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Estudo de acompanhamento de longo prazo de células-tronco humanas transplantadas em indivíduos com doença congênita de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

11 de maio de 2016 atualizado por: StemCells, Inc.

Estudo preliminar de segurança e eficácia de acompanhamento de longo prazo do transplante de células-tronco do sistema nervoso central humano (HuCNS-SC®) em indivíduos com doença congênita de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

O objetivo deste estudo é determinar a segurança a longo prazo e o efeito preliminar das células HuCNS-SC transplantadas em indivíduos com Doença Connatal de Pelizaeus-Merzbacher (PMD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Apenas indivíduos que foram submetidos a transplante de HuCNS-SC sob o protocolo CL-N01-PMD serão incluídos neste estudo de acompanhamento de longo prazo.

Os indivíduos retornarão ao local seis meses e um ano após a conclusão do estudo da Fase I e, em seguida, anualmente para uma duração total do estudo de quatro anos. Chamadas telefônicas também serão feitas pelo Investigador para os pais/responsáveis ​​legais do sujeito semestralmente para realizar uma visita telefônica durante os quatro anos de duração do estudo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Sujeitos PMD que foram submetidos a transplante de células HuCNS-SC no estudo CL-N01-PMD

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos que receberam células HuCNS-SC sob o protocolo CL-N01-PMD

Critério de exclusão:

  • Indivíduos que receberam medicamentos imunossupressores fora do protocolo.
  • Indivíduos que estão inscritos simultaneamente em outro estudo investigacional.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Indivíduos transplantados HuCNS-SC na fase de introdução
Indivíduos que tiveram transplante de HuCNS-SC no estudo de fase inicial CL-N01-PMD
Biológico: Transplante HuCNS-SC na fase inicial
Estudo de acompanhamento de segurança a longo prazo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos graves (EAGs), resultados de exame físico e neurológico, exames laboratoriais e sinais vitais.
Prazo: 4 anos
4 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia preliminar usando Bayley-III e Callier-Azusa Scale.
Prazo: 4 anos
Alterações em comparação com a linha de base
4 anos
Alterações na ressonância magnética cerebral (MRI), eletroencefalograma (EEG), frequência de crises e potenciais evocados somatossensoriais (SSEP).
Prazo: 4 anos
Alterações em comparação com a linha de base
4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

StemCells, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de julho de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de julho de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

12 de julho de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

13 de maio de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de maio de 2016

Última verificação

1 de maio de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CL-N02-PMD

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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