人类干细胞移植到患有先天性佩利扎乌斯-梅尔茨巴赫病 (PMD) 受试者的长期随访研究
2016年5月11日 更新者：StemCells, Inc.
人中枢神经系统干细胞 (HuCNS-SC®) 移植在先天性腹膜炎 (PMD) 患者中的长期随访安全性和初步疗效研究
本研究的目的是确定将 HuCNS-SC 细胞移植到患有先天性 Pelizaeus-Merzbacher 病 (PMD) 的受试者中的长期安全性和初步效果。
研究概览
详细说明
只有根据协议 CL-N01-PMD 接受过 HuCNS-SC 移植的受试者才能参加这项长期随访研究。
受试者将在第一阶段研究完成后六个月和一年返回现场，然后每年一次，总研究持续时间为四年。 调查员还将每半年打电话给受试者的父母/法定监护人，以便在研究的四年期间进行电话访问。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
4
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
San Francisco、California、美国、94143
- UCSF Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
取样方法
非概率样本
研究人群
在 CL-N01-PMD 研究下接受 HuCNS-SC 细胞移植的 PMD 受试者
描述
纳入标准：
- 根据 CL-N01-PMD 方案接受 HuCNS-SC 细胞的受试者
排除标准：
- 接受过协议外免疫抑制药物治疗的受试者。
- 同时参加另一项研究的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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导入期 HuCNS-SC 移植受试者
在导入期研究 CL-N01-PMD 中进行 HuCNS-SC 移植的受试者
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长期安全性随访研究
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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严重不良事件 (SAE) 的发生率、身体和神经检查结果、实验室检查和生命体征。
大体时间：4年
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4年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用 Bayley-III 和 Callier-Azusa 量表的初步疗效。
大体时间：4年
|
与基线相比的变化
|
4年
|
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脑磁共振成像 (MRI)、脑电图 (EEG)、癫痫发作频率和体感诱发电位 (SSEP) 的变化。
大体时间：4年
|
与基线相比的变化
|
4年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Stephen Huhn, MD、StemCells, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年6月1日
初级完成 (实际的)
2016年3月1日
研究完成 (实际的)
2016年3月1日
研究注册日期
首次提交
2011年7月6日
首先提交符合 QC 标准的
2011年7月8日
首次发布 (估计)
2011年7月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年5月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年5月11日
最后验证
2016年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CL-N02-PMD
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