Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus ihmisen kantasoluista, jotka on siirretty potilaille, joilla on Connatal Pelizaeus-Merzbacherin tauti (PMD)

keskiviikko 11. toukokuuta 2016 päivittänyt: StemCells, Inc.

Pitkäaikainen seurantaturvallisuus ja alustava tehokkuustutkimus ihmisen keskushermoston kantasolusiirrosta (HuCNS-SC®) potilailla, joilla on synnynnäinen Pelizaeus-Merzbacherin tauti (PMD)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää potilaille, joilla on Connatal Pelizaeus-Merzbacherin tauti (PMD), siirrettyjen HuCNS-SC-solujen pitkäaikainen turvallisuus ja alustava vaikutus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vain henkilöt, joille tehtiin HuCNS-SC-siirto protokollan CL-N01-PMD mukaisesti, otetaan mukaan tähän pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen.

Koehenkilöt palaavat paikalle kuuden kuukauden ja vuoden kuluttua vaiheen I tutkimuksen päättymisestä ja sen jälkeen vuosittain yhteensä neljän vuoden ajan. Tutkija soittaa myös kaksi kertaa vuodessa puhelimitse tutkittavan vanhemmalle/huoltajalle puhelinkäynnin suorittamiseksi tutkimuksen neljän vuoden ajan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

PMD-potilaat, joille tehtiin HuCNS-SC-solujen siirto CL-N01-PMD-tutkimuksessa

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka saivat HuCNS-SC-soluja protokollan CL-N01-PMD mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka saivat protokollan ulkopuolisia immunosuppressiivisia lääkkeitä.
  • Koehenkilöt, jotka ovat samanaikaisesti mukana toiseen tutkimustutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
HuCNS-SC:llä siirretyt kohteet aloitusvaiheessa
Koehenkilöt, joille tehtiin HuCNS-SC-siirto aloitusvaiheen tutkimuksessa CL-N01-PMD
Biologinen: HuCNS-SC-siirto aloitusvaiheessa
Pitkäaikainen turvallisuuden seurantatutkimus

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus, fyysisten ja neurologisten tutkimusten tulokset, laboratoriotutkimukset ja elintoiminnot.
Aikaikkuna: 4 Vuotta
4 Vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Alustava tehokkuus Bayley-III- ja Callier-Azusa-asteikolla.
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Muutokset lähtötilanteeseen verrattuna
4 Vuotta
Muutokset aivojen magneettikuvauksessa (MRI), elektroenkefalogrammissa (EEG), kohtausten taajuudessa ja somatosensorisissa herätepotentiaalissa (SSEP).
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Muutokset lähtötilanteeseen verrattuna
4 Vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

StemCells, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 12. heinäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 13. toukokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. toukokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CL-N02-PMD

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pelizaeus-Merzbacherin tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Algeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa