Fenilketonúria, oxidatív stressz és BH4
2014. augusztus 27. frissítette: Rani Singh, Emory University
A Kuvan® (szapropterin-dihidroklorid) képessége az étkezés által kiváltott lipidperoxidáció és endothel diszfunkció megelőzésére fenilketonuriában szenvedő betegeknél: kísérleti tanulmány
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megvizsgálja, hogy a tetrahidrobiopterin-terápia (BH4; más néven szapropterin-dihidroklorid vagy Kuvan) hogyan befolyásolja az oxidatív stressz mértékét és az endoteliális funkciót fenilketonuriában (PKU) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az oxidatív stresszt az okozza, hogy a résztvevők többszörösen telítetlen zsírokat tartalmaznak. A kutatók 6 óra alatt látni fogják, hogyan reagálnak a résztvevők az étkezési kihívásra.
- A jelenleg BH4-terápiában részesülő PKU-ban résztvevőket egyetlen vizsgálati látogatás alkalmával értékelik, miközben a BH4-et étkezés közben szedik.
- Azokat a PKU-résztvevőket, akik nem reagáltak a BH4-terápiára, kétszer értékelik. Az első vizsgálati látogatás alkalmával a vizsgálók látni fogják, hogyan reagál az étkezési kihívásra, ha nem kap BH4-et. Két hétig BH4-et kap, majd a BH4 szedése közben térjen vissza egy második étkezési kihívásra.
- Az egészséges kontrollokat csak az étkezés elfogyasztása után értékelik (BH4 nélkül) egyetlen vizsgálati látogatás alkalmával.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
12
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
- Emory University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
10 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Elolvasta, megértette és aláírta ezt a beleegyezési űrlapot (és a hozzájárulási űrlapot, ha 18 évesnél fiatalabb)
- 10-45 év közöttiek
- Súly legalább 75 font (34 kg)
- Megfelel a csoportspecifikus kritériumoknak
Kizárási kritériumok:
- Füst
- Van szív- és érrendszeri betegsége
- Májkárosodásban szenved, vagy kóros kiindulási májfunkciós laboratóriumi vizsgálati eredményeket mutat
- A vizsgálatot megelőző 3 hónapon belül vért adott, vagy vérszegény, amint azt a laboratóriumi alaperedmények mutatják
- nem hajlandóak abbahagyni az étrend-kiegészítők fogyasztását (kivéve az orvosi élelmiszereket) két héttel az első tanulmányi látogatásuk előtt
- Jelenleg olyan gyógyszereket szed, amelyek megzavarják a kiválasztott végpontok értelmezését (például lipidcsökkentő gyógyszerek)
- Jelenleg terhes vagy szoptat
- A PKU kivételével, ha krónikus betegsége, rendellenessége vagy állapota van (ideértve, de nem kizárólagosan a cukorbetegséget, a magas vérnyomást, a rákot)
- Szedett-e bármilyen vizsgálati gyógyszert (beleértve a Kuvan-t a Kuvanra nem reagáló résztvevők és kontrollok esetében) a vizsgálatot megelőző 3 hónapon belül
- A vizsgáló véleménye szerint semmilyen okból nem szabad a vizsgálatba bevonni, ideértve a vizsgálati eljárások követésének képtelenségét is
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: BH4 Nem válaszolók
Ennek a csoportnak a résztvevői PKU-val rendelkeznek, és úgy ítélték meg, hogy nem reagálnak a gyógyszerre.
Első tanulmányútjukon vesznek részt, és BH4 nélkül folytatják az étkezési kihívást.
Ezután 2 hétig BH4-et szednek.
A második étkezési kihívást a résztvevő utolsó BH4 adagjával hajtják végre.
|
A BH4 nem reagáló csoport résztvevői 20 mg/ttkg/nap Kuvan adagot kapnak napi rendszerességgel két héten keresztül.
Az utolsó adagot a résztvevő tanulmányi látogatásán kell beadni 2.
Más nevek:
Minden vizsgálati látogatás alkalmával a betegek többszörösen telítetlen zsírokban gazdag étkezést kapnak, ami elősegíti az oxidatív stressz mértékének átmeneti növekedését és az endothel diszfunkciót.
|
|
KÍSÉRLETI: Egészséges ellenőrzések
Ennek a csoportnak a résztvevői koruk, nemük és testtömeg-index osztályuk szerint megegyeznek egy beiratkozott PKU-résztvevővel.
Egyetlen tanulmányi látogatáson vesznek részt, és nem kapnak BH4-et.
|
Minden vizsgálati látogatás alkalmával a betegek többszörösen telítetlen zsírokban gazdag étkezést kapnak, ami elősegíti az oxidatív stressz mértékének átmeneti növekedését és az endothel diszfunkciót.
|
|
KÍSÉRLETI: BH4 válaszadók
Ennek a csoportnak a résztvevői a már előírt BH4-et használják az étkezési kihíváshoz, és egyetlen tanulmányi látogatáson értékelik őket.
Az előírt BH4-et étkezés közben veszik be.
|
Minden vizsgálati látogatás alkalmával a betegek többszörösen telítetlen zsírokban gazdag étkezést kapnak, ami elősegíti az oxidatív stressz mértékének átmeneti növekedését és az endothel diszfunkciót.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Lipidperoxidáció
Időkeret: A lipidperoxidációt minden második órában mérik hat órán keresztül a kiinduláskor (1. vizsgálati látogatás) minden vizsgálati csoportban
|
A markereket minden második órában értékelik minden 6 órás tanulmányút során.
A Kuvan válaszadókat és az egészséges kontrollokat csak egy 6 órás vizsgálati látogatás alkalmával értékelik.
A Kuvan nem reagáló betegeket két vizsgálati látogatáson (egy kiindulási vizit és egy két hét Kuvan-terápia utáni vizit) értékelik.
Az értékeket csoportonként értékelik, és az intraperszonális változásokat is értékelik a Kuvan nem reagáló csoportban.
A részvétel becsült időtartama egy hónap.
|
A lipidperoxidációt minden második órában mérik hat órán keresztül a kiinduláskor (1. vizsgálati látogatás) minden vizsgálati csoportban
|
|
C-reaktív fehérje (CRP)
Időkeret: A CRP-t minden második órában mérik hat órán keresztül a kiinduláskor (1. vizsgálati látogatás) minden vizsgálati csoportban, majd ismét egy második látogatás során, 2 héttel a kiindulási érték után, csak a BH4-re nem reagálóknál (2. vizsgálati látogatás).
|
A markereket minden második órában értékelik minden 6 órás tanulmányút során.
A Kuvan válaszadókat és az egészséges kontrollokat csak egy 6 órás vizsgálati látogatás alkalmával értékelik.
A Kuvan nem reagáló betegeket két vizsgálati látogatáson (egy kiindulási vizit és egy két hét Kuvan-terápia utáni vizit) értékelik.
Az értékeket csoportonként értékelik, és az intraperszonális változásokat is értékelik a Kuvan nem reagáló csoportban.
A részvétel becsült időtartama egy hónap.
|
A CRP-t minden második órában mérik hat órán keresztül a kiinduláskor (1. vizsgálati látogatás) minden vizsgálati csoportban, majd ismét egy második látogatás során, 2 héttel a kiindulási érték után, csak a BH4-re nem reagálóknál (2. vizsgálati látogatás).
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Rani H Singh, PhD, Emory University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. június 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2013. június 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2013. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. június 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. július 14.
Első közzététel (BECSLÉS)
2011. július 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2014. augusztus 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. augusztus 27.
Utolsó ellenőrzés
2014. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IRB00046153
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .