フェニルケトン尿症、酸化ストレス、BH4
2014年8月27日 更新者：Rani Singh、Emory University
フェニルケトン尿症患者における食事誘発性脂質過酸化および内皮機能不全を予防する Kuvan® (サプロプテリン二塩酸塩) の能力: パイロット研究
この研究の目的は、テトラヒドロビオプテリン療法 (BH4; サプロプテリン二塩酸塩または Kuvan としても知られる) が、フェニルケトン尿症 (PKU) 患者の酸化ストレスおよび内皮機能の測定にどのように影響するかを確認することです。
調査の概要
詳細な説明
参加者に多価不飽和脂肪を含む食事を摂らせることで、酸化ストレスが誘発されます。 調査員は、参加者が食事の課題にどのように反応するかを 6 時間にわたって確認します。
- 現在BH4療法を受けているPKU参加者は、1回の研究訪問で食事と一緒にBH4を服用しながら評価されます。
- BH4療法に反応しなかったPKU参加者は、2回評価されます。 最初の研究訪問で、研究者は、BH4 が与えられていない場合に食事の課題にどのように反応するかを確認します. BH4 を 2 週間投与した後、BH4 を服用しながら 2 回目の食事チャレンジ試験に戻ります。
- 健康なコントロールは、1回の研究訪問で食事のみ（BH4なし）を消費した後に評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年～45年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
はい
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- この同意書を読み、理解し、署名した (18 歳未満の場合は同意書も含む)
- 10歳から45歳の間です
- 体重が 75 ポンド (34 kg) 以上であること
- グループ固有の基準を満たす
除外基準:
- 煙
- 心血管疾患の病歴がある
- -肝機能障害があるか、異常なベースライン肝機能検査結果を示す
- -研究の3か月前に献血したか、ベースラインラボの結果で示されるように貧血です
- -最初の研究訪問の2週間前に栄養補助食品（医療食品を除く）を中止したくない
- -現在、選択したエンドポイントの解釈を妨げる薬を服用しています（脂質低下薬など）
- 現在妊娠中または授乳中の方
- PKUを除く、慢性疾患、障害、または状態（糖尿病、高血圧、癌を含むがこれらに限定されない）を持っている
- -治験薬（Kuvanに反応しない参加者および対照のKuvanを含む）を3か月以内に服用したことがある 研究
- -治験責任医師の意見では、研究手順に従えないなど、何らかの理由で研究に含めるべきではありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BH4 非応答者
このグループの参加者は PKU を持っており、薬に反応しないと見なされました。
彼らは最初の研究訪問に参加し、BH4なしで食事の課題を進めます.
その後、BH4 を 2 週間服用します。
2 回目の食事チャレンジは、参加者の BH4 の最終用量で実行されます。
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BH4 非応答者グループの参加者には、20 mg/kg 体重/日の用量の Kuvan が 2 週間毎日投与されます。
最後の用量は、参加者の研究訪問時に投与されます 2.
他の名前：
各研究訪問で、患者は酸化ストレス対策と内皮機能障害の一時的な増加を促進する多価不飽和脂肪が多い食事を受け取ります
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実験的：健康管理
このグループの参加者は、登録済みの PKU 参加者と年齢、性別、体格指数クラスが一致します。
彼らは1回の研究訪問に参加し、BH4は与えられません。
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各研究訪問で、患者は酸化ストレス対策と内皮機能障害の一時的な増加を促進する多価不飽和脂肪が多い食事を受け取ります
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実験的：BH4レスポンダー
このグループの参加者は、すでに処方されたBH4を食事の課題とともに使用し、1回の研究訪問で評価されます.
彼らは処方されたBH4を食事と一緒に服用します.
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各研究訪問で、患者は酸化ストレス対策と内皮機能障害の一時的な増加を促進する多価不飽和脂肪が多い食事を受け取ります
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脂質過酸化反応
時間枠：-脂質過酸化は、すべての研究グループのベースライン（研究訪問1）で6時間、1時間おきに測定されます
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マーカーは、6時間の研究訪問ごとに1時間おきに評価されます。
Kuvanレスポンダーと健康なコントロールは、1回の6時間の研究訪問でのみ評価されます。
Kuvan非応答者は、2回の研究訪問（ベースライン訪問、および2週間のKuvan療法後の訪問）で評価されます。
値はグループごとに評価され、Kuvan 非反応グループの個人内変化についても評価されます。
参加期間は1ヶ月を目安とします。
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-脂質過酸化は、すべての研究グループのベースライン（研究訪問1）で6時間、1時間おきに測定されます
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C反応性タンパク質（CRP）
時間枠：CRPは、すべての研究グループのベースライン（調査訪問1）で6時間、1時間おきに測定され、BH4非応答者のみのベースラインの2週間後の2回目の訪問中に再度測定されます（調査訪問2）
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マーカーは、6時間の研究訪問ごとに1時間おきに評価されます。
Kuvanレスポンダーと健康なコントロールは、1回の6時間の研究訪問でのみ評価されます。
Kuvan非応答者は、2回の研究訪問（ベースライン訪問、および2週間のKuvan療法後の訪問）で評価されます。
値はグループごとに評価され、Kuvan 非反応グループの個人内変化についても評価されます。
参加期間は1ヶ月を目安とします。
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CRPは、すべての研究グループのベースライン（調査訪問1）で6時間、1時間おきに測定され、BH4非応答者のみのベースラインの2週間後の2回目の訪問中に再度測定されます（調査訪問2）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Rani H Singh, PhD、Emory University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年6月1日
一次修了 (実際)
2013年6月1日
研究の完了 (実際)
2013年6月1日
試験登録日
最初に提出
2011年6月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年7月14日
最初の投稿 (見積もり)
2011年7月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年8月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年8月27日
最終確認日
2014年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB00046153
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