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Étude de suivi à long terme de cellules souches humaines transplantées chez des sujets atteints de la maladie connatale de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

11 mai 2016 mis à jour par: StemCells, Inc.

Étude de suivi à long terme sur l'innocuité et l'efficacité préliminaire de la greffe de cellules souches du système nerveux central humain (HuCNS-SC®) chez des sujets atteints de la maladie connatale de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité à long terme et l'effet préliminaire des cellules HuCNS-SC transplantées chez des sujets atteints de la maladie connatale de Pelizaeus-Merzbacher (PMD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Seuls les sujets ayant subi une greffe HuCNS-SC selon le protocole CL-N01-PMD seront inscrits dans cette étude de suivi à long terme.

Les sujets retourneront sur le site six mois et un an après la fin de l'étude de phase I, puis annuellement pour une durée totale de l'étude de quatre ans. Des appels téléphoniques seront également passés par l'investigateur au parent/tuteur légal du sujet deux fois par an pour effectuer une visite téléphonique pendant la durée de quatre ans de l'étude.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • UCSF Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

PMD Sujets ayant subi une transplantation de cellules HuCNS-SC dans le cadre de l'étude CL-N01-PMD

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets ayant reçu des cellules HuCNS-SC selon le protocole CL-N01-PMD

Critère d'exclusion:

  • Sujets ayant reçu des médicaments immunosuppresseurs hors protocole.
  • Sujets qui sont simultanément inscrits à une autre étude expérimentale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Sujets transplantés HuCNS-SC dans la phase d'introduction
Sujets ayant subi une greffe HuCNS-SC dans l'étude de phase préliminaire CL-N01-PMD
Biologique: Greffe de HuCNS-SC en phase d'introduction
Étude de suivi de la sécurité à long terme

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables graves (EIG), résultats des examens physiques et neurologiques, tests de laboratoire et signes vitaux.
Délai: 4 années
4 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité préliminaire à l'aide de l'échelle Bayley-III et Callier-Azusa.
Délai: 4 années
Changements par rapport à la ligne de base
4 années
Modifications de l'imagerie par résonance magnétique cérébrale (IRM), de l'électroencéphalogramme (EEG), de la fréquence des crises et des potentiels évoqués somato-sensoriels (SSEP).
Délai: 4 années
Changements par rapport à la ligne de base
4 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

StemCells, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juillet 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 juillet 2011

Première publication (Estimation)

12 juillet 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

13 mai 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2016

Dernière vérification

1 mai 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CL-N02-PMD

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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