Fenylketonurie, oxidatieve stress en BH4
27 augustus 2014 bijgewerkt door: Rani Singh, Emory University
Het vermogen van Kuvan® (sapropterinedihydrochloride) om door maaltijden geïnduceerde lipideperoxidatie en endotheliale disfunctie te voorkomen bij patiënten met fenylketonurie: een pilotstudie
Het doel van deze studie is om te zien hoe tetrahydrobiopterinetherapie (BH4; ook bekend als sapropterinedihydrochloride of Kuvan) de metingen van oxidatieve stress en endotheliale functie beïnvloedt bij patiënten met fenylketonurie (PKU).
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Oxidatieve stress wordt opgewekt door deelnemers een maaltijd met meervoudig onverzadigde vetten te laten eten. De onderzoekers zullen in de loop van 6 uur zien hoe deelnemers reageren op de maaltijduitdaging.
- PKU-deelnemers die momenteel BH4-therapie volgen, zullen worden geëvalueerd terwijl ze BH4 bij de maaltijd innemen tijdens een enkel studiebezoek.
- PKU-deelnemers die niet op BH4-therapie reageerden, worden tweemaal geëvalueerd. Bij het eerste studiebezoek zullen de onderzoekers zien hoe u reageert op de maaltijduitdaging wanneer u geen BH4 krijgt. U krijgt BH4 gedurende twee weken en komt dan terug voor een tweede studiebezoek terwijl u BH4 gebruikt.
- Gezonde controles worden beoordeeld na het nuttigen van alleen de maaltijd (geen BH4) tijdens een enkel studiebezoek.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
- Emory University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
10 jaar tot 45 jaar (VOLWASSEN, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Dit toestemmingsformulier (en toestemmingsformulier, indien <18 jaar) hebben gelezen, begrepen en ondertekend
- Tussen de 10 en 45 jaar oud zijn
- Weeg ten minste 75 pond (34 kg)
- Voldoen aan groepsspecifieke criteria
Uitsluitingscriteria:
- Rook
- Heb een voorgeschiedenis van hart- en vaatziekten
- Leverinsufficiëntie hebben of afwijkende leverfunctielaboratoriumtestresultaten aantonen
- Bloed hebben gedoneerd binnen 3 maanden voorafgaand aan het onderzoek of bloedarmoede hebben, zoals blijkt uit de baseline laboratoriumresultaten
- Zijn niet bereid om twee weken voorafgaand aan hun eerste studiebezoek te stoppen met voedingssupplementen (met uitzondering van medische voeding).
- Neemt u momenteel medicijnen die de interpretatie van geselecteerde eindpunten verstoren (zoals lipidenverlagende medicatie)
- Bent momenteel zwanger of geeft borstvoeding
- Met uitzondering van PKU, een chronische ziekte, aandoening of aandoening hebben (inclusief maar niet beperkt tot diabetes, hypertensie, kanker)
- Een onderzoeksgeneesmiddel (inclusief Kuvan voor Kuvan-niet-reagerende deelnemers en controles) hebben ingenomen binnen 3 maanden voorafgaand aan het onderzoek
- Naar de mening van de onderzoeker mag hij om welke reden dan ook niet worden opgenomen in de studie, inclusief het onvermogen om de studieprocedures te volgen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: BH4 niet-responders
Deelnemers in deze groep hebben PKU en reageerden niet op het medicijn.
Ze zullen hun eerste studiebezoek bijwonen en de maaltijduitdaging doorlopen zonder BH4.
Daarna nemen ze BH4 gedurende 2 weken.
De tweede maaltijduitdaging wordt uitgevoerd met de laatste dosis BH4 van de deelnemer.
|
Deelnemers aan de BH4 Non-Responder-groep krijgen gedurende twee weken dagelijks een dosis Kuvan van 20 mg/kg lichaamsgewicht/dag.
De laatste dosis wordt toegediend tijdens het studiebezoek van de deelnemer 2.
Andere namen:
Bij elk studiebezoek krijgen patiënten een maaltijd rijk aan meervoudig onverzadigde vetten die een tijdelijke toename van oxidatieve stressmaatregelen en endotheliale disfunctie bevorderen
|
|
EXPERIMENTEEL: Gezonde controles
Deelnemers in deze groep komen overeen met een geregistreerde PKU-deelnemer wat betreft leeftijd, geslacht en body mass index-klasse.
Ze nemen deel aan één studiebezoek en krijgen geen BH4.
|
Bij elk studiebezoek krijgen patiënten een maaltijd rijk aan meervoudig onverzadigde vetten die een tijdelijke toename van oxidatieve stressmaatregelen en endotheliale disfunctie bevorderen
|
|
EXPERIMENTEEL: BH4-responders
Deelnemers in deze groep gebruiken hun reeds voorgeschreven BH4 met de maaltijduitdaging en worden beoordeeld tijdens een enkel studiebezoek.
Ze nemen hun voorgeschreven BH4 bij de maaltijd in.
|
Bij elk studiebezoek krijgen patiënten een maaltijd rijk aan meervoudig onverzadigde vetten die een tijdelijke toename van oxidatieve stressmaatregelen en endotheliale disfunctie bevorderen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Lipide peroxidatie
Tijdsspanne: De lipidenperoxidatie wordt om het uur gemeten gedurende zes uur bij baseline (studiebezoek 1) voor alle studiegroepen
|
Markeringen worden om het uur beoordeeld voor elk studiebezoek van 6 uur.
Kuvan-responders en gezonde controles worden alleen beoordeeld tijdens één studiebezoek van 6 uur.
Kuvan-non-responders zullen worden beoordeeld tijdens twee studiebezoeken (een basisbezoek en een bezoek na twee weken Kuvan-therapie).
Waarden worden groepsgewijs beoordeeld en ook beoordeeld op intrapersoonlijke verandering in de Kuvan-niet-reagerende groep.
Tijdsduur van deelname wordt geschat op een maand.
|
De lipidenperoxidatie wordt om het uur gemeten gedurende zes uur bij baseline (studiebezoek 1) voor alle studiegroepen
|
|
C-reactief proteïne (CRP)
Tijdsspanne: CRP wordt om het uur gedurende zes uur gemeten bij baseline (onderzoeksbezoek 1) voor alle onderzoeksgroepen en opnieuw tijdens een tweede bezoek 2 weken na baseline bij alleen BH4 Non-Responders (onderzoeksbezoek 2).
|
Markeringen worden om het uur beoordeeld voor elk studiebezoek van 6 uur.
Kuvan-responders en gezonde controles worden alleen beoordeeld tijdens één studiebezoek van 6 uur.
Kuvan-non-responders zullen worden beoordeeld tijdens twee studiebezoeken (een basisbezoek en een bezoek na twee weken Kuvan-therapie).
Waarden worden groepsgewijs beoordeeld en ook beoordeeld op intrapersoonlijke verandering in de Kuvan-niet-reagerende groep.
Tijdsduur van deelname wordt geschat op een maand.
|
CRP wordt om het uur gedurende zes uur gemeten bij baseline (onderzoeksbezoek 1) voor alle onderzoeksgroepen en opnieuw tijdens een tweede bezoek 2 weken na baseline bij alleen BH4 Non-Responders (onderzoeksbezoek 2).
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Rani H Singh, PhD, Emory University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2011
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 juni 2013
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 juni 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 juni 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 juli 2011
Eerst geplaatst (SCHATTING)
15 juli 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
28 augustus 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 augustus 2014
Laatst geverifieerd
1 augustus 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IRB00046153
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .