Fenilcetonúria, Estresse Oxidativo e BH4
27 de agosto de 2014 atualizado por: Rani Singh, Emory University
A capacidade de Kuvan® (dicloridrato de sapropterina) de prevenir a peroxidação lipídica induzida pela refeição e a disfunção endotelial em pacientes com fenilcetonúria: um estudo piloto
O objetivo deste estudo é ver como a terapia com tetrahidrobiopterina (BH4; também conhecida como dicloridrato de sapropterina ou Kuvan) afeta as medidas de estresse oxidativo e a função endotelial em pacientes com fenilcetonúria (PKU).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estresse oxidativo será induzido fazendo com que os participantes comam uma refeição com gorduras poliinsaturadas. Os investigadores verão como os participantes respondem ao desafio da refeição ao longo de 6 horas.
- Os participantes da PKU que estão atualmente em terapia com BH4 serão avaliados enquanto tomam BH4 com a refeição em uma única visita do estudo.
- Os participantes com PKU que não responderam à terapia com BH4 serão avaliados duas vezes. Na primeira visita do estudo, os investigadores verão como você reage ao desafio da refeição quando não recebe BH4. Você receberá BH4 por duas semanas e, em seguida, retornará para uma segunda visita de estudo de desafio de refeição enquanto estiver tomando BH4.
- Os controles saudáveis serão avaliados após consumir apenas a refeição (sem BH4) em uma única visita do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos a 45 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter lido, entendido e assinado este formulário de consentimento (e formulário de consentimento, se <18 anos)
- Estão entre as idades de 10-45 anos
- Pesar pelo menos 75 libras (34 kg)
- Atende aos critérios específicos do grupo
Critério de exclusão:
- Fumaça
- Tem algum histórico de doença cardiovascular
- Tem insuficiência hepática ou demonstra resultados anormais de testes laboratoriais de função hepática basal
- Doaram sangue nos 3 meses anteriores ao estudo ou estão anêmicos, conforme demonstrado pelos resultados laboratoriais basais
- Não estão dispostos a descontinuar os suplementos dietéticos (excluindo alimentos médicos) duas semanas antes de sua primeira consulta de estudo
- Estão atualmente tomando medicamentos que irão interferir na interpretação dos parâmetros selecionados (como medicamentos hipolipemiantes)
- Está atualmente grávida ou amamentando
- Excluindo PKU, tem uma doença, distúrbio ou condição crônica (incluindo, entre outros, diabetes, hipertensão, câncer)
- Ter tomado qualquer medicamento experimental (incluindo Kuvan para participantes e controles que não respondem a Kuvan) dentro de 3 meses antes do estudo
- Na opinião do Investigador, não deve ser incluído no estudo por qualquer motivo, incluindo incapacidade de seguir os procedimentos do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: BH4 não respondedores
Os participantes deste grupo têm PKU e foram considerados não responsivos ao medicamento.
Eles participarão de sua primeira visita de estudo e prosseguirão com o desafio da refeição sem BH4.
Eles então tomarão BH4 por 2 semanas.
O desafio da segunda refeição será realizado com a dose final de BH4 do participante.
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Os participantes do grupo de não respondedores ao BH4 receberão uma dose diária de 20 mg/kg de peso corporal/dia de Kuvan para tomar diariamente por duas semanas.
A última dose será administrada na visita de estudo do participante 2.
Outros nomes:
Em cada visita do estudo, os pacientes receberão uma refeição rica em gorduras poliinsaturadas que promoverão um aumento transitório nas medidas de estresse oxidativo e disfunção endotelial
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EXPERIMENTAL: Controles Saudáveis
Os participantes neste grupo correspondem a um participante PKU inscrito em termos de idade, sexo e classe de índice de massa corporal.
Eles participarão de uma única visita do estudo e não receberão BH4.
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Em cada visita do estudo, os pacientes receberão uma refeição rica em gorduras poliinsaturadas que promoverão um aumento transitório nas medidas de estresse oxidativo e disfunção endotelial
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EXPERIMENTAL: Respondentes BH4
Os participantes deste grupo usarão o BH4 já prescrito com o desafio da refeição e serão avaliados em uma única visita do estudo.
Eles tomarão o BH4 prescrito com a refeição.
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Em cada visita do estudo, os pacientes receberão uma refeição rica em gorduras poliinsaturadas que promoverão um aumento transitório nas medidas de estresse oxidativo e disfunção endotelial
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Peroxidação Lipídica
Prazo: A peroxidação lipídica será medida a cada duas horas durante seis horas no início do estudo (visita do estudo 1) para todos os grupos de estudo
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Os marcadores serão avaliados a cada duas horas para cada visita de estudo de 6 horas.
Os respondedores Kuvan e os controles saudáveis serão avaliados apenas em uma visita de estudo de 6 horas.
Os não respondedores ao Kuvan serão avaliados em duas visitas do estudo (uma visita inicial e uma visita após duas semanas de terapia com Kuvan).
Os valores serão avaliados em grupo e também avaliados quanto à mudança intrapessoal no grupo Kuvan não responsivo.
O prazo de participação é estimado em um mês.
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A peroxidação lipídica será medida a cada duas horas durante seis horas no início do estudo (visita do estudo 1) para todos os grupos de estudo
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Proteína C-Reativa (PCR)
Prazo: A PCR será medida a cada duas horas durante seis horas na linha de base (visita de estudo 1) para todos os grupos de estudo e novamente durante uma segunda visita 2 semanas após a linha de base apenas em não respondedores BH4 (visita de estudo 2)
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Os marcadores serão avaliados a cada duas horas para cada visita de estudo de 6 horas.
Os respondedores Kuvan e os controles saudáveis serão avaliados apenas em uma visita de estudo de 6 horas.
Os não respondedores ao Kuvan serão avaliados em duas visitas do estudo (uma visita inicial e uma visita após duas semanas de terapia com Kuvan).
Os valores serão avaliados em grupo e também avaliados quanto à mudança intrapessoal no grupo Kuvan não responsivo.
O prazo de participação é estimado em um mês.
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A PCR será medida a cada duas horas durante seis horas na linha de base (visita de estudo 1) para todos os grupos de estudo e novamente durante uma segunda visita 2 semanas após a linha de base apenas em não respondedores BH4 (visita de estudo 2)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Rani H Singh, PhD, Emory University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2011
Conclusão Primária (REAL)
1 de junho de 2013
Conclusão do estudo (REAL)
1 de junho de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de junho de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de julho de 2011
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
15 de julho de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
28 de agosto de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de agosto de 2014
Última verificação
1 de agosto de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IRB00046153
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