Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinků více dávek CK-2017357 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

2. května 2019 aktualizováno: Cytokinetics

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze II k vyhodnocení účinků více dávek CK-2017357 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Studie poskytne údaje o bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetice po opakovaných denních dávkách CK-2017357 u pacientů s ALS. Pacienti budou randomizováni do jedné ze čtyř různých léčebných skupin a budou dostávat denní perorální dávky buď placeba, 125 mg, 250 mg nebo 375 mg CK-2017357 po dobu 14 dnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V části A bude přibližně 24 pacientů randomizováno do jedné ze čtyř různých léčebných skupin. Po 7denním vymývání riluzolu budou pacienti v každé léčebné skupině dostávat denní perorální dávky placeba, 125 mg, 250 mg nebo 375 mg CK-2017357 po dobu 14 dnů. Pacienti budou užívat denní dávky CK-2017357 nebo placeba (den 1 až den 14) a vrátí se na místo studie v den 2, den 8 a den 15. Všichni pacienti se vrátí na kontrolní návštěvu 7 dní (± 2 dny) po poslední dávce.

V části B bude přibližně dalších 24 pacientů randomizováno do jedné ze čtyř různých léčebných skupin jako v části A. Pacienti v části B budou muset snížit dávku riluzolu na 50 mg jednou denně (QD) po dobu 7 dnů před randomizací . Po tomto 7denním období budou pacienti užívat riluzol v dávce 50 mg QD současně s ranní dávkou zaslepeného studovaného léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

49

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 06053
        • University of Kansas
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Drexel University College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost porozumět a ochotna podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF)
  2. Muži nebo ženy ve věku 18 let nebo starší
  3. Diagnóza familiární nebo sporadické ALS (definovaná jako splňující možná, laboratorně podporovaná pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní kritéria pro diagnózu ALS podle kritérií Světové federace neurologie El Escorial)
  4. Maximální dobrovolná síla úchopu v alespoň jedné ruce mezi 10 a 40 librami (ženy) a 10 a 60 librami (muži)
  5. Vzpřímená pomalá vitální kapacita (SVC) > 50 % předpokládané pro věk, výšku a pohlaví
  6. Schopný polykat tablety s vodou
  7. Ochotný a schopný vynechat riluzol po dobu 4 týdnů (pouze část A)
  8. V současné době užíváte a tolerujete stabilní dávku 50 mg riluzolu BID (pouze část B)
  9. Ochota a schopnost snížit denní dávku riluzolu na 50 mg po dobu 4 týdnů (pouze část B)
  10. Ochota a schopnost zdržet se produktů obsahujících kofein během účasti na studii
  11. Ochota a schopnost vynechat warfarin a léky obsahující teofylin během účasti ve studii
  12. Má pečovatele, který je schopen pozorovat a hlásit stav pacienta a také pomáhat při správném používání zařízení pro noční oxymetrii
  13. Schopnost provádět funkční testy plic

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Předpokládaná délka života <3 měsíce
  2. Účast v jakékoli studii, ve které došlo k přijetí zkoumaného studovaného léku během 30 dnů nebo 5 poločasů předchozí látky, podle toho, co je větší, před podáním dávky
  3. Jakákoli předchozí léčba pomocí CK-2017357
  4. Použití neinvazivní přetlakové ventilace (NIPPV) pro jakoukoli část dne nebo noci

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Odpovídající placebo
Lék: Placebo (část A)
Placebo tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Lék: Riluzole 50 MG (část B)
Jedna 50mg tableta jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Lék: Placebo (část B)
Placebo tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
EXPERIMENTÁLNÍ: Active Drug Low Dose (CK-2017357 125 mg)
Lék: Placebo (část A)
Placebo tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Lék: Riluzole 50 MG (část B)
Jedna 50mg tableta jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Lék: Placebo (část B)
Placebo tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Lék: CK-2017357 (část A)
Jedna 125mg tableta CK-2017357 jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část A)
Dvě 125 mg tablety CK-2017357 jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část A)
Tři 125 mg tablety CK-2017357 jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část B)
Jedna 125mg tableta jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část B)
Dvě 125mg tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část B)
Tři 125mg tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
EXPERIMENTÁLNÍ: Active Drug Mid Dose (CK-2017357 250 mg)
Lék: Placebo (část A)
Placebo tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Lék: Riluzole 50 MG (část B)
Jedna 50mg tableta jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Lék: Placebo (část B)
Placebo tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Lék: CK-2017357 (část A)
Jedna 125mg tableta CK-2017357 jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část A)
Dvě 125 mg tablety CK-2017357 jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část A)
Tři 125 mg tablety CK-2017357 jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část B)
Jedna 125mg tableta jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část B)
Dvě 125mg tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část B)
Tři 125mg tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
EXPERIMENTÁLNÍ: Active Drug High Dose (CK-2017357 375 mg)
Lék: Riluzole 50 MG (část B)
Jedna 50mg tableta jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Lék: CK-2017357 (část A)
Jedna 125mg tableta CK-2017357 jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část A)
Dvě 125 mg tablety CK-2017357 jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část A)
Tři 125 mg tablety CK-2017357 jednou denně po dobu 14 dnů (část A)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část B)
Jedna 125mg tableta jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část B)
Dvě 125mg tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv
Lék: CK-2017357 (část B)
Tři 125mg tablety jednou denně po dobu 14 dnů (část B)
Ostatní jména:
  • tirasemtiv

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 21 dní
Bezpečnost a snášenlivost CK-2017357 po opakovaných perorálních dávkách do ustáleného stavu u pacientů s ALS
21 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Revidovaná škála funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R)
Časové okno: 21 dní
Nástroj pro hodnocení funkčního stavu pacientů s ALS. Minimální skóre je 0 a maximální skóre je 40. Čím vyšší skóre, tím více funkcí je zachováno.
21 dní
Měření síly úchopu a únavy úchopu
Časové okno: 21 dní
Měřeno pomocí elektronického ručního dynamometru DynEx. Pacienti byli požádáni, aby zařízení zmáčkli maximální možnou silou, aby se dosáhlo maximální dobrovolné kontrakce. Poté se měří únava rukojeti. Pacient je požádán, aby stiskl zařízení, dokud již nemůže zůstat nad 60 % cíle nebo 120 sekund.
21 dní
Měření svalové síly
Časové okno: 21 dní
Svalová síla se měří pomocí ruční dynamometrie. Na různých svalových skupinách se provádí řada hodnocení.
21 dní
Měření pomalé vitální kapacity (SVC)
Časové okno: 21 dní
SVC bude měřeno pomocí spirometrového systému ndd EasyOne při screeningu, den -7, den 1, den 2, den 8, den 15 a při následné návštěvě
21 dní
Měření nosního nádechového tlaku (SNIP)
Časové okno: 21 dní
SNIP bude měřen pomocí Micro Medical Respiratory Pressure Meter (MicroRPM) při screeningu, den -7, den 1, den 2, den 8, den 15 a při následné návštěvě
21 dní
Měření maximální dobrovolné ventilace (MVV)
Časové okno: 21 dní
MVV bude měřeno pomocí systému EasyOne spirometr při screeningu, den -7, den 1, den 2, den 8, den 15 a při následné návštěvě
21 dní
Globální hodnocení pacienta
Časové okno: 15 dní
Pacienti budou požádáni, aby zhodnotili, zda se cítí stejně, lépe nebo hůře ve srovnání s tím, jak se cítili před podáním dávky v den 1
15 dní
Globální hodnocení vyšetřovatele
Časové okno: 15 dní
Zkoušející posoudí, zda pacient vypadá stejně, lépe nebo hůře ve srovnání se stavem pacienta před podáním dávky v den 1.
15 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cytokinetics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. března 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. března 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. června 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. června 2011

První zveřejněno (ODHAD)

22. června 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

7. května 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. května 2019

Naposledy ověřeno

1. května 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CY 4024

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo (část A)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit