Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig oppfølgingsstudie av menneskelige stamceller transplantert hos personer med medfødt Pelizaeus-Merzbacher sykdom (PMD)

11. mai 2016 oppdatert av: StemCells, Inc.

Langsiktig oppfølging av sikkerhet og foreløpig effektivitetsstudie av stamcelletransplantasjon i menneskelig sentralnervesystem (HuCNS-SC®) hos personer med medfødt Pelizaeus-Merzbacher-sykdom (PMD)

Formålet med denne studien er å bestemme den langsiktige sikkerheten og den foreløpige effekten av HuCNS-SC-celler transplantert i personer med Connatal Pelizaeus-Merzbacher-sykdom (PMD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bare forsøkspersoner som gjennomgikk HuCNS-SC-transplantasjon under protokoll CL-N01-PMD vil bli registrert i denne langsiktige oppfølgingsstudien.

Forsøkspersonene vil returnere til stedet seks måneder og ett år etter fullføring av fase I-studien og deretter årlig for en total studievarighet på fire år. Telefonsamtaler vil også bli foretatt av etterforskeren til forsøkspersonens forelder/verge halvårlig for å gjennomføre et telefonbesøk gjennom den fireårige varigheten av studien.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

PMD-individer som gjennomgikk transplantasjon av HuCNS-SC-celler under CL-N01-PMD-studien

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner som mottok HuCNS-SC-celler under protokoll CL-N01-PMD

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersoner som mottok immundempende medisiner utenfor protokollen.
  • Forsøkspersoner som samtidig er registrert i en annen undersøkelsesstudie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
HuCNS-SC transplanterte forsøkspersoner i innføringsfasen
Forsøkspersoner som hadde HuCNS-SC-transplantasjon i innledende fasestudien CL-N01-PMD
Biologisk: HuCNS-SC-transplantasjon i innføringsfasen
Langsiktig sikkerhetsoppfølgingsstudie

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE), resultater av fysisk og nevrologisk undersøkelse, laboratorietester og vitale tegn.
Tidsramme: 4 år
4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Foreløpig effekt ved bruk av Bayley-III og Callier-Azusa Scale.
Tidsramme: 4 år
Endringer sammenlignet med baseline
4 år
Endringer i hjernemagnetisk resonansavbildning (MRI), elektroencefalogram (EEG), anfallsfrekvens og somato-sensorisk fremkalte potensialer (SSEP).
Tidsramme: 4 år
Endringer sammenlignet med baseline
4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

StemCells, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juli 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2011

Først lagt ut (Anslag)

12. juli 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

13. mai 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2016

Sist bekreftet

1. mai 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CL-N02-PMD

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere