Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Fenyloketonuria, stres oksydacyjny i BH4

27 sierpnia 2014 zaktualizowane przez: Rani Singh, Emory University

Zdolność Kuvan® (dichlorowodorku sapropteryny) do zapobiegania peroksydacji lipidów wywołanej posiłkiem i dysfunkcji śródbłonka u pacjentów z fenyloketonurią: badanie pilotażowe

Celem tego badania jest sprawdzenie, w jaki sposób terapia tetrahydrobiopteryną (BH4; znana również jako dichlorowodorek sapropteryny lub Kuvan) wpływa na pomiary stresu oksydacyjnego i funkcji śródbłonka u pacjentów z fenyloketonurią (PKU).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stres oksydacyjny zostanie wywołany przez danie uczestnikom posiłku zawierającego wielonienasycone tłuszcze. Badacze zobaczą, jak uczestnicy zareagują na wyzwanie związane z posiłkiem w ciągu 6 godzin.

  • Uczestnicy PKU, którzy są obecnie w trakcie terapii BH4, będą oceniani podczas przyjmowania BH4 z posiłkiem podczas jednej wizyty badawczej.
  • Uczestnicy PKU, którzy nie zareagowali na terapię BH4, będą oceniani dwukrotnie. Podczas pierwszej wizyty badawczej badacze zobaczą, jak zareagujesz na wyzwanie związane z posiłkiem, gdy nie otrzymasz BH4. Otrzymasz BH4 przez dwa tygodnie, a następnie wrócisz na drugą wizytę badawczą prowokacji posiłkowej podczas przyjmowania BH4.
  • Zdrowe grupy kontrolne zostaną ocenione po spożyciu samego posiłku (bez BH4) podczas jednej wizyty badawczej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 45 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przeczytałem, zrozumiałem i podpisałem niniejszy formularz zgody (oraz formularz zgody, jeśli <18 lat)
  • Są w wieku od 10 do 45 lat
  • Ważyć co najmniej 75 funtów (34 kg)
  • Spełnij kryteria specyficzne dla grupy

Kryteria wyłączenia:

  • Palić
  • Mieć jakąkolwiek historię chorób sercowo-naczyniowych
  • Mają zaburzenia czynności wątroby lub wykazują nieprawidłowe wyjściowe wyniki badań laboratoryjnych czynności wątroby
  • Oddali krew w ciągu 3 miesięcy przed badaniem lub mają anemię, jak wynika z wyjściowych wyników laboratoryjnych
  • Nie chcą odstawić suplementów diety (z wyłączeniem żywności medycznej) na dwa tygodnie przed pierwszą wizytą studyjną
  • Czy obecnie przyjmują leki, które będą zakłócać interpretację wybranych punktów końcowych (takie jak leki obniżające poziom lipidów)
  • Obecnie jesteś w ciąży lub karmisz piersią
  • Z wyłączeniem PKU, cierpisz na przewlekłą chorobę, zaburzenie lub stan (w tym między innymi cukrzycę, nadciśnienie, raka)
  • Zażyli jakikolwiek lek eksperymentalny (w tym Kuvan dla uczestników i grupy kontrolnej niereagujących na Kuvan) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem
  • W opinii Badacza nie powinien być włączony do badania z jakiegokolwiek powodu, w tym niemożności przestrzegania procedur badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: BH4 Osoby nieodpowiadające
Uczestnicy tej grupy mają PKU i zostali uznani za niereagujących na lek. Wezmą udział w pierwszej wizycie studyjnej i przejdą przez wyzwanie związane z posiłkiem bez BH4. Następnie będą przyjmować BH4 przez 2 tygodnie. Druga prowokacja posiłkowa zostanie przeprowadzona z ostatnią dawką BH4 uczestnika.
Lek: Kuwan
Uczestnicy z grupy BH4 Non-Responder otrzymają dawkę 20 mg/kg masy ciała/dobę preparatu Kuvan do codziennego przyjmowania przez dwa tygodnie. Ostatnia dawka zostanie podana uczestnikowi podczas wizyty studyjnej 2.
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny
  • tetrahydrobiopteryna
  • BH4
Inny: Wyzwanie Posiłkowe
Podczas każdej wizyty badawczej pacjenci otrzymają posiłek bogaty w wielonienasycone tłuszcze, co będzie sprzyjać przejściowemu wzrostowi wskaźników stresu oksydacyjnego i dysfunkcji śródbłonka
EKSPERYMENTALNY: Zdrowe kontrole
Uczestnicy tej grupy dorównują zarejestrowanemu uczestnikowi PKU pod względem wieku, płci i klasy wskaźnika masy ciała. Wezmą udział w jednej wizycie studyjnej i nie otrzymają BH4.
Inny: Wyzwanie Posiłkowe
Podczas każdej wizyty badawczej pacjenci otrzymają posiłek bogaty w wielonienasycone tłuszcze, co będzie sprzyjać przejściowemu wzrostowi wskaźników stresu oksydacyjnego i dysfunkcji śródbłonka
EKSPERYMENTALNY: Ratownicy BH4
Uczestnicy z tej grupy użyją przepisanego już BH4 podczas wyzwania związanego z posiłkiem i zostaną poddani ocenie podczas jednej wizyty studyjnej. Przyjmą przepisaną BH4 z posiłkiem.
Inny: Wyzwanie Posiłkowe
Podczas każdej wizyty badawczej pacjenci otrzymają posiłek bogaty w wielonienasycone tłuszcze, co będzie sprzyjać przejściowemu wzrostowi wskaźników stresu oksydacyjnego i dysfunkcji śródbłonka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Peroksydacja lipidów
Ramy czasowe: Peroksydacja lipidów będzie mierzona co drugą godzinę przez sześć godzin na początku badania (wizyta studyjna 1) we wszystkich grupach badawczych
Markery będą oceniane co drugą godzinę podczas każdej 6-godzinnej wizyty studyjnej. Osoby reagujące na leczenie metodą Kuvan i zdrowe grupy kontrolne będą oceniane tylko podczas jednej 6-godzinnej wizyty studyjnej. Osoby niereagujące na leczenie metodą Kuvan zostaną ocenione podczas dwóch wizyt badawczych (wizyta wyjściowa i wizyta po dwóch tygodniach terapii Kuvan). Wartości będą oceniane grupowo, a także oceniane pod kątem zmian intrapersonalnych w grupie niereagującej Kuvana. Ramy czasowe udziału szacuje się na jeden miesiąc.
Peroksydacja lipidów będzie mierzona co drugą godzinę przez sześć godzin na początku badania (wizyta studyjna 1) we wszystkich grupach badawczych
Białko C-reaktywne (CRP)
Ramy czasowe: CRP będzie mierzone co drugą godzinę przez sześć godzin na początku badania (wizyta studyjna 1) we wszystkich grupach badawczych i ponownie podczas drugiej wizyty 2 tygodnie po punkcie wyjściowym tylko u pacjentów z BH4, którzy nie odpowiadają (wizyta studyjna 2)
Markery będą oceniane co drugą godzinę podczas każdej 6-godzinnej wizyty studyjnej. Osoby reagujące na leczenie metodą Kuvan i zdrowe grupy kontrolne będą oceniane tylko podczas jednej 6-godzinnej wizyty studyjnej. Osoby niereagujące na leczenie metodą Kuvan zostaną ocenione podczas dwóch wizyt badawczych (wizyta wyjściowa i wizyta po dwóch tygodniach terapii Kuvan). Wartości będą oceniane grupowo, a także oceniane pod kątem zmian intrapersonalnych w grupie niereagującej Kuvana. Ramy czasowe udziału szacuje się na jeden miesiąc.
CRP będzie mierzone co drugą godzinę przez sześć godzin na początku badania (wizyta studyjna 1) we wszystkich grupach badawczych i ponownie podczas drugiej wizyty 2 tygodnie po punkcie wyjściowym tylko u pacjentów z BH4, którzy nie odpowiadają (wizyta studyjna 2)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emory University

Śledczy

  • Główny śledczy: Rani H Singh, PhD, Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 czerwca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

15 lipca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

28 sierpnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00046153

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kuwan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj