dagelijkse doses CK-2017357 of placebo (dag 1 tot en met dag 14) en keren terug naar de onderzoekslocatie op dag 2, dag 8 en dag 15. Alle patiënten komen 7 dagen (± 2 dagen) na hun laatste dosis terug voor een vervolgbezoek.
In deel B zullen ongeveer 24 extra patiënten worden gerandomiseerd naar een van de vier verschillende behandelingsgroepen zoals in deel A. Patiënten in deel B zullen hun dosis riluzol moeten verlagen tot 50 mg eenmaal daags (QD) gedurende 7 dagen voorafgaand aan randomisatie . Na deze periode van 7 dagen zullen de patiënten Riluzol 50 mg eenmaal daags gelijktijdig met hun ochtenddosis van het geblindeerde onderzoeksgeneesmiddel innemen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
49
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Mayo Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 06053
- University of Kansas
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
- SUNY Upstate Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
- Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Drexel University College of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- In staat om een Informed Consent Form (ICF) te begrijpen en te ondertekenen
- Mannen of vrouwen van 18 jaar of ouder
- Een diagnose van familiale of sporadische ALS (gedefinieerd als het voldoen aan de mogelijke, door laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve criteria voor een diagnose van ALS volgens de El Escorial-criteria van de World Federation of Neurology)
- Maximale vrijwillige grijpkracht in ten minste één hand tussen 10 en 40 pond (vrouwen) en 10 en 60 pond (mannen)
- Upright Slow Vital Capacity (SVC) >50% van voorspeld voor leeftijd, lengte en geslacht
- In staat om tabletten met water door te slikken
- Bereid en in staat om gedurende 4 weken van riluzol af te blijven (alleen deel A)
- Neemt en verdraagt momenteel een stabiele dosis van 50 mg tweemaal daags riluzol (alleen deel B)
- Bereid en in staat om de dagelijkse dosis riluzol te verlagen tot 50 mg gedurende 4 weken (alleen deel B)
- Bereid en in staat om tijdens deelname aan het onderzoek cafeïnehoudende producten achterwege te laten
- Bereid en in staat om van warfarine en theofylline-bevattende medicijnen af te blijven tijdens deelname aan de studie
- Heeft een verzorger die in staat is om de status van de patiënt te observeren en te rapporteren, en die ook kan helpen bij het juiste gebruik van apparatuur voor nachtelijke oximetrie
- In staat om longfunctietesten uit te voeren
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Levensverwachting <3 maanden
- Deelname aan een onderzoek waarin de ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel plaatsvond binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het eerdere middel, welke van beide het grootst is, voorafgaand aan de dosering
- Elke voorafgaande behandeling met CK-2017357
- Gebruik van niet-invasieve positieve drukventilatie (NIPPV) voor elk deel van de dag of nacht
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Bijpassende Placebo
|
Placebo-tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Eén tablet van 50 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Placebo-tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
|
|
EXPERIMENTEEL: Actieve drug lage dosis (CK-2017357 125 mg)
|
Placebo-tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Eén tablet van 50 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Placebo-tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Eén tablet van 125 mg CK-2017357 eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Andere namen:
Twee 125 mg CK-2017357 tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Andere namen:
Drie 125 mg CK-2017357 tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Andere namen:
Eén tablet van 125 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Andere namen:
Twee tabletten van 125 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Andere namen:
Drie tabletten van 125 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Andere namen:
|
|
EXPERIMENTEEL: Actieve drug middendosis (CK-2017357 250 mg)
|
Placebo-tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Eén tablet van 50 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Placebo-tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Eén tablet van 125 mg CK-2017357 eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Andere namen:
Twee 125 mg CK-2017357 tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Andere namen:
Drie 125 mg CK-2017357 tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Andere namen:
Eén tablet van 125 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Andere namen:
Twee tabletten van 125 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Andere namen:
Drie tabletten van 125 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Andere namen:
|
|
EXPERIMENTEEL: Actieve drug hoge dosis (CK-2017357 375 mg)
|
Eén tablet van 50 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Eén tablet van 125 mg CK-2017357 eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Andere namen:
Twee 125 mg CK-2017357 tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Andere namen:
Drie 125 mg CK-2017357 tabletten eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel A)
Andere namen:
Eén tablet van 125 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Andere namen:
Twee tabletten van 125 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Andere namen:
Drie tabletten van 125 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen (Deel B)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 21 dagen
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van CK-2017357 na meerdere orale doses tot steady-state bij patiënten met ALS
|
21 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Amyotrofische laterale sclerose Functionele beoordelingsschaal herzien (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: 21 dagen
|
Een instrument om de functionele status van patiënten met ALS te evalueren.
Minimale score is 0 en maximale score is 40.
Hoe hoger de score, hoe meer functie behouden blijft.
|
21 dagen
|
|
Meting van grijpkracht en handgreepmoeheid
Tijdsspanne: 21 dagen
|
Gemeten met behulp van de DynEx elektronische handdynamometer.
Patiënten vroegen om het apparaat met de grootst mogelijke kracht in te knijpen om de maximale vrijwillige samentrekking tot stand te brengen.
Handgreepmoeheid wordt dan gemeten.
De patiënt wordt gevraagd om in het apparaat te knijpen totdat ze niet langer boven 60% van het doel of 120 seconden kunnen blijven.
|
21 dagen
|
|
Meting van spierkracht
Tijdsspanne: 21 dagen
|
Spierkracht wordt gemeten met behulp van Hand Held Dynamometry.
Er wordt een reeks beoordelingen uitgevoerd op verschillende spiergroepen.
|
21 dagen
|
|
Meting van langzame vitale capaciteit (SVC)
Tijdsspanne: 21 dagen
|
SVC wordt gemeten met behulp van het ndd EasyOne-spirometersysteem bij screening, dag -7, dag 1, dag 2, dag 8, dag 15 en bij het vervolgbezoek
|
21 dagen
|
|
Meting van Sniff Nasale Inspiratoire Druk (SNIP)
Tijdsspanne: 21 dagen
|
SNIP wordt gemeten met behulp van de Micro Medical Respiratory Pressure Meter (MicroRPM) bij screening, dag -7, dag 1, dag 2, dag 8, dag 15 en bij het vervolgbezoek
|
21 dagen
|
|
Meting van maximale vrijwillige ventilatie (MVV)
Tijdsspanne: 21 dagen
|
MVV wordt gemeten met behulp van het EasyOne-spirometersysteem bij screening, dag -7, dag 1, dag 2, dag 8, dag 15 en bij het vervolgbezoek
|
21 dagen
|
|
Globale beoordeling van de patiënt
Tijdsspanne: 15 dagen
|
Patiënten wordt gevraagd te beoordelen of ze zich hetzelfde, beter of slechter voelen in vergelijking met hoe ze zich vóór de dosis op dag 1 voelden
|
15 dagen
|
|
Onderzoeker globale beoordeling
Tijdsspanne: 15 dagen
|
De onderzoeker zal beoordelen of de patiënt er hetzelfde, beter of slechter uitziet in vergelijking met de status van de patiënt vóór de dosis op dag 1.
|
15 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2011
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 maart 2012
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 maart 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 juni 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 juni 2011
Eerst geplaatst (SCHATTING)
22 juni 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
7 mei 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 mei 2019
Laatst geverifieerd
1 mei 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Neurotransmitter agenten
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Excitatoire aminozuurantagonisten
- Opwindende aminozuurmiddelen
- Neuroprotectieve middelen
- Beschermende middelen
- Anticonvulsiva
- Riluzol
Andere studie-ID-nummers
- CY 4024
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .