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Studio di follow-up a lungo termine sulle cellule staminali umane trapiantate in soggetti con malattia connatale di Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

11 maggio 2016 aggiornato da: StemCells, Inc.

Studio preliminare sulla sicurezza e sull'efficacia del follow-up a lungo termine del trapianto di cellule staminali del sistema nervoso centrale umano (HuCNS-SC®) in soggetti con malattia connatale di Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza a lungo termine e l'effetto preliminare delle cellule HuCNS-SC trapiantate in soggetti con malattia connatale di Pelizaeus-Merzbacher (PMD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Solo i soggetti sottoposti a trapianto di HuCNS-SC ai sensi del protocollo CL-N01-PMD saranno arruolati in questo studio di follow-up a lungo termine.

I soggetti torneranno al sito sei mesi e un anno dopo il completamento dello studio di Fase I e poi ogni anno per una durata totale dello studio di quattro anni. Lo sperimentatore effettuerà anche telefonate semestrali al genitore/tutore legale del soggetto per condurre una visita telefonica durante i quattro anni di durata dello studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

PMD Soggetti sottoposti a trapianto di cellule HuCNS-SC nell'ambito dello studio CL-N01-PMD

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti che hanno ricevuto cellule HuCNS-SC nell'ambito del protocollo CL-N01-PMD

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che hanno ricevuto farmaci immunosoppressori fuori protocollo.
  • Soggetti che sono contemporaneamente arruolati in un altro studio sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti trapiantati HuCNS-SC nella fase iniziale
Soggetti che hanno subito un trapianto di HuCNS-SC nella fase introduttiva dello studio CL-N01-PMD
Biologico: Trapianto HuCNS-SC nella fase iniziale
Studio di follow-up sulla sicurezza a lungo termine

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE), risultati dell'esame fisico e neurologico, test di laboratorio e segni vitali.
Lasso di tempo: 4 anni
4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia preliminare utilizzando la scala Bayley-III e Callier-Azusa.
Lasso di tempo: 4 anni
Variazioni rispetto al basale
4 anni
Cambiamenti nella risonanza magnetica cerebrale (MRI), nell'elettroencefalogramma (EEG), nella frequenza delle crisi e nei potenziali evocati somato-sensoriali (SSEP).
Lasso di tempo: 4 anni
Variazioni rispetto al basale
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

StemCells, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 luglio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 luglio 2011

Primo Inserito (Stima)

12 luglio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

13 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2016

Ultimo verificato

1 maggio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CL-N02-PMD

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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