Phénylcétonurie, stress oxydatif et BH4
27 août 2014 mis à jour par: Rani Singh, Emory University
La capacité de Kuvan® (dichlorhydrate de saproptérine) à prévenir la peroxydation lipidique induite par les repas et la dysfonction endothéliale chez les patients atteints de phénylcétonurie : une étude pilote
Le but de cette étude est de voir comment la thérapie à la tétrahydrobioptérine (BH4; également connue sous le nom de dichlorhydrate de saproptérine ou Kuvan) affecte les mesures du stress oxydatif et de la fonction endothéliale chez les patients atteints de phénylcétonurie (PCU).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le stress oxydatif sera induit en faisant manger aux participants un repas en graisses polyinsaturées. Les enquêteurs verront comment les participants réagissent au défi du repas au cours de 6 heures.
- Les participants PKU qui sont actuellement sous traitement BH4 seront évalués tout en prenant BH4 avec le repas lors d'une seule visite d'étude.
- Les participants PCU qui n'ont pas répondu au traitement BH4 seront évalués deux fois. Lors de la première visite d'étude, les investigateurs verront comment vous réagissez au défi du repas lorsque vous ne recevez pas de BH4. Vous recevrez du BH4 pendant deux semaines, puis vous reviendrez pour une deuxième visite d'étude de défi-repas tout en prenant du BH4.
- Les témoins sains seront évalués après avoir consommé le repas uniquement (pas de BH4) lors d'une seule visite d'étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Georgia
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Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
- Emory University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 ans à 45 ans (ADULTE, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Oui
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Avoir lu, compris et signé ce formulaire de consentement (et le formulaire d'assentiment, si <18 ans)
- Sont âgés de 10 à 45 ans
- Peser au moins 75 livres (34 kg)
- Répondre aux critères spécifiques au groupe
Critère d'exclusion:
- Fumée
- Avoir des antécédents de maladie cardiovasculaire
- Avoir une insuffisance hépatique ou présenter des résultats de test de laboratoire de la fonction hépatique de base anormaux
- Avoir donné du sang dans les 3 mois précédant l'étude ou être anémique, comme le montrent les résultats de laboratoire de base
- Ne sont pas disposés à interrompre les compléments alimentaires (à l'exclusion des aliments médicaux) deux semaines avant leur première visite d'étude
- Prenez actuellement des médicaments qui interfèrent avec l'interprétation des critères d'évaluation sélectionnés (tels que les médicaments hypolipidémiants)
- êtes actuellement enceinte ou allaitez
- À l'exclusion de la PCU, souffrez d'une maladie, d'un trouble ou d'un état chronique (y compris, mais sans s'y limiter, le diabète, l'hypertension, le cancer)
- Avoir pris un médicament expérimental (y compris Kuvan pour les participants et les témoins insensibles à Kuvan) dans les 3 mois précédant l'étude
- De l'avis de l'investigateur, ne doit pas être inclus dans l'étude pour quelque raison que ce soit, y compris l'incapacité à suivre les procédures d'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Non-répondants BH4
Les participants de ce groupe ont une PCU et ont été jugés insensibles au médicament.
Ils assisteront à leur première visite d'étude et passeront le défi du repas sans BH4.
Ils prendront ensuite du BH4 pendant 2 semaines.
Le défi du deuxième repas sera effectué avec la dose finale de BH4 du participant.
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Les participants du groupe BH4 non-répondeur recevront une dose de 20 mg/kg de poids corporel/jour de Kuvan à prendre quotidiennement pendant deux semaines.
La dernière dose sera administrée lors de la visite d'étude 2 du participant.
Autres noms:
À chaque visite d'étude, les patients recevront un repas riche en graisses polyinsaturées qui favorisera une augmentation transitoire des mesures de stress oxydatif et de la dysfonction endothéliale
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EXPÉRIMENTAL: Contrôles sains
Les participants de ce groupe correspondent à un participant PCU inscrit en termes d'âge, de sexe et de classe d'indice de masse corporelle.
Ils participeront à une seule visite d'étude et ne recevront pas de BH4.
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À chaque visite d'étude, les patients recevront un repas riche en graisses polyinsaturées qui favorisera une augmentation transitoire des mesures de stress oxydatif et de la dysfonction endothéliale
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EXPÉRIMENTAL: Intervenants BH4
Les participants de ce groupe utiliseront leur BH4 déjà prescrit avec le test de repas et seront évalués lors d'une seule visite d'étude.
Ils prendront leur BH4 prescrit avec le repas.
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À chaque visite d'étude, les patients recevront un repas riche en graisses polyinsaturées qui favorisera une augmentation transitoire des mesures de stress oxydatif et de la dysfonction endothéliale
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Peroxydation lipidique
Délai: La peroxydation lipidique sera mesurée toutes les deux heures pendant six heures au départ (visite d'étude 1) pour tous les groupes d'étude
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Les marqueurs seront évalués toutes les deux heures pour chaque visite d'étude de 6 heures.
Les répondeurs Kuvan et les témoins sains ne seront évalués que lors d'une visite d'étude de 6 heures.
Les non-répondeurs Kuvan seront évalués lors de deux visites d'étude (une visite de référence et une visite après deux semaines de traitement Kuvan).
Les valeurs seront évaluées par groupe et également évaluées pour le changement intrapersonnel dans le groupe non réactif de Kuvan.
Le délai de participation est estimé à un mois.
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La peroxydation lipidique sera mesurée toutes les deux heures pendant six heures au départ (visite d'étude 1) pour tous les groupes d'étude
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Protéine C-réactive (CRP)
Délai: La CRP sera mesurée toutes les deux heures pendant six heures au départ (visite d'étude 1) pour tous les groupes d'étude et à nouveau lors d'une deuxième visite 2 semaines après le départ chez les non-répondants BH4 uniquement (visite d'étude 2)
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Les marqueurs seront évalués toutes les deux heures pour chaque visite d'étude de 6 heures.
Les répondeurs Kuvan et les témoins sains ne seront évalués que lors d'une visite d'étude de 6 heures.
Les non-répondeurs Kuvan seront évalués lors de deux visites d'étude (une visite de référence et une visite après deux semaines de traitement Kuvan).
Les valeurs seront évaluées par groupe et également évaluées pour le changement intrapersonnel dans le groupe non réactif de Kuvan.
Le délai de participation est estimé à un mois.
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La CRP sera mesurée toutes les deux heures pendant six heures au départ (visite d'étude 1) pour tous les groupes d'étude et à nouveau lors d'une deuxième visite 2 semaines après le départ chez les non-répondants BH4 uniquement (visite d'étude 2)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Rani H Singh, PhD, Emory University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2011
Achèvement primaire (RÉEL)
1 juin 2013
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 juin 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 juin 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2011
Première publication (ESTIMATION)
15 juillet 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
28 août 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 août 2014
Dernière vérification
1 août 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB00046153
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