Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wpływ wielokrotnych dawek CK-2017357 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

2 maja 2019 zaktualizowane przez: Cytokinetics

Badanie fazy II, podwójnie ślepej próby, randomizowane, kontrolowane placebo, oceniające wpływ wielokrotnych dawek CK-2017357 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Badanie będzie generować dane dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki po wielokrotnym dziennym podaniu CK-2017357 pacjentom z ALS. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z czterech różnych grup terapeutycznych, otrzymujących codziennie doustne dawki placebo, 125 mg, 250 mg lub 375 mg CK-2017357 przez 14 dni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W części A około 24 pacjentów zostanie losowo przydzielonych do jednej z czterech różnych grup terapeutycznych. Po 7-dniowym wypłukiwaniu riluzolu pacjenci w każdej grupie leczenia będą otrzymywać codziennie doustne dawki placebo, 125 mg, 250 mg lub 375 mg CK-2017357 przez 14 dni. Pacjenci będą przyjmować dzienne dawki CK-2017357 lub placebo (od dnia 1 do dnia 14) i wrócą do miejsca badania w dniu 2, dniu 8 i dniu 15. Wszyscy pacjenci wrócą na wizytę kontrolną 7 dni (± 2 dni) po przyjęciu ostatniej dawki.

W części B około 24 dodatkowych pacjentów zostanie losowo przydzielonych do jednej z czterech różnych grup leczenia, tak jak w części A. Pacjenci w części B będą musieli zmniejszyć dawkę riluzolu do 50 mg raz na dobę (QD) przez 7 dni przed randomizacją . Po tym 7-dniowym okresie pacjenci będą przyjmować riluzol w dawce 50 mg QD jednocześnie z poranną dawką zaślepionego badanego leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

49

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 06053
        • University of Kansas
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Drexel University College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania formularza świadomej zgody (ICF)
  2. Mężczyźni lub kobiety w wieku 18 lat lub starsi
  3. Rozpoznanie rodzinnego lub sporadycznego ALS (zdefiniowanego jako spełnienie możliwych, potwierdzonych laboratoryjnie prawdopodobnych, prawdopodobnych lub określonych kryteriów rozpoznania ALS zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial)
  4. Maksymalna dobrowolna siła chwytu w co najmniej jednej ręce między 10 a 40 funtów (kobiety) oraz 10 i 60 funtów (mężczyźni)
  5. Pionowa wolna pojemność życiowa (SVC) >50% wartości przewidywanej dla wieku, wzrostu i płci
  6. Potrafi połykać tabletki popijając wodą
  7. Chęć i możliwość odstawienia riluzolu przez 4 tygodnie (tylko część A)
  8. Obecnie przyjmuje i toleruje stabilną dawkę 50 mg riluzolu dwa razy na dobę (tylko część B)
  9. Chęć i możliwość zmniejszenia dziennej dawki riluzolu do 50 mg przez 4 tygodnie (tylko część B)
  10. Chęć i możliwość powstrzymania się od produktów zawierających kofeinę podczas udziału w badaniu
  11. Chęć i możliwość odstawienia warfaryny i leków zawierających teofilinę podczas udziału w badaniu
  12. Ma opiekuna, który jest w stanie obserwować i raportować stan pacjenta, a także pomagać we właściwym użytkowaniu nocnego sprzętu do oksymetrii
  13. Potrafi wykonać badania czynnościowe płuc

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Oczekiwana długość życia <3 miesiące
  2. Udział w jakimkolwiek badaniu, w którym otrzymanie badanego leku nastąpiło w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania wcześniejszego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podaniem dawki
  3. Każde wcześniejsze leczenie CK-2017357
  4. Stosowanie nieinwazyjnej wentylacji dodatnim ciśnieniem (NIPPV) o dowolnej porze dnia i nocy

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Pasujące placebo
Lek: Placebo (część A)
Tabletki placebo raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Lek: Riluzol 50 MG (Składnik B)
Jedna tabletka 50 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Lek: Placebo (część B)
Tabletki placebo raz dziennie przez 14 dni (Część B)
EKSPERYMENTALNY: Niska dawka aktywnego leku (CK-2017357 125 mg)
Lek: Placebo (część A)
Tabletki placebo raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Lek: Riluzol 50 MG (Składnik B)
Jedna tabletka 50 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Lek: Placebo (część B)
Tabletki placebo raz dziennie przez 14 dni (Część B)
Lek: CK-2017357 (część A)
Jedna tabletka 125 mg CK-2017357 raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (część A)
Dwie tabletki 125 mg CK-2017357 raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (część A)
Trzy tabletki 125 mg CK-2017357 raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (Część B)
Jedna tabletka 125 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (Część B)
Dwie tabletki 125 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (Część B)
Trzy tabletki 125 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
EKSPERYMENTALNY: Średnia dawka aktywnego leku (CK-2017357 250 mg)
Lek: Placebo (część A)
Tabletki placebo raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Lek: Riluzol 50 MG (Składnik B)
Jedna tabletka 50 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Lek: Placebo (część B)
Tabletki placebo raz dziennie przez 14 dni (Część B)
Lek: CK-2017357 (część A)
Jedna tabletka 125 mg CK-2017357 raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (część A)
Dwie tabletki 125 mg CK-2017357 raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (część A)
Trzy tabletki 125 mg CK-2017357 raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (Część B)
Jedna tabletka 125 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (Część B)
Dwie tabletki 125 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (Część B)
Trzy tabletki 125 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
EKSPERYMENTALNY: Wysoka dawka aktywnego leku (CK-2017357 375 mg)
Lek: Riluzol 50 MG (Składnik B)
Jedna tabletka 50 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Lek: CK-2017357 (część A)
Jedna tabletka 125 mg CK-2017357 raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (część A)
Dwie tabletki 125 mg CK-2017357 raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (część A)
Trzy tabletki 125 mg CK-2017357 raz dziennie przez 14 dni (Część A)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (Część B)
Jedna tabletka 125 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (Część B)
Dwie tabletki 125 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: CK-2017357 (Część B)
Trzy tabletki 125 mg raz na dobę przez 14 dni (Część B)
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: 21 dni
Bezpieczeństwo i tolerancja CK-2017357 po wielokrotnych dawkach doustnych do stanu stacjonarnego u pacjentów z ALS
21 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego – poprawiona (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 21 dni
Przyrząd do oceny stanu funkcjonalnego pacjentów z SLA. Minimalny wynik to 0, a maksymalny wynik to 40. Im wyższy wynik, tym więcej funkcji zostaje zachowanych.
21 dni
Pomiar siły chwytu i zmęczenia chwytu
Ramy czasowe: 21 dni
Zmierzono za pomocą elektronicznego dynamometru ręcznego DynEx. Pacjenci prosili o ściśnięcie urządzenia z maksymalną możliwą siłą w celu uzyskania maksymalnego dobrowolnego skurczu. Następnie mierzy się zmęczenie uchwytu. Pacjent jest proszony o ściśnięcie urządzenia, aż nie będzie już w stanie utrzymać się powyżej 60% wartości docelowej lub 120 sekund.
21 dni
Pomiar siły mięśni
Ramy czasowe: 21 dni
Siła mięśni jest mierzona za pomocą ręcznej dynamometrii. Wykonuje się serię ocen na różnych grupach mięśni.
21 dni
Pomiar wolnej pojemności życiowej (SVC)
Ramy czasowe: 21 dni
SVC będzie mierzone za pomocą systemu spirometru ndd EasyOne podczas badania przesiewowego, dnia -7, dnia 1, dnia 2, dnia 8, dnia 15 oraz podczas wizyty kontrolnej
21 dni
Pomiar nosowego ciśnienia wdechowego (SNIP)
Ramy czasowe: 21 dni
SNIP będzie mierzony za pomocą Micro Medical Respiratory Pressure Meter (MicroRPM) podczas badania przesiewowego, dnia -7, dnia 1, dnia 2, dnia 8, dnia 15 oraz podczas wizyty kontrolnej
21 dni
Pomiar maksymalnej wentylacji dowolnej (MVV)
Ramy czasowe: 21 dni
Wartość MVV zostanie zmierzona za pomocą spirometru EasyOne podczas badania przesiewowego, dnia -7, dnia 1, dnia 2, dnia 8, dnia 15 oraz podczas wizyty kontrolnej
21 dni
Ogólna ocena pacjenta
Ramy czasowe: 15 dni
Pacjenci zostaną poproszeni o ocenę, czy czują się tak samo, lepiej czy gorzej w porównaniu z tym, jak czuli się przed podaniem dawki w dniu 1.
15 dni
Globalna ocena badacza
Ramy czasowe: 15 dni
Badacz oceni, czy stan pacjenta wygląda tak samo, lepiej czy gorzej w porównaniu ze stanem pacjenta przed podaniem dawki w dniu 1.
15 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cytokinetics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 marca 2012

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 marca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 czerwca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

22 czerwca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

7 maja 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CY 4024

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Placebo (część A)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj