Langzeit-Follow-up-Studie zu menschlichen Stammzellen, die bei Patienten mit konnataler Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit (PMD) transplantiert wurden
11. Mai 2016 aktualisiert von: StemCells, Inc.
Langzeit-Follow-up-Sicherheits- und vorläufige Wirksamkeitsstudie zur Transplantation menschlicher Stammzellen des zentralen Nervensystems (HuCNS-SC®) bei Patienten mit konnataler Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit (PMD)
Der Zweck dieser Studie ist es, die langfristige Sicherheit und vorläufige Wirkung von HuCNS-SC-Zellen zu bestimmen, die bei Patienten mit konnataler Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit (PMD) transplantiert wurden.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Nur Probanden, die sich einer HuCNS-SC-Transplantation gemäß Protokoll CL-N01-PMD unterzogen haben, werden in diese Langzeit-Follow-up-Studie aufgenommen.
Die Probanden kehren sechs Monate und ein Jahr nach Abschluss der Phase-I-Studie und dann jährlich für eine Gesamtstudiendauer von vier Jahren an den Standort zurück. Der Prüfarzt führt auch alle zwei Jahre Telefonanrufe mit den Eltern/Erziehungsberechtigten des Probanden durch, um während der vierjährigen Dauer der Studie einen Telefonbesuch durchzuführen.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
California
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- UCSF Medical Center
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
PMD Probanden, die sich einer Transplantation von HuCNS-SC-Zellen im Rahmen der CL-N01-PMD-Studie unterzogen haben
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Probanden, die HuCNS-SC-Zellen gemäß Protokoll CL-N01-PMD erhalten haben
Ausschlusskriterien:
- Probanden, die immunsuppressive Medikamente außerhalb des Protokolls erhielten.
- Probanden, die gleichzeitig in eine andere Untersuchungsstudie eingeschrieben sind.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
HuCNS-SC-transplantierte Probanden in der Lead-in-Phase
Probanden mit HuCNS-SC-Transplantation in der Lead-in-Phasenstudie CL-N01-PMD
|
Langzeit-Follow-up-Sicherheitsstudie
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), Ergebnisse körperlicher und neurologischer Untersuchungen, Labortests und Vitalfunktionen.
Zeitfenster: 4 Jahre
|
4 Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Vorläufige Wirksamkeit anhand der Bayley-III- und Callier-Azusa-Skala.
Zeitfenster: 4 Jahre
|
Änderungen im Vergleich zum Ausgangswert
|
4 Jahre
|
|
Veränderungen der Magnetresonanztomographie (MRT), des Elektroenzephalogramms (EEG), der Anfallshäufigkeit und der somatosensorisch evozierten Potenziale (SSEP).
Zeitfenster: 4 Jahre
|
Änderungen im Vergleich zum Ausgangswert
|
4 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Juni 2011
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. März 2016
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. März 2016
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. Juli 2011
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. Juli 2011
Zuerst gepostet (Schätzen)
12. Juli 2011
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
13. Mai 2016
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. Mai 2016
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2016
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Demyelinisierende Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Leukenzephalopathien
- Erbliche Demyelinisierungskrankheiten des Zentralnervensystems
- Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- CL-N02-PMD
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .