- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01391637
Långtidsuppföljningsstudie av mänskliga stamceller transplanterade hos personer med medfödd Pelizaeus-Merzbachers sjukdom (PMD)
Långtidsuppföljning Säkerhet och preliminär effektstudie av stamcellstransplantation i det mänskliga centrala nervsystemet (HuCNS-SC®) hos personer med medfödd Pelizaeus-Merzbachers sjukdom (PMD)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Endast försökspersoner som genomgick HuCNS-SC-transplantation enligt protokoll CL-N01-PMD kommer att inkluderas i denna långtidsuppföljningsstudie.
Försökspersonerna kommer att återvända till platsen sex månader och ett år efter avslutad fas I-studie och sedan årligen under en total studietid på fyra år. Telefonsamtal kommer också att göras av utredaren till försökspersonens förälder/vårdnadshavare vartannat år för att genomföra ett telefonbesök under den fyraåriga studien.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- UCSF Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner som fick HuCNS-SC-celler enligt protokoll CL-N01-PMD
Exklusions kriterier:
- Försökspersoner som fick immunsuppressiva läkemedel utanför protokollet.
- Försökspersoner som samtidigt är inskrivna i en annan undersökningsstudie.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
---|---|
HuCNS-SC transplanterade försökspersoner i inledningsfasen
Försökspersoner som hade HuCNS-SC-transplantation i inledningsfasstudien CL-N01-PMD
|
Långsiktig säkerhetsuppföljningsstudie
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Förekomst av allvarliga biverkningar (SAE), resultat av fysisk och neurologisk undersökning, laboratorietester och vitala tecken.
Tidsram: 4 år
|
4 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Preliminär effekt med Bayley-III och Callier-Azusa Scale.
Tidsram: 4 år
|
Förändringar jämfört med baslinjen
|
4 år
|
Förändringar i hjärnmagnetisk resonanstomografi (MRT), elektroencefalogram (EEG), anfallsfrekvens och somatosensoriska framkallade potentialer (SSEP).
Tidsram: 4 år
|
Förändringar jämfört med baslinjen
|
4 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Demyeliniserande sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Metabolism, medfödda fel
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Leukoencefalopati
- Ärftliga demyeliniserande sjukdomar i centrala nervsystemet
- Pelizaeus-Merzbachers sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- CL-N02-PMD
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Pelizaeus-Merzbachers sjukdom
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.RekryteringPelizaeus-Merzbachers sjukdomFrankrike, Nederländerna
-
StemCells, Inc.AvslutadPelizaeus-Merzbachers sjukdomFörenta staterna
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.RekryteringPelizaeus-Merzbachers sjukdomFrankrike, Australien, Tyskland, Nederländerna
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos | Zellwegers syndrom och andra villkorFörenta staterna
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekryteringMukopolysackaridos II | Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Leukodystrofi, Metakromatisk | Leukodystrofi, Globoidcell | Alfa-mannosidos | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Neimann Picks sjukdom | Sanfilippo mukopolysackaridoserFörenta staterna
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... och andra samarbetspartnersRekryteringMukopolysackaridoser | Leukoencefalopati | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos och andra villkorFörenta staterna
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvslutadNiemann-Picks sjukdom | Alfa-mannosidos | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheies syndrom | Hurlers syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippos syndrom (MPS III) | Krabbes sjukdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD och AMN) | Pelizaeus...Förenta staterna
-
University of PittsburghRekryteringLysosomala lagringssjukdomar | Leukodystrofi | Niemann-Picks sjukdomar | Battens sjukdom | Gauchers sjukdom | Krabbes sjukdom | Alfa-mannosidos | Osteopetros | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | GM1 Gangliosidoser | MPS I | MPS II | Försvinnande vitsubstanssjukdom | Multipel Sulfatasbristsjukdom och andra villkorFörenta staterna