Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie uzupełniające ludzkich komórek macierzystych przeszczepionych pacjentom z wrodzoną chorobą Pelizaeusa-Merzbachera (PMD)

11 maja 2016 zaktualizowane przez: StemCells, Inc.

Długoterminowe dalsze badanie bezpieczeństwa i wstępne badanie skuteczności transplantacji ludzkich komórek macierzystych ośrodkowego układu nerwowego (HuCNS-SC®) u pacjentów z wrodzoną chorobą Pelizaeusa-Merzbachera (PMD)

Celem tego badania jest określenie długoterminowego bezpieczeństwa i wstępnego efektu przeszczepu komórek HuCNS-SC u pacjentów z wrodzoną chorobą Pelizaeusa-Merzbachera (PMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tylko osoby, które przeszły przeszczep HuCNS-SC zgodnie z protokołem CL-N01-PMD, zostaną włączone do tego długoterminowego badania kontrolnego.

Uczestnicy wrócą do ośrodka sześć miesięcy i rok po zakończeniu badania fazy I, a następnie co roku przez łączny czas trwania badania wynoszący cztery lata. Badacz będzie również dzwonił do rodzica/opiekuna prawnego badanego co dwa lata w celu przeprowadzenia wizyty telefonicznej w ciągu czterech lat trwania badania.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

PMD Pacjenci, którzy przeszli przeszczep komórek HuCNS-SC w ramach badania CL-N01-PMD

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osobnicy, którzy otrzymali komórki HuCNS-SC zgodnie z protokołem CL-N01-PMD

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które otrzymały pozaprotokołowe leki immunosupresyjne.
  • Pacjenci, którzy są jednocześnie włączeni do innego badania badawczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Osoby z przeszczepem HuCNS-SC w fazie wstępnej
Osoby, które przeszły przeszczep HuCNS-SC w fazie wstępnej badania CL-N01-PMD
Biologiczny: Przeszczep HuCNS-SC w fazie wstępnej
Długoterminowe badanie uzupełniające dotyczące bezpieczeństwa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), wyniki badań fizykalnych i neurologicznych, badań laboratoryjnych i parametrów życiowych.
Ramy czasowe: 4 lata
4 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wstępna skuteczność przy użyciu skali Bayley-III i Callier-Azusa.
Ramy czasowe: 4 lata
Zmiany w porównaniu do stanu wyjściowego
4 lata
Zmiany w rezonansie magnetycznym mózgu (MRI), elektroencefalogramie (EEG), częstości napadów padaczkowych i somatosensorycznych potencjałach wywołanych (SSEP).
Ramy czasowe: 4 lata
Zmiany w porównaniu do stanu wyjściowego
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

StemCells, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lipca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lipca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 lipca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

13 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 maja 2016

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CL-N02-PMD

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj