En undersøgelse til evaluering af virkningerne af multiple doser af CK-2017357 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Nøgleinklusionskriterier:

1. Er i stand til at forstå og villig til at underskrive en Informed Consent Form (ICF)
2. Hanner eller kvinder 18 år eller ældre
3. En diagnose af familiær eller sporadisk ALS (defineret som at opfylde de mulige, laboratorieunderstøttede sandsynlige, sandsynlige eller bestemte kriterier for en diagnose af ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier)
4. Maksimal frivillig grebsstyrke i mindst én hånd mellem 10 og 40 pund (kvinder) og 10 og 60 pund (mænd)
5. Upright Slow Vital Capacity (SVC) >50 % af forventet for alder, højde og køn
6. Kan sluge tabletter med vand
7. Villig og i stand til at holde sig fra riluzol i 4 uger (kun del A)
8. Tager og tolererer i øjeblikket en stabil dosis på 50 mg riluzol to gange daglig (kun del B)
9. Villig og i stand til at reducere den daglige dosis af riluzol til 50 mg i 4 uger (kun del B)
10. Villig og i stand til at afstå fra koffeinholdige produkter under studiedeltagelse
11. Villig og i stand til at forblive fra medicin, der indeholder warfarin og theophyllin under studiedeltagelse
12. Har en omsorgsperson, der er i stand til at observere og rapportere patientstatus og også hjælpe med korrekt brug af natligt oximetriudstyr
13. Kan udføre lungefunktionsundersøgelser

Nøgleekskluderingskriterier:

1. Forventet levetid <3 måneder
2. Deltagelse i ethvert forsøg, hvor modtagelse af forsøgslægemiddel fandt sted inden for 30 dage eller 5 halveringstider af det tidligere middel, alt efter hvad der er størst, før dosering
3. Enhver tidligere behandling med CK-2017357
4. Brug af ikke-invasiv positiv trykventilation (NIPPV) til enhver del af dagen eller natten

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.