Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-upstudie van menselijke stamcellen getransplanteerd bij proefpersonen met connatale ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

11 mei 2016 bijgewerkt door: StemCells, Inc.

Langdurige follow-up veiligheids- en voorlopige werkzaamheidsstudie van stamceltransplantatie van menselijk centraal zenuwstelsel (HuCNS-SC®) bij proefpersonen met connatale ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

Het doel van deze studie is om de veiligheid op lange termijn en het voorlopige effect te bepalen van HuCNS-SC-cellen die zijn getransplanteerd bij proefpersonen met de connatale ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Alleen proefpersonen die een HuCNS-SC-transplantatie ondergingen onder Protocol CL-N01-PMD zullen worden opgenomen in dit langetermijnvervolgonderzoek.

De proefpersonen keren zes maanden en een jaar na voltooiing van de fase I-studie terug naar de locatie en vervolgens jaarlijks voor een totale studieduur van vier jaar. De onderzoeker zal ook tweejaarlijks telefoongesprekken voeren met de ouder/wettelijke voogd van de proefpersoon voor een telefonisch bezoek tijdens de vierjarige duur van het onderzoek.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • UCSF Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

PMD Proefpersonen die een transplantatie van HuCNS-SC-cellen ondergingen onder CL-N01-PMD-onderzoek

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen die HuCNS-SC-cellen ontvingen onder protocol CL-N01-PMD

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die immunosuppressiva buiten het protocol kregen.
  • Proefpersonen die tegelijkertijd deelnemen aan een andere onderzoeksstudie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
HuCNS-SC getransplanteerde proefpersonen in de inleidende fase
Proefpersonen die HuCNS-SC-transplantatie hadden ondergaan in de inleidende fase, studie CL-N01-PMD
Biologisch: HuCNS-SC-transplantatie in de aanloopfase
Veiligheidsvervolgonderzoek op lange termijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE's), resultaten van lichamelijk en neurologisch onderzoek, laboratoriumtests en vitale functies.
Tijdsspanne: 4 jaar
4 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voorlopige werkzaamheid met behulp van Bayley-III en Callier-Azusa-schaal.
Tijdsspanne: 4 jaar
Wijzigingen ten opzichte van baseline
4 jaar
Veranderingen in magnetische resonantie beeldvorming (MRI), elektro-encefalogram (EEG), aanvalsfrequentie en somato-sensorische evoked potentials (SSEP).
Tijdsspanne: 4 jaar
Wijzigingen ten opzichte van baseline
4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

StemCells, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juli 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 juli 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

12 juli 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

13 mei 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 mei 2016

Laatst geverifieerd

1 mei 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CL-N02-PMD

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren