Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus useiden CK-2017357-annosten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

torstai 2. toukokuuta 2019 päivittänyt: Cytokinetics

Vaiheen II, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus useiden CK-2017357-annosten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Tutkimus tuottaa tietoa turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta CK-2017357:n useiden päivittäisten annosten jälkeen ALS-potilailla. Potilaat satunnaistetaan yhteen neljästä eri hoitoryhmästä, jotka saavat päivittäin suun kautta joko lumelääkettä, 125 mg, 250 mg tai 375 mg CK-2017357:ää 14 päivän ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osassa A noin 24 potilasta satunnaistetaan yhteen neljästä eri hoitoryhmästä. Kun rilutsoli on poistettu 7 vuorokaudesta, kunkin hoitoryhmän potilaat saavat päivittäin suun kautta 125 mg, 250 mg tai 375 mg CK-2017357:ää 14 päivän ajan. Potilaat ottavat päivittäisiä annoksia CK-2017357:ää tai lumelääkettä (päivä 1–14) ja palaavat tutkimusalueelle päivänä 2, päivänä 8 ja päivänä 15. Kaikki potilaat palaavat seurantakäynnille 7 päivää (± 2 päivää) viimeisen annoksen jälkeen.

Osassa B noin 24 potilasta satunnaistetaan yhteen neljästä eri hoitoryhmästä, kuten osassa A. Osassa B olevien potilaiden on pienennettävä rilutsoliannostaan ​​50 mg:aan kerran päivässä (QD) 7 päivän ajan ennen satunnaistamista. . Tämän 7 päivän jakson jälkeen potilaat ottavat rilutsolia annoksella 50 mg QD samanaikaisesti aamuannoksen kanssa sokkoutettua tutkimuslääkettä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

49

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 06053
        • University of Kansas
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • SUNY Upstate Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Drexel University College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (ICF)
  2. 18 vuotta täyttäneet miehet tai naiset
  3. Familiaalinen tai satunnainen ALS-diagnoosi (määritelty täyttävän mahdolliset, laboratoriossa tuetut todennäköiset, todennäköiset tai lopulliset kriteerit ALS-diagnoosille Maailman neurologien liiton El Escorial -kriteerien mukaisesti)
  4. Suurin vapaaehtoinen pitovoima vähintään yhdessä kädessä 10–40 paunaa (naiset) ja 10–60 puntaa (miehet)
  5. Pystysuora hidas vitaalikapasiteetti (SVC) > 50 % iän, pituuden ja sukupuolen ennustetusta
  6. Pystyy nielemään tabletit veden kanssa
  7. Haluaa ja pystyä olemaan poissa rilutsolista 4 viikkoa (vain osa A)
  8. Tällä hetkellä otat ja sietävät rilutsolia vakaana annoksena 50 mg kahdesti vuorokaudessa (vain osa B)
  9. Halukas ja kykenevä vähentämään rilutsolin päivittäistä annosta 50 mg:aan 4 viikon ajaksi (vain osa B)
  10. Haluaa ja pystyä pidättäytymään kofeiinia sisältävistä tuotteista tutkimukseen osallistumisen aikana
  11. Haluaa ja pystyä olemaan poissa varfariinista ja teofylliiniä sisältävistä lääkkeistä tutkimukseen osallistumisen aikana
  12. Hänellä on hoitaja, joka pystyy tarkkailemaan ja raportoimaan potilaan tilaa sekä auttamaan yöoksimetrialaitteiden asianmukaisessa käytössä
  13. Pystyy suorittamaan keuhkojen toimintakokeita

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Elinajanodote <3 kuukautta
  2. Osallistuminen kaikkiin tutkimuksiin, joissa tutkimuslääke on saatu 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä aikaisemmasta lääkkeestä, sen mukaan kumpi on suurempi, ennen annostelua
  3. Mikä tahansa aikaisempi hoito CK-2017357:llä
  4. Non-invasiivisen ylipainehengityksen (NIPPV) käyttö mihin tahansa vuorokauden tai yön osaan

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Vastaava Placebo
Lääke: Placebo (osa A)
Lumetabletit kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Lääke: Rilutsoli 50 MG (osa B)
Yksi 50 mg:n tabletti kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Lääke: Placebo (osa B)
Lumetabletit kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
KOKEELLISTA: Aktiivinen lääke, pieni annos (CK-2017357 125 mg)
Lääke: Placebo (osa A)
Lumetabletit kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Lääke: Rilutsoli 50 MG (osa B)
Yksi 50 mg:n tabletti kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Lääke: Placebo (osa B)
Lumetabletit kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Lääke: CK-2017357 (osa A)
Yksi 125 mg CK-2017357 tabletti kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa A)
Kaksi 125 mg CK-2017357 tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa A)
Kolme 125 mg CK-2017357 tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa B)
Yksi 125 mg:n tabletti kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa B)
Kaksi 125 mg:n tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa B)
Kolme 125 mg:n tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
KOKEELLISTA: Aktiivisen lääkkeen keskiannos (CK-2017357 250 mg)
Lääke: Placebo (osa A)
Lumetabletit kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Lääke: Rilutsoli 50 MG (osa B)
Yksi 50 mg:n tabletti kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Lääke: Placebo (osa B)
Lumetabletit kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Lääke: CK-2017357 (osa A)
Yksi 125 mg CK-2017357 tabletti kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa A)
Kaksi 125 mg CK-2017357 tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa A)
Kolme 125 mg CK-2017357 tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa B)
Yksi 125 mg:n tabletti kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa B)
Kaksi 125 mg:n tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa B)
Kolme 125 mg:n tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
KOKEELLISTA: Aktiivinen lääke, suuri annos (CK-2017357 375 mg)
Lääke: Rilutsoli 50 MG (osa B)
Yksi 50 mg:n tabletti kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Lääke: CK-2017357 (osa A)
Yksi 125 mg CK-2017357 tabletti kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa A)
Kaksi 125 mg CK-2017357 tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa A)
Kolme 125 mg CK-2017357 tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa A)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa B)
Yksi 125 mg:n tabletti kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa B)
Kaksi 125 mg:n tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: CK-2017357 (osa B)
Kolme 125 mg:n tablettia kerran päivässä 14 päivän ajan (osa B)
Muut nimet:
  • tirasemtiv

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: 21 päivää
CK-2017357:n turvallisuus ja siedettävyys useiden oraalisten annosten jälkeen vakaan tilan saavuttamiseksi potilailla, joilla on ALS
21 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallinen arviointiasteikko, tarkistettu (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: 21 päivää
Instrumentti ALS-potilaiden toiminnallisen tilan arvioimiseksi. Minimipistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 40. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä enemmän toimintoja säilyy.
21 päivää
Pidon voiman ja kädensijan väsymisen mittaus
Aikaikkuna: 21 päivää
Mitattu DynExin elektronisella käsidynamometrillä. Potilaita pyydettiin puristamaan laitetta suurimmalla mahdollisella voimalla saavuttaakseen maksimaalisen vapaaehtoisen supistumisen. Sitten mitataan kädensijan väsymys. Potilasta pyydetään puristamaan laitetta, kunnes hän ei voi enää pysyä yli 60 % tavoitteesta tai 120 sekuntia.
21 päivää
Lihasvoiman mittaus
Aikaikkuna: 21 päivää
Lihasvoimaa mitataan Hand Held Dynamometrialla. Sarja arviointeja tehdään eri lihasryhmille.
21 päivää
Hitaan elinvoimakapasiteetin (SVC) mittaus
Aikaikkuna: 21 päivää
SVC mitataan ndd EasyOne Spirometer -järjestelmällä seulonnassa, päivänä -7, päivänä 1, päivänä 2, päivänä 8, päivänä 15 ja seurantakäynnillä
21 päivää
Nuuskan nenän sisäänhengityspaineen (SNIP) mittaus
Aikaikkuna: 21 päivää
SNIP mitataan Micro Medical Respiratory Pressure Meter -mittarilla (MicroRPM) seulonnalla, päivänä -7, päivänä 1, päivänä 2, päivänä 8, päivänä 15 ja seurantakäynnillä
21 päivää
Maksimivapaaehtoisen ilmanvaihdon (MVV) mittaus
Aikaikkuna: 21 päivää
MVV mitataan EasyOne Spirometer -järjestelmällä seulonnassa, päivänä -7, päivänä 1, päivänä 2, päivänä 8, päivänä 15 ja seurantakäynnillä
21 päivää
Potilaan kokonaisarviointi
Aikaikkuna: 15 päivää
Potilaita pyydetään arvioimaan, tuntevatko he olonsa samalta, paremmalta vai huonommalta verrattuna siihen, miltä he tunsivat ennen annosta ensimmäisenä päivänä
15 päivää
Tutkijan kokonaisarvio
Aikaikkuna: 15 päivää
Tutkija arvioi, näyttääkö potilas samalta, paremmalta vai huonommalta verrattuna potilaan tilaan ennen annostusta päivänä 1.
15 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cytokinetics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 22. kesäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 7. toukokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. toukokuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CY 4024

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset Placebo (osa A)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa