선천성 Pelizaeus-Merzbacher 질병(PMD) 환자에게 이식된 인간 줄기 세포의 장기 추적 연구
2016년 5월 11일 업데이트: StemCells, Inc.
선천성 Pelizaeus-Merzbacher 질병(PMD) 환자에서 인간 중추신경계 줄기세포(HuCNS-SC®) 이식의 장기 추적 안전성 및 예비 효능 연구
이 연구의 목적은 Connatal Pelizaeus-Merzbacher 질병(PMD)을 가진 피험자에게 이식된 HuCNS-SC 세포의 장기 안전성 및 예비 효과를 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 CL-N01-PMD에 따라 HuCNS-SC 이식을 받은 피험자만이 이 장기 후속 연구에 등록됩니다.
피험자는 1상 연구 완료 후 6개월 및 1년 후 사이트로 돌아와 총 4년의 연구 기간 동안 매년 사이트를 방문합니다. 4년의 연구 기간 동안 전화 방문을 수행하기 위해 연구자는 피험자의 부모/법적 보호자에게 2년에 한 번씩 전화를 걸 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
4
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- UCSF Medical Center
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
CL-N01-PMD 연구에서 HuCNS-SC 세포 이식을 받은 PMD 피험자
설명
포함 기준:
- 프로토콜 CL-N01-PMD에 따라 HuCNS-SC 세포를 받은 피험자
제외 기준:
- 오프 프로토콜 면역억제제를 투여받은 피험자.
- 다른 조사 연구에 동시에 등록된 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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도입 단계에서 HuCNS-SC 이식 피험자
선행 단계 연구 CL-N01-PMD에서 HuCNS-SC 이식을 받은 피험자
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장기 안전성 추적 연구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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심각한 부작용(SAE)의 발생률, 신체 및 신경학적 검사 결과, 실험실 검사 및 활력 징후.
기간: 4 년
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4 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Bayley-III 및 Callier-Azusa Scale을 사용한 예비 효능.
기간: 4 년
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기준선과 비교한 변화
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4 년
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뇌 자기 공명 영상(MRI), 뇌파도(EEG), 발작 빈도 및 체감각 유발 전위(SSEP)의 변화.
기간: 4 년
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기준선과 비교한 변화
|
4 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 7월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 7월 8일
처음 게시됨 (추정)
2011년 7월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 5월 11일
마지막으로 확인됨
2016년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CL-N02-PMD
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