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Estudio de seguimiento a largo plazo de células madre humanas trasplantadas en sujetos con enfermedad connatal de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

11 de mayo de 2016 actualizado por: StemCells, Inc.

Estudio preliminar de eficacia y seguridad de seguimiento a largo plazo del trasplante de células madre del sistema nervioso central humano (HuCNS-SC®) en sujetos con enfermedad connatal de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

El propósito de este estudio es determinar la seguridad a largo plazo y el efecto preliminar de las células HuCNS-SC trasplantadas en sujetos con enfermedad connatal de Pelizaeus-Merzbacher (PMD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Solo los sujetos que se sometieron a un trasplante de HuCNS-SC según el protocolo CL-N01-PMD se inscribirán en este estudio de seguimiento a largo plazo.

Los sujetos regresarán al sitio seis meses y un año después de completar el estudio de Fase I y luego anualmente por una duración total del estudio de cuatro años. El investigador también realizará llamadas telefónicas al padre/tutor legal del sujeto dos veces al año para realizar una visita telefónica durante los cuatro años de duración del estudio.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

PMD Sujetos que se sometieron a un trasplante de células HuCNS-SC en el estudio CL-N01-PMD

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos que recibieron células HuCNS-SC bajo el Protocolo CL-N01-PMD

Criterio de exclusión:

  • Sujetos que recibieron medicamentos inmunosupresores fuera del protocolo.
  • Sujetos que están inscritos simultáneamente en otro estudio de investigación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Sujetos trasplantados con HuCNS-SC en la fase inicial
Sujetos que recibieron un trasplante de HuCNS-SC en el estudio de fase inicial CL-N01-PMD
Biológico: Trasplante HuCNS-SC en la fase inicial
Estudio de seguimiento de seguridad a largo plazo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos graves (SAEs), resultados de exámenes físicos y neurológicos, pruebas de laboratorio y signos vitales.
Periodo de tiempo: 4 años
4 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia preliminar utilizando la escala Bayley-III y Callier-Azusa.
Periodo de tiempo: 4 años
Cambios en comparación con la línea de base
4 años
Cambios en la resonancia magnética cerebral (IRM), el electroencefalograma (EEG), la frecuencia de las convulsiones y los potenciales evocados somatosensoriales (SSEP).
Periodo de tiempo: 4 años
Cambios en comparación con la línea de base
4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

StemCells, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de julio de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de julio de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

13 de mayo de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de mayo de 2016

Última verificación

1 de mayo de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CL-N02-PMD

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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