Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фенилкетонурия, окислительный стресс и BH4

27 августа 2014 г. обновлено: Rani Singh, Emory University

Способность Кувана® (сапроптерина дигидрохлорида) предотвращать вызванное приемом пищи перекисное окисление липидов и эндотелиальную дисфункцию у пациентов с фенилкетонурией: пилотное исследование

Цель этого исследования — увидеть, как терапия тетрагидробиоптерином (BH4; также известная как дигидрохлорид сапроптерина или Куван) влияет на показатели окислительного стресса и эндотелиальной функции у пациентов с фенилкетонурией (ФКУ).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Окислительный стресс будет вызван тем, что участники съедят пищу, содержащую полиненасыщенные жиры. Исследователи увидят, как участники реагируют на вызов с едой в течение 6 часов.

  • Участники ФКУ, которые в настоящее время находятся на терапии BH4, будут оцениваться при приеме BH4 с едой во время одного исследовательского визита.
  • Участники ФКУ, которые не ответили на терапию BH4, будут оцениваться дважды. Во время первого исследовательского визита исследователи увидят, как вы реагируете на провокацию с едой, когда вам не дают BH4. Вам будут давать BH4 в течение двух недель, а затем вы вернетесь на второй учебный визит с приемом пищи, принимая BH4.
  • Здоровые контроли будут оцениваться после употребления только пищи (без BH4) во время одного исследовательского визита.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 45 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Прочитали, поняли и подписали эту форму согласия (и форму согласия, если вам меньше 18 лет)
  • В возрасте от 10 до 45 лет
  • Вес не менее 75 фунтов (34 кг)
  • Соответствовать групповым критериям

Критерий исключения:

  • Дым
  • Имейте историю сердечно-сосудистых заболеваний
  • Имеют печеночную недостаточность или демонстрируют аномальные исходные результаты лабораторных анализов функции печени.
  • Сдавали кровь в течение 3 месяцев до исследования или страдаете анемией, как показывают исходные лабораторные результаты.
  • Не желают прекращать прием пищевых добавок (за исключением лечебного питания) за две недели до своего первого исследовательского визита.
  • В настоящее время принимаете лекарства, которые будут мешать интерпретации выбранных конечных точек (например, гиполипидемические препараты)
  • В настоящее время беременны или кормите грудью
  • За исключением ФКУ, иметь хроническое заболевание, расстройство или состояние (включая, помимо прочего, диабет, гипертонию, рак)
  • Принимали какой-либо исследуемый препарат (включая Куван для невосприимчивых к Кувану участников и контрольной группы) в течение 3 месяцев до исследования.
  • По мнению исследователя, не должны быть включены в исследование по любой причине, в том числе из-за невозможности следовать процедурам исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: BH4 Нереспонденты
У участников этой группы была фенилкетонурия, и они считались невосприимчивыми к препарату. Они примут участие в своем первом ознакомительном визите и пройдут испытание с едой без BH4. Затем они будут принимать BH4 в течение 2 недель. Второе испытание с приемом пищи будет проводиться с использованием последней дозы BH4 участника.
Лекарство: Куван
Участникам группы BH4, не ответившей на лечение, будет назначена доза Кувана в дозе 20 мг/кг массы тела в день для ежедневного приема в течение двух недель. Последняя доза будет введена во время исследовательского визита участника 2.
Другие имена:
  • Сапроптерина дигидрохлорид
  • тетрагидробиоптерин
  • ВН4
Другой: Вызов еды
Во время каждого исследовательского визита пациенты будут получать пищу с высоким содержанием полиненасыщенных жиров, что будет способствовать временному увеличению показателей окислительного стресса и эндотелиальной дисфункции.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Здоровый контроль
Участники этой группы соответствуют зарегистрированным участникам ФКУ по возрасту, полу и классу индекса массы тела. Они примут участие в одном ознакомительном визите и не получат BH4.
Другой: Вызов еды
Во время каждого исследовательского визита пациенты будут получать пищу с высоким содержанием полиненасыщенных жиров, что будет способствовать временному увеличению показателей окислительного стресса и эндотелиальной дисфункции.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Ответчики BH4
Участники этой группы будут использовать уже назначенный им BH4 с приемом пищи и будут оцениваться во время одного исследовательского визита. Они будут принимать прописанный им BH4 во время еды.
Другой: Вызов еды
Во время каждого исследовательского визита пациенты будут получать пищу с высоким содержанием полиненасыщенных жиров, что будет способствовать временному увеличению показателей окислительного стресса и эндотелиальной дисфункции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Перекисное окисление липидов
Временное ограничение: Перекисное окисление липидов будет измеряться каждые два часа в течение шести часов на исходном уровне (учебный визит 1) для всех исследовательских групп.
Маркеры будут оцениваться каждые два часа для каждого 6-часового учебного визита. Респонденты Kuvan и здоровые контроли будут оцениваться только во время одного 6-часового исследовательского визита. Куван, не ответивший на лечение, будет оцениваться во время двух учебных визитов (исходный визит и визит после двух недель терапии Куваном). Ценности будут оцениваться по группам, а также оцениваться по внутриличностным изменениям в неотзывчивой группе куванцев. Срок участия оценивается в один месяц.
Перекисное окисление липидов будет измеряться каждые два часа в течение шести часов на исходном уровне (учебный визит 1) для всех исследовательских групп.
С-реактивный белок (СРБ)
Временное ограничение: СРБ будет измеряться каждые два часа в течение шести часов на исходном уровне (учебный визит 1) для всех исследовательских групп и снова во время второго визита через 2 недели после исходного уровня только у нереспондеров BH4 (учебный визит 2).
Маркеры будут оцениваться каждые два часа для каждого 6-часового учебного визита. Респонденты Kuvan и здоровые контроли будут оцениваться только во время одного 6-часового исследовательского визита. Куван, не ответивший на лечение, будет оцениваться во время двух учебных визитов (исходный визит и визит после двух недель терапии Куваном). Ценности будут оцениваться по группам, а также оцениваться по внутриличностным изменениям в неотзывчивой группе куванцев. Срок участия оценивается в один месяц.
СРБ будет измеряться каждые два часа в течение шести часов на исходном уровне (учебный визит 1) для всех исследовательских групп и снова во время второго визита через 2 недели после исходного уровня только у нереспондеров BH4 (учебный визит 2).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Emory University

Следователи

  • Главный следователь: Rani H Singh, PhD, Emory University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2011 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июня 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июля 2011 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

15 июля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

28 августа 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 августа 2014 г.

Последняя проверка

1 августа 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB00046153

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться