Исследование по оценке эффектов многократных доз CK-2017357 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)
2 мая 2019 г. обновлено: Cytokinetics
Фаза II, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффектов многократных доз CK-2017357 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)
В ходе исследования будут получены данные о безопасности, переносимости и фармакокинетике после многократного ежедневного приема CK-2017357 у пациентов с БАС.
Пациенты будут рандомизированы в одну из четырех различных групп лечения, получающих ежедневные пероральные дозы плацебо, 125 мг, 250 мг или 375 мг CK-2017357 в течение 14 дней.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В Части А примерно 24 пациента будут рандомизированы в одну из четырех различных групп лечения. После 7-дневного вымывания рилузола пациенты в каждой группе лечения будут получать ежедневные пероральные дозы плацебо, 125 мг, 250 мг или 375 мг CK-2017357 в течение 14 дней. Пациенты будут принимать ежедневные дозы CK-2017357 или плацебо (с 1-го по 14-й день) и вернутся в исследовательский центр на 2-й, 8-й и 15-й день. Все пациенты вернутся на контрольный визит через 7 дней (± 2 дня) после приема последней дозы.
В части B примерно 24 дополнительных пациента будут рандомизированы в одну из четырех различных групп лечения, как и в части A. Пациенты в части B должны будут снизить дозу рилузола до 50 мг один раз в день (QD) в течение 7 дней до рандомизации. . После этого 7-дневного периода пациенты будут принимать рилузол в дозе 50 мг QD одновременно с утренней дозой слепого исследуемого препарата.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
49
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
- Mayo Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 06053
- University of Kansas
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
- SUNY Upstate Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
- Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Drexel University College of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Способен понимать и готов подписать форму информированного согласия (ICF)
- Мужчины или женщины в возрасте 18 лет и старше
- Диагноз семейного или спорадического БАС (определяется как соответствие возможным, лабораторно подтвержденным вероятным, вероятным или определенным критериям диагноза БАС в соответствии с критериями Всемирной федерации неврологов Эль Эскориала)
- Максимальная произвольная сила хвата по крайней мере в одной руке от 10 до 40 фунтов (женщины) и от 10 до 60 фунтов (мужчины).
- Вертикальная медленная жизненная емкость легких (SVC)> 50% от прогнозируемого для возраста, роста и пола
- Возможность проглатывать таблетки с водой
- Желание и возможность не принимать рилузол в течение 4 недель (только часть А)
- В настоящее время принимает и переносит стабильную дозу 50 мг рилузола два раза в день (только Часть B)
- Желание и возможность снизить суточную дозу рилузола до 50 мг в течение 4 недель (только часть B)
- Желание и способность воздерживаться от продуктов, содержащих кофеин, во время участия в исследовании
- Желание и возможность не принимать варфарин и теофиллинсодержащие препараты во время участия в исследовании
- Имеет опекуна, способного наблюдать за состоянием пациента и сообщать о нем, а также помогать в надлежащем использовании оборудования для ночной оксиметрии.
- Возможность выполнять тесты функции легких
Ключевые критерии исключения:
- Ожидаемая продолжительность жизни <3 месяцев
- Участие в любом испытании, в котором получение исследуемого лекарственного средства произошло в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения предшествующего агента, в зависимости от того, что больше, до дозирования
- Любое предшествующее лечение CK-2017357
- Использование неинвазивной вентиляции с положительным давлением (NIPPV) в любое время дня и ночи.
Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Соответствующее плацебо
|
Таблетки плацебо один раз в день в течение 14 дней (часть А)
Одна таблетка 50 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Таблетки плацебо один раз в день в течение 14 дней (часть B)
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Низкая доза активного препарата (CK-2017357 125 мг)
|
Таблетки плацебо один раз в день в течение 14 дней (часть А)
Одна таблетка 50 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Таблетки плацебо один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Одна таблетка CK-2017357 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть A)
Другие имена:
Две таблетки CK-2017357 по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (Часть A)
Другие имена:
Три таблетки CK-2017357 по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (Часть A)
Другие имена:
Одна таблетка 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Другие имена:
Две таблетки по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Другие имена:
Три таблетки по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Другие имена:
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Средняя доза активного препарата (CK-2017357 250 мг)
|
Таблетки плацебо один раз в день в течение 14 дней (часть А)
Одна таблетка 50 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Таблетки плацебо один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Одна таблетка CK-2017357 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть A)
Другие имена:
Две таблетки CK-2017357 по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (Часть A)
Другие имена:
Три таблетки CK-2017357 по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (Часть A)
Другие имена:
Одна таблетка 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Другие имена:
Две таблетки по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Другие имена:
Три таблетки по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Другие имена:
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Высокая доза активного препарата (CK-2017357 375 мг)
|
Одна таблетка 50 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Одна таблетка CK-2017357 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть A)
Другие имена:
Две таблетки CK-2017357 по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (Часть A)
Другие имена:
Три таблетки CK-2017357 по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (Часть A)
Другие имена:
Одна таблетка 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Другие имена:
Две таблетки по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Другие имена:
Три таблетки по 125 мг один раз в день в течение 14 дней (часть B)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями как показатель безопасности и переносимости
Временное ограничение: 21 день
|
Безопасность и переносимость CK-2017357 после многократных пероральных доз до равновесного состояния у пациентов с БАС
|
21 день
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Пересмотренная шкала функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R)
Временное ограничение: 21 день
|
Инструмент для оценки функционального состояния больных БАС.
Минимальный балл — 0, максимальный — 40.
Чем выше балл, тем больше функций сохраняется.
|
21 день
|
|
Измерение силы хвата и усталости рукоятки
Временное ограничение: 21 день
|
Измерено с помощью электронного ручного динамометра DynEx.
Пациентов просили сжать устройство с максимально возможной силой, чтобы установить максимальное произвольное сокращение.
Затем измеряется усталость рукоятки.
Пациента просят сжимать устройство до тех пор, пока он не сможет оставаться выше 60% от целевого значения или 120 секунд.
|
21 день
|
|
Измерение мышечной силы
Временное ограничение: 21 день
|
Мышечная сила измеряется с помощью ручной динамометрии.
Проводится серия оценок на разные группы мышц.
|
21 день
|
|
Измерение медленной жизненной емкости легких (SVC)
Временное ограничение: 21 день
|
SVC будет измеряться с помощью системы спирометра ndd EasyOne во время скрининга, дня -7, дня 1, дня 2, дня 8, дня 15 и при последующем посещении.
|
21 день
|
|
Измерение носового давления на вдохе при вдохе (SNIP)
Временное ограничение: 21 день
|
SNIP будет измеряться с помощью микрометра медицинского респираторного давления (MicroRPM) во время скрининга, дня -7, дня 1, дня 2, дня 8, дня 15 и при последующем посещении.
|
21 день
|
|
Измерение максимальной произвольной вентиляции (MVV)
Временное ограничение: 21 день
|
MVV будет измеряться с помощью системы спирометра EasyOne во время скрининга, дня -7, дня 1, дня 2, дня 8, дня 15 и при последующем посещении.
|
21 день
|
|
Глобальная оценка пациента
Временное ограничение: 15 дней
|
Пациентов попросят оценить, чувствуют ли они то же самое, лучше или хуже по сравнению с тем, как они себя чувствовали до введения дозы в День 1.
|
15 дней
|
|
Глобальная оценка следователя
Временное ограничение: 15 дней
|
Исследователь оценит, выглядит ли состояние пациента таким же, лучше или хуже по сравнению с состоянием пациента до введения дозы в День 1.
|
15 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июня 2011 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 марта 2012 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 марта 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 июня 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 июня 2011 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
22 июня 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
7 мая 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 мая 2019 г.
Последняя проверка
1 мая 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Антагонисты возбуждающих аминокислот
- Возбуждающие аминокислотные агенты
- Нейропротекторные агенты
- Защитные агенты
- Противосудорожные препараты
- Рилузол
Другие идентификационные номера исследования
- CY 4024
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Плацебо (Часть А)
-
Aesculap AGЗавершенный
-
ARCTECЗавершенныйУкусы мошкиСоединенное Королевство
-
University of FloridaЗавершенныйАпноэ сна, обструктивное | ХрапСоединенные Штаты
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneЗавершенный
-
PfizerЗавершенныйАтопический дерматитКитай, Япония, Корея, Республика
-
Tasly Pharmaceutical Group Co., LtdНеизвестныйСиндром раздраженного кишечника с диареейКитай
-
Guang'anmen Hospital of China Academy of Chinese...НеизвестныйИшемическая болезнь сердца | Нестабильная стенокардия | Синдром застоя кровиКитай
-
University Hospital, Clermont-FerrandРекрутингОральный мукозитФранция
-
Henan University of Traditional Chinese MedicineJiangsu Province Hospital of Traditional Chinese MedicineНеизвестныйХроническое обструктивное заболевание легкихКитай
-
Coopervision, Inc.Завершенный