근위축성측색경화증(ALS) 환자에서 CK-2017357 다회투여에 따른 효과를 평가하기 위한 연구
2019년 5월 2일 업데이트: Cytokinetics
근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 CK-2017357의 다회 투여 효과를 평가하기 위한 II상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
이 연구는 ALS 환자에게 CK-2017357을 매일 여러 번 투여한 후 안전성, 내약성 및 약동학에 대한 데이터를 생성할 것입니다.
환자는 4개의 다른 치료 그룹 중 하나로 무작위 배정되어 위약, 125mg, 250mg 또는 375mg의 CK-2017357을 14일 동안 매일 경구 투여합니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
파트 A에서는 약 24명의 환자가 4개의 다른 치료 그룹 중 하나로 무작위 배정됩니다. riluzole의 7일 휴약 후, 각 치료 그룹의 환자들은 CK-2017357 125mg, 250mg 또는 375mg의 위약을 14일 동안 매일 경구 투여받게 됩니다. 환자는 CK-2017357 또는 위약을 매일 복용하고(1일차부터 14일차까지) 2일차, 8일차 및 15일차에 연구 장소로 돌아올 것입니다. 모든 환자는 마지막 투여 후 7일(±2일)에 후속 방문을 위해 돌아올 것입니다.
파트 B에서 약 24명의 추가 환자가 파트 A에서와 같이 4가지 다른 치료 그룹 중 하나로 무작위 배정됩니다. 파트 B의 환자는 무작위 배정 전 7일 동안 리루졸 용량을 50mg 1일 1회(QD)로 줄여야 합니다. . 이 7일의 기간 후, 환자는 맹검 연구 약물의 아침 용량과 동시에 리루졸 50mg QD를 복용합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
49
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94115
- California Pacific Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Florida
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 06053
- University of Kansas
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Carolinas Neuromuscular ALS-MND Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Drexel University College of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- ICF(Informed Consent Form)를 이해할 수 있고 서명할 의향이 있음
- 만 18세 이상 남녀
- 가족성 또는 산발성 ALS 진단(세계 신경학 연맹 엘 에스코리알 기준에 따라 ALS 진단을 위한 가능한 실험실 지원 개연성, 개연성 또는 명확한 기준을 충족하는 것으로 정의됨)
- 10~40파운드(여성)와 10~60파운드(남성) 사이에서 최소 한 손의 최대 자발적 악력
- 직립 SVC(Slow Vital Capacity) > 나이, 키 및 성별에 대해 예측된 50%
- 물과 함께 정제를 삼킬 수 있음
- 4주 동안 릴루졸을 끊을 의지와 능력이 있음(파트 A만 해당)
- 현재 안정적 용량의 50mg BID riluzole을 복용 중이며 내약성(파트 B에만 해당)
- 4주 동안 riluzole의 일일 용량을 50mg으로 줄일 의향과 능력이 있음(파트 B만 해당)
- 연구 참여 기간 동안 카페인 함유 제품을 삼가할 의지와 능력
- 연구 참여 기간 동안 와파린 및 테오필린 함유 약물을 중단할 의지와 능력
- 환자 상태를 관찰하고 보고할 수 있으며 야간 산소 측정 장비의 적절한 사용을 도울 수 있는 간병인이 있습니다.
- 폐기능 검사 가능
주요 제외 기준:
- 기대 수명 <3개월
- 투약 전 30일 또는 이전 약제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사 연구 약물을 수령한 시험에 참여
- CK-2017357을 사용한 이전 치료
- 낮이든 밤이든 상관없이 비침습적 양압 환기(NIPPV) 사용
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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플라시보_COMPARATOR: 일치하는 위약
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14일 동안 1일 1회 위약 정제(파트 A)
14일 동안 1일 1회 50mg 정제 1정(파트 B)
14일 동안 1일 1회 위약 정제(파트 B)
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실험적: 활성 약물 저용량 (CK-2017357 125mg)
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14일 동안 1일 1회 위약 정제(파트 A)
14일 동안 1일 1회 50mg 정제 1정(파트 B)
14일 동안 1일 1회 위약 정제(파트 B)
14일 동안 1일 1회 125mg CK-2017357 정제 1개(파트 A)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg CK-2017357 정제 2개(파트 A)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg CK-2017357 정제 3개(파트 A)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg 정제 1정(파트 B)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg 정제 2개(파트 B)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg 정제 3개(파트 B)
다른 이름들:
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실험적: 활성 약물 중간 용량(CK-2017357 250mg)
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14일 동안 1일 1회 위약 정제(파트 A)
14일 동안 1일 1회 50mg 정제 1정(파트 B)
14일 동안 1일 1회 위약 정제(파트 B)
14일 동안 1일 1회 125mg CK-2017357 정제 1개(파트 A)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg CK-2017357 정제 2개(파트 A)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg CK-2017357 정제 3개(파트 A)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg 정제 1정(파트 B)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg 정제 2개(파트 B)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg 정제 3개(파트 B)
다른 이름들:
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실험적: 활성 약물 고용량 (CK-2017357 375mg)
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14일 동안 1일 1회 50mg 정제 1정(파트 B)
14일 동안 1일 1회 125mg CK-2017357 정제 1개(파트 A)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg CK-2017357 정제 2개(파트 A)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg CK-2017357 정제 3개(파트 A)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg 정제 1정(파트 B)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg 정제 2개(파트 B)
다른 이름들:
14일 동안 1일 1회 125mg 정제 3개(파트 B)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 21일
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ALS 환자에서 정상 상태까지 여러 번 경구 투여한 후 CK-2017357의 안전성 및 내약성
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21일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R)
기간: 21일
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ALS 환자의 기능적 상태를 평가하기 위한 도구.
최소 점수는 0이고 최대 점수는 40입니다.
점수가 높을수록 더 많은 기능이 유지됩니다.
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21일
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악력 및 악력 피로도 측정
기간: 21일
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DynEx Electronic Hand Dynamometer를 사용하여 측정.
환자는 최대 수의적 수축을 확립하기 위해 가능한 최대 힘으로 장치를 쥐도록 요청했습니다.
그런 다음 손잡이 피로도를 측정합니다.
환자에게 더 이상 목표의 60% 이상 또는 120초 이상 머물 수 없을 때까지 장치를 꽉 쥐도록 요청합니다.
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21일
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근력 측정
기간: 21일
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근력은 Hand Held Dynamometry를 사용하여 측정됩니다.
다양한 근육 그룹에 대해 일련의 평가가 수행됩니다.
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21일
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SVC(Slow Vital Capacity) 측정
기간: 21일
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SVC는 스크리닝, -7일, 1일, 2일, 8일, 15일 및 후속 방문에서 ndd EasyOne 폐활량계 시스템을 사용하여 측정됩니다.
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21일
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SNIP(Sniff Nasal Inspiratory Pressure) 측정
기간: 21일
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SNIP는 스크리닝, -7일, 1일, 2일, 8일, 15일 및 후속 방문에서 Micro Medical Respiratory Pressure Meter(MicroRPM)를 사용하여 측정됩니다.
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21일
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최대 자발적 환기(MVV) 측정
기간: 21일
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MVV는 스크리닝, -7일, 1일, 2일, 8일, 15일 및 후속 방문에서 EasyOne 폐활량계 시스템을 사용하여 측정됩니다.
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21일
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환자 전체 평가
기간: 15 일
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환자는 1일차 투여 전 느낌과 비교하여 느낌이 같은지, 더 좋은지 또는 더 나쁜지 평가하도록 요청받을 것입니다.
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15 일
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조사자 글로벌 평가
기간: 15 일
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조사자는 환자가 1일에 투여 전 상태에서 환자의 상태와 비교하여 동일하게 보이는지, 더 좋아지는지 또는 더 나빠 보이는지를 평가할 것입니다.
|
15 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 6월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 6월 21일
처음 게시됨 (추정)
2011년 6월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 5월 2일
마지막으로 확인됨
2019년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CY 4024
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