- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT01391637
Langdurige follow-upstudie van menselijke stamcellen getransplanteerd bij proefpersonen met connatale ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD)
Langdurige follow-up veiligheids- en voorlopige werkzaamheidsstudie van stamceltransplantatie van menselijk centraal zenuwstelsel (HuCNS-SC®) bij proefpersonen met connatale ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Alleen proefpersonen die een HuCNS-SC-transplantatie ondergingen onder Protocol CL-N01-PMD zullen worden opgenomen in dit langetermijnvervolgonderzoek.
De proefpersonen keren zes maanden en een jaar na voltooiing van de fase I-studie terug naar de locatie en vervolgens jaarlijks voor een totale studieduur van vier jaar. De onderzoeker zal ook tweejaarlijks telefoongesprekken voeren met de ouder/wettelijke voogd van de proefpersoon voor een telefonisch bezoek tijdens de vierjarige duur van het onderzoek.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- UCSF Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen die HuCNS-SC-cellen ontvingen onder protocol CL-N01-PMD
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen die immunosuppressiva buiten het protocol kregen.
- Proefpersonen die tegelijkertijd deelnemen aan een andere onderzoeksstudie.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
---|---|
HuCNS-SC getransplanteerde proefpersonen in de inleidende fase
Proefpersonen die HuCNS-SC-transplantatie hadden ondergaan in de inleidende fase, studie CL-N01-PMD
|
Veiligheidsvervolgonderzoek op lange termijn
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE's), resultaten van lichamelijk en neurologisch onderzoek, laboratoriumtests en vitale functies.
Tijdsspanne: 4 jaar
|
4 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Voorlopige werkzaamheid met behulp van Bayley-III en Callier-Azusa-schaal.
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Wijzigingen ten opzichte van baseline
|
4 jaar
|
Veranderingen in magnetische resonantie beeldvorming (MRI), elektro-encefalogram (EEG), aanvalsfrequentie en somato-sensorische evoked potentials (SSEP).
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Wijzigingen ten opzichte van baseline
|
4 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Demyeliniserende ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Leuko-encefalopathieën
- Erfelijke demyeliniserende ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekte van Pelizaeus-Merzbacher
Andere studie-ID-nummers
- CL-N02-PMD
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Ziekte van Pelizaeus-Merzbacher
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.WervingZiekte van Pelizaeus-MerzbacherFrankrijk, Nederland
-
StemCells, Inc.VoltooidZiekte van Pelizaeus-MerzbacherVerenigde Staten
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.WervingZiekte van Pelizaeus-MerzbacherFrankrijk, Australië, Duitsland, Nederland
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Actief, niet wervendMucopolysaccharidosen | Leukodystrofie | Adrenoleukodystrofie | Adrenomyeloneuropathie | X-gebonden adrenoleukodystrofie | Gangliosidoses | Metachromatische leukodystrofie | Ziekte van Krabbe | Refsum-ziekte | Kadasil | Syndroom van Sjögren-Larsson | Allan-Herndon-Dudley-syndroom | Ziekte van de witte stof | GM2... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationWervingMucopolysaccharidose II | Hersenziekten, metabolisch, aangeboren | Adrenoleukodystrofie | Batten-ziekte | Leukodystrofie, metachromatisch | Leukodystrofie, bolvormige cel | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Pelizaeus-Merzbacher | Ziekte van Sandhoff | Ziekte van Neimann Pick | Sanfilippo MucopolysaccharidosenVerenigde Staten
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... en andere medewerkersWervingMucopolysaccharidosen | Leuko-encefalopathieën | Leukodystrofie | Adrenoleukodystrofie | Adrenomyeloneuropathie | X-gebonden adrenoleukodystrofie | Gangliosidoses | Metachromatische leukodystrofie | Ziekte van Krabbe | Refsum-ziekte | Kadasil | Syndroom van Sjögren-Larsson | Allan-Herndon-Dudley-syndroom | Ziekte... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityBeëindigdNiemann-Pick-ziekte | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Sandhoff | Metachromatische leukodystrofie (MLD) | Syndroom van Hurler-Scheie | Syndroom van Hurler (MPS I) | Hunter-syndroom (MPS II) | Sanfilippo-syndroom (MPS III) | Ziekte van Krabbe (globoïde leukodystrofie) | Adrenoleukodystrofie... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
University of PittsburghWervingLysosomale stapelingsziekten | Leukodystrofie | Niemann-Pick-ziekten | Batten-ziekte | De ziekte van Gaucher | Ziekte van Krabbe | Alfa-mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Pelizaeus-Merzbacher | Ziekte van Sandhoff | GM1 gangliosidoses | MPS ik | MPS II | Verdwijnende ziekte van witte stof | Multiple... en andere voorwaardenVerenigde Staten