Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgningsundersøgelse af menneskelige stamceller transplanteret i forsøgspersoner med Connatal Pelizaeus-Merzbacher sygdom (PMD)

11. maj 2016 opdateret af: StemCells, Inc.

Langsigtet opfølgningssikkerhed og foreløbig effektivitetsundersøgelse af stamcelletransplantation af humant centralnervesystem (HuCNS-SC®) hos personer med fødselsskadelig Pelizaeus-Merzbacher sygdom (PMD)

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme den langsigtede sikkerhed og foreløbige virkning af HuCNS-SC-celler transplanteret i forsøgspersoner med Connatal Pelizaeus-Merzbacher-sygdom (PMD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kun forsøgspersoner, der gennemgik HuCNS-SC-transplantation i henhold til protokol CL-N01-PMD, vil blive tilmeldt denne langsigtede opfølgningsundersøgelse.

Forsøgspersonerne vender tilbage til stedet seks måneder og et år efter afslutningen af ​​fase I-studiet og derefter årligt i en samlet undersøgelsesvarighed på fire år. Efterforskeren vil også foretage telefonopkald til forsøgspersonens forælder/værge hvert andet år for at foretage et telefonbesøg gennem undersøgelsens fireårige varighed.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

PMD-individer, der gennemgik transplantation af HuCNS-SC-celler under CL-N01-PMD-undersøgelse

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der modtog HuCNS-SC-celler under protokol CL-N01-PMD

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der modtog immunosuppressiv medicin uden for protokol.
  • Forsøgspersoner, der samtidig er optaget i en anden undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
HuCNS-SC transplanterede forsøgspersoner i indledningsfasen
Forsøgspersoner, der fik HuCNS-SC-transplantation i indledende fasestudiet CL-N01-PMD
Biologisk: HuCNS-SC transplantation i indledningsfasen
Langsigtet sikkerhedsopfølgningsundersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE), resultater af fysisk og neurologisk undersøgelse, laboratorietests og vitale tegn.
Tidsramme: 4 år
4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Foreløbig effekt ved brug af Bayley-III og Callier-Azusa Scale.
Tidsramme: 4 år
Ændringer i forhold til baseline
4 år
Ændringer i hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI), elektroencefalogram (EEG), anfaldsfrekvens og somato-sensorisk fremkaldte potentialer (SSEP).
Tidsramme: 4 år
Ændringer i forhold til baseline
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

StemCells, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juli 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juli 2011

Først opslået (Skøn)

12. juli 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

13. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. maj 2016

Sidst verificeret

1. maj 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL-N02-PMD

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pelizaeus-Merzbachers sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner