Fenyyliketonuria, oksidatiivinen stressi ja BH4
keskiviikko 27. elokuuta 2014 päivittänyt: Rani Singh, Emory University
Kuvan® (sapropteriinidihydrokloridi) kyky estää aterian aiheuttamaa lipidiperoksidaatiota ja endoteelin toimintahäiriötä potilailla, joilla on fenyyliketonuria: pilottitutkimus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on nähdä, kuinka tetrahydrobiopteriinihoito (BH4; tunnetaan myös nimellä sapropteriinidihydrokloridi tai Kuvan) vaikuttaa oksidatiivisen stressin mittauksiin ja endoteelin toimintaan potilailla, joilla on fenyyliketonuria (PKU).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Oksidatiivinen stressi indusoituu, kun osallistujat syövät monityydyttymättömiä rasvoja sisältävän aterian. Tutkijat näkevät, kuinka osallistujat reagoivat ateriahaasteeseen kuuden tunnin aikana.
- PKU-osallistujat, jotka saavat tällä hetkellä BH4-hoitoa, arvioidaan, kun he ottavat BH4:ää aterian yhteydessä yhdellä tutkimuskäynnillä.
- PKU-osallistujat, jotka eivät vastanneet BH4-hoitoon, arvioidaan kahdesti. Ensimmäisellä tutkimuskäynnillä tutkijat näkevät, kuinka reagoit ateriahaasteeseen, kun sinulle ei anneta BH4:ää. Sinulle annetaan BH4:ää kahden viikon ajan, minkä jälkeen palaat toisen aterian haastetutkimuskäynnille samalla kun otat BH4:ää.
- Terveet kontrollit arvioidaan sen jälkeen, kun ne on nautittu vain aterialla (ei BH4:ää) yhdellä tutkimuskäynnillä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
- Emory University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta - 45 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- olet lukenut, ymmärtänyt ja allekirjoittanut tämän suostumuslomakkeen (ja suostumuslomakkeen, jos alle 18-vuotias)
- Ovat 10-45-vuotiaita
- Paina vähintään 75 puntaa (34 kg)
- Täytä ryhmäkohtaiset kriteerit
Poissulkemiskriteerit:
- Savu
- Onko sinulla aiempaa sydän- ja verisuonisairauksia
- Sinulla on maksan vajaatoiminta tai jos sinulla on epänormaaleja lähtötason maksan toiminnan laboratoriotestituloksia
- olet luovuttanut verta 3 kuukauden aikana ennen tutkimusta tai olet aneeminen laboratoriotulosten perusteella
- eivät ole halukkaita lopettamaan ravintolisien käyttöä (lukuun ottamatta lääkinnällistä ruokaa) kaksi viikkoa ennen ensimmäistä opintokäyntiään
- Käytätkö tällä hetkellä lääkkeitä, jotka häiritsevät valittujen päätepisteiden tulkintaa (kuten lipidejä alentavat lääkkeet)
- olet tällä hetkellä raskaana tai imetät
- PKU:ta lukuun ottamatta, sinulla on krooninen sairaus, häiriö tai tila (mukaan lukien mutta ei rajoittuen diabetes, verenpainetauti, syöpä)
- olet käyttänyt mitä tahansa tutkimuslääkettä (mukaan lukien Kuvan kuvan-responsiivisille osallistujille ja kontrolleille) 3 kuukauden aikana ennen tutkimusta
- Tutkijan näkemyksen mukaan sitä ei tulisi ottaa mukaan tutkimukseen mistään syystä, mukaan lukien kyvyttömyys noudattaa tutkimusmenetelmiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: BH4 Ei-vastaavat
Tämän ryhmän osallistujilla on PKU, ja heidän ei katsottu reagoivan lääkkeeseen.
He osallistuvat ensimmäiselle opintomatkalleen ja jatkavat ateriahaasteen läpi ilman BH4:ää.
Sitten he käyttävät BH4:ää 2 viikon ajan.
Toinen ateriahaaste suoritetaan osallistujan viimeisellä BH4-annoksella.
|
BH4 Non-Responder -ryhmän osallistujille annetaan Kuvan-annos 20 mg/kg/vrk päivittäin kahden viikon ajan.
Viimeinen annos annetaan osallistujan opintokäynnillä 2.
Muut nimet:
Jokaisella tutkimuskäynnillä potilaat saavat runsaasti monityydyttymättömiä rasvoja sisältävän aterian, joka edistää ohimenevää oksidatiivisen stressin ja endoteelin toimintahäiriöiden lisääntymistä.
|
|
KOKEELLISTA: Terveelliset kontrollit
Tämän ryhmän osallistujat vastaavat ilmoittautuneita PKU-osallistujia iän, sukupuolen ja painoindeksiluokan suhteen.
He osallistuvat yhdelle opintomatkalle, eikä heille anneta BH4:ää.
|
Jokaisella tutkimuskäynnillä potilaat saavat runsaasti monityydyttymättömiä rasvoja sisältävän aterian, joka edistää ohimenevää oksidatiivisen stressin ja endoteelin toimintahäiriöiden lisääntymistä.
|
|
KOKEELLISTA: BH4-vastaajat
Tämän ryhmän osallistujat käyttävät jo määrättyä BH4:ää ateriahaasteen kanssa, ja heidät arvioidaan yhdellä opintokäynnillä.
He ottavat määrätyn BH4:n aterian yhteydessä.
|
Jokaisella tutkimuskäynnillä potilaat saavat runsaasti monityydyttymättömiä rasvoja sisältävän aterian, joka edistää ohimenevää oksidatiivisen stressin ja endoteelin toimintahäiriöiden lisääntymistä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lipidiperoksidaatio
Aikaikkuna: Lipidiperoksidaatio mitataan joka toinen tunti kuuden tunnin ajan lähtötilanteessa (tutkimuskäynti 1) kaikissa tutkimusryhmissä
|
Markkereita arvioidaan joka toinen tunti jokaista 6 tunnin opintokäyntiä kohden.
Kuvaniin reagoineet ja terveet kontrollit arvioidaan vain yhdellä 6 tunnin tutkimuskäynnillä.
Kuvan-vastaamattomat arvioidaan kahdella tutkimuskäynnillä (peruskäynnillä ja kahden viikon Kuvan-hoidon jälkeen).
Arvoja arvioidaan ryhmäkohtaisesti ja myös intrapersoonaalisten muutosten varalta Kuvan-responsiivisessa ryhmässä.
Osallistumisaika on arvioitu kuukausi.
|
Lipidiperoksidaatio mitataan joka toinen tunti kuuden tunnin ajan lähtötilanteessa (tutkimuskäynti 1) kaikissa tutkimusryhmissä
|
|
C-reaktiivinen proteiini (CRP)
Aikaikkuna: CRP mitataan joka toinen tunti kuuden tunnin ajan lähtötilanteessa (tutkimuskäynti 1) kaikille tutkimusryhmille ja uudelleen toisen käynnin aikana 2 viikkoa lähtötilanteen jälkeen vain BH4-vaste-vastaamattomilla (tutkimuskäynti 2).
|
Markkereita arvioidaan joka toinen tunti jokaista 6 tunnin opintokäyntiä kohden.
Kuvaniin reagoineet ja terveet kontrollit arvioidaan vain yhdellä 6 tunnin tutkimuskäynnillä.
Kuvan-vastaamattomat arvioidaan kahdella tutkimuskäynnillä (peruskäynnillä ja kahden viikon Kuvan-hoidon jälkeen).
Arvoja arvioidaan ryhmäkohtaisesti ja myös intrapersoonaalisten muutosten varalta Kuvan-responsiivisessa ryhmässä.
Osallistumisaika on arvioitu kuukausi.
|
CRP mitataan joka toinen tunti kuuden tunnin ajan lähtötilanteessa (tutkimuskäynti 1) kaikille tutkimusryhmille ja uudelleen toisen käynnin aikana 2 viikkoa lähtötilanteen jälkeen vain BH4-vaste-vastaamattomilla (tutkimuskäynti 2).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Rani H Singh, PhD, Emory University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 1. kesäkuuta 2013
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 1. kesäkuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. kesäkuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. heinäkuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 15. heinäkuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Torstai 28. elokuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. elokuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB00046153
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .