先天性ペリゼウス・メルツバッハ病（PMD）患者に移植されたヒト幹細胞の長期追跡研究
2016年5月11日 更新者：StemCells, Inc.
先天性ペリゼウス・メルツバッハ病（PMD）患者におけるヒト中枢神経系幹細胞（HuCNS-SC®）移植の長期追跡安全性および予備的有効性研究
この研究の目的は、先天性ペリゼウス・メルツバッハ病 (PMD) の被験者に移植された HuCNS-SC 細胞の長期的な安全性と予備的な効果を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
プロトコル CL-N01-PMD の下で HuCNS-SC 移植を受けた被験者のみが、この長期追跡調査に登録されます。
対象者は、フェーズ I 試験の完了後 6 か月と 1 年、その後毎年、合計 4 年間の試験期間にわたってサイトに戻ります。 また、治験責任医師は、4年間の治験期間を通じて電話による訪問を実施するために、半年ごとに被験者の親/法定後見人に電話をかけます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- UCSF Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
PMD CL-N01-PMD試験でHuCNS-SC細胞移植を受けた被験者
説明
包含基準:
- プロトコルCL-N01-PMDの下でHuCNS-SC細胞を受け取った被験者
除外基準:
- -プロトコル外の免疫抑制薬を受けた被験者。
- -別の調査研究に同時に登録されている被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
導入段階の HuCNS-SC 移植患者
導入期CL-N01-PMD試験でHuCNS-SC移植を受けた被験者
|
長期安全性追跡調査
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
重大な有害事象 (SAE) の発生率、身体検査および神経学的検査の結果、臨床検査およびバイタル サイン。
時間枠：4年
|
4年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Bayley-III および Callier-Azusa スケールを使用した予備的な有効性。
時間枠：4年
|
ベースラインと比較した変化
|
4年
|
|
脳磁気共鳴画像法 (MRI)、脳波 (EEG)、発作頻度、体性感覚誘発電位 (SSEP) の変化。
時間枠：4年
|
ベースラインと比較した変化
|
4年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Stephen Huhn, MD、StemCells, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年6月1日
一次修了 (実際)
2016年3月1日
研究の完了 (実際)
2016年3月1日
試験登録日
最初に提出
2011年7月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年7月8日
最初の投稿 (見積もり)
2011年7月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年5月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年5月11日
最終確認日
2016年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CL-N02-PMD
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ペリゼウス・メルツバッハ病の臨床試験
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ