Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljningsstudie av mänskliga stamceller transplanterade hos personer med medfödd Pelizaeus-Merzbachers sjukdom (PMD)

11 maj 2016 uppdaterad av: StemCells, Inc.

Långtidsuppföljning Säkerhet och preliminär effektstudie av stamcellstransplantation i det mänskliga centrala nervsystemet (HuCNS-SC®) hos personer med medfödd Pelizaeus-Merzbachers sjukdom (PMD)

Syftet med denna studie är att fastställa den långsiktiga säkerheten och preliminära effekten av HuCNS-SC-celler transplanterade i patienter med Connatal Pelizaeus-Merzbacher-sjukdom (PMD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Endast försökspersoner som genomgick HuCNS-SC-transplantation enligt protokoll CL-N01-PMD kommer att inkluderas i denna långtidsuppföljningsstudie.

Försökspersonerna kommer att återvända till platsen sex månader och ett år efter avslutad fas I-studie och sedan årligen under en total studietid på fyra år. Telefonsamtal kommer också att göras av utredaren till försökspersonens förälder/vårdnadshavare vartannat år för att genomföra ett telefonbesök under den fyraåriga studien.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • UCSF Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

PMD-personer som genomgick transplantation av HuCNS-SC-celler under CL-N01-PMD-studie

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner som fick HuCNS-SC-celler enligt protokoll CL-N01-PMD

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner som fick immunsuppressiva läkemedel utanför protokollet.
  • Försökspersoner som samtidigt är inskrivna i en annan undersökningsstudie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
HuCNS-SC transplanterade försökspersoner i inledningsfasen
Försökspersoner som hade HuCNS-SC-transplantation i inledningsfasstudien CL-N01-PMD
Biologisk: HuCNS-SC-transplantation i inledningsfasen
Långsiktig säkerhetsuppföljningsstudie

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av allvarliga biverkningar (SAE), resultat av fysisk och neurologisk undersökning, laboratorietester och vitala tecken.
Tidsram: 4 år
4 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Preliminär effekt med Bayley-III och Callier-Azusa Scale.
Tidsram: 4 år
Förändringar jämfört med baslinjen
4 år
Förändringar i hjärnmagnetisk resonanstomografi (MRT), elektroencefalogram (EEG), anfallsfrekvens och somatosensoriska framkallade potentialer (SSEP).
Tidsram: 4 år
Förändringar jämfört med baslinjen
4 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

StemCells, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 juli 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 juli 2011

Första postat (Uppskatta)

12 juli 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

13 maj 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2016

Senast verifierad

1 maj 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CL-N02-PMD

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera