Dlouhodobá následná studie lidských kmenových buněk transplantovaných u pacientů s Connatální Pelizaeus-Merzbacherovou nemocí (PMD)
11. května 2016 aktualizováno: StemCells, Inc.
Dlouhodobá následná studie bezpečnosti a předběžné účinnosti transplantace lidských centrálních nervových kmenových buněk (HuCNS-SC®) u pacientů s konnatální Pelizaeus-Merzbacherovou chorobou (PMD)
Účelem této studie je stanovit dlouhodobou bezpečnost a předběžný účinek buněk HuCNS-SC transplantovaných subjektům s Connatal Pelizaeus-Merzbacherovou chorobou (PMD).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Do této dlouhodobé následné studie budou zařazeni pouze jedinci, kteří podstoupili transplantaci HuCNS-SC podle protokolu CL-N01-PMD.
Subjekty se vrátí na místo šest měsíců a jeden rok po dokončení studie fáze I a poté každoročně po celkovou dobu trvání studie čtyři roky. Zkoušející bude také dvakrát ročně telefonovat rodiči/zákonnému zástupci subjektu, aby provedl telefonickou návštěvu po dobu čtyř let trvání studie.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- UCSF Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
PMD Subjekty, které podstoupily transplantaci buněk HuCNS-SC v rámci studie CL-N01-PMD
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty, které dostaly buňky HuCNS-SC podle protokolu CL-N01-PMD
Kritéria vyloučení:
- Subjekty, které dostávaly imunosupresivní léky mimo protokol.
- Subjekty, které jsou současně zařazeny do jiné výzkumné studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Subjekty s transplantací HuCNS-SC v úvodní fázi
Subjekty, které podstoupily transplantaci HuCNS-SC v úvodní fázi studie CL-N01-PMD
|
Dlouhodobá následná studie bezpečnosti
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE), výsledky fyzikálního a neurologického vyšetření, laboratorní testy a vitální funkce.
Časové okno: 4 roky
|
4 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Předběžná účinnost s použitím stupnice Bayley-III a Callier-Azusa.
Časové okno: 4 roky
|
Změny ve srovnání se základní linií
|
4 roky
|
|
Změny v zobrazování magnetickou rezonancí mozku (MRI), elektroencefalogramu (EEG), frekvenci záchvatů a somato-smyslových evokovaných potenciálech (SSEP).
Časové okno: 4 roky
|
Změny ve srovnání se základní linií
|
4 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. července 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. července 2011
První zveřejněno (Odhad)
12. července 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
13. května 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. května 2016
Naposledy ověřeno
1. května 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Leukoencefalopatie
- Dědičná demyelinizační onemocnění centrálního nervového systému
- Pelizaeus-Merzbacherova choroba
Další identifikační čísla studie
- CL-N02-PMD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .