페닐케톤뇨증, 산화 스트레스 및 BH4
2014년 8월 27일 업데이트: Rani Singh, Emory University
페닐케톤뇨증 환자의 식사로 인한 지질 과산화 및 내피 기능 장애를 예방하는 Kuvan®(Sapropterin Dihydrochloride)의 능력: 파일럿 연구
이 연구의 목적은 테트라하이드로바이오프테린 요법(BH4; sapropterin dihydrochloride 또는 Kuvan이라고도 함)이 페닐케톤뇨증(PKU) 환자의 산화 스트레스 및 내피 기능 측정에 어떻게 영향을 미치는지 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
산화 스트레스는 참여자가 다중불포화 지방으로 식사를 함으로써 유발됩니다. 조사관은 참가자가 6시간 동안 식사 도전에 어떻게 반응하는지 볼 것입니다.
- 현재 BH4 요법을 받고 있는 PKU 참가자는 단일 연구 방문에서 식사와 함께 BH4를 복용하는 동안 평가됩니다.
- BH4 요법에 반응하지 않은 PKU 참가자는 두 번 평가됩니다. 첫 번째 연구 방문에서 조사관은 귀하가 BH4를 제공받지 않았을 때 식사 도전에 어떻게 반응하는지 확인할 것입니다. 2주 동안 BH4를 투여한 다음 BH4를 복용하는 동안 두 번째 식사 챌린지 연구 방문을 위해 돌아옵니다.
- 건강한 대조군은 단일 연구 방문에서 식사만(BH4 없음) 섭취한 후 평가됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 이 동의서(및 18세 미만인 경우 동의서)를 읽고 이해하고 서명했습니다.
- 10-45세 사이
- 최소 75파운드(34kg)의 무게
- 그룹별 기준 충족
제외 기준:
- 연기
- 심혈관 질환의 병력이 있는 경우
- 간 장애가 있거나 비정상적인 기본 간 기능 실험실 테스트 결과를 보여줍니다.
- 연구 전 3개월 이내에 혈액을 기증했거나 기본 실험실 결과에 나타난 바와 같이 빈혈이 있음
- 첫 번째 연구 방문 2주 전에 식이 보조제(의료 식품 제외)를 중단할 의사가 없음
- 현재 선택한 종료점의 해석을 방해하는 약물(예: 지질 저하 약물)을 복용하고 있습니다.
- 현재 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- PKU 제외, 만성 질환, 장애 또는 상태(당뇨병, 고혈압, 암을 포함하되 이에 국한되지 않음)가 있음
- 연구 전 3개월 이내에 모든 연구 약물(Kuvan 무반응 참가자 및 대조군을 위한 Kuvan 포함)을 복용했습니다.
- 연구자의 의견으로는 연구 절차를 따를 수 없는 것을 포함하여 어떤 이유로든 연구에 포함되어서는 안 됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BH4 무반응자
이 그룹의 참가자는 PKU를 가지고 있으며 약물에 반응하지 않는 것으로 간주되었습니다.
그들은 첫 번째 연구 방문에 참석하고 BH4 없이 식사 챌린지를 진행합니다.
그런 다음 2주 동안 BH4를 복용합니다.
두 번째 식사 챌린지는 참가자의 BH4 최종 용량으로 수행됩니다.
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BH4 비반응자 그룹의 참가자에게는 2주 동안 매일 섭취할 Kuvan 20mg/kg 체중/일 용량이 제공됩니다.
마지막 용량은 참가자의 연구 방문 2에서 투여됩니다.
다른 이름들:
각 연구 방문에서 환자는 산화 스트레스 측정 및 내피 기능 장애의 일시적인 증가를 촉진하는 고도 불포화 지방이 많은 식사를 받게 됩니다.
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실험적: 건강한 통제
이 그룹의 참가자는 등록된 PKU 참가자와 연령, 성별 및 체질량 지수 등급이 일치합니다.
그들은 단일 연구 방문에 참여하고 BH4가 제공되지 않습니다.
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각 연구 방문에서 환자는 산화 스트레스 측정 및 내피 기능 장애의 일시적인 증가를 촉진하는 고도 불포화 지방이 많은 식사를 받게 됩니다.
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실험적: BH4 응답자
이 그룹의 참가자는 식사 챌린지와 함께 이미 처방된 BH4를 사용하고 단일 연구 방문에서 평가를 받습니다.
식사와 함께 처방된 BH4를 복용합니다.
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각 연구 방문에서 환자는 산화 스트레스 측정 및 내피 기능 장애의 일시적인 증가를 촉진하는 고도 불포화 지방이 많은 식사를 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지질 과산화
기간: 지질 과산화는 모든 연구 그룹에 대해 기준선(연구 방문 1)에서 6시간 동안 격시간으로 측정됩니다.
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마커는 각 6시간 연구 방문에 대해 2시간마다 평가됩니다.
Kuvan 응답자 및 건강한 대조군은 6시간 연구 방문 1회에서만 평가됩니다.
Kuvan 비반응자는 2회의 연구 방문(기준선 방문 및 Kuvan 치료 2주 후 방문)에서 평가될 것입니다.
값은 그룹별로 평가되며 Kuvan 무반응 그룹의 개인 내 변화에 대해서도 평가됩니다.
참여 기간은 한 달로 예상됩니다.
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지질 과산화는 모든 연구 그룹에 대해 기준선(연구 방문 1)에서 6시간 동안 격시간으로 측정됩니다.
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C 반응성 단백질(CRP)
기간: CRP는 모든 연구 그룹에 대해 기준선(연구 방문 1)에서 6시간 동안 격시간으로 측정되고 BH4 무반응자에서만 기준선 후 2주 후에 두 번째 방문(연구 방문 2) 동안 다시 측정됩니다.
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마커는 각 6시간 연구 방문에 대해 2시간마다 평가됩니다.
Kuvan 응답자 및 건강한 대조군은 6시간 연구 방문 1회에서만 평가됩니다.
Kuvan 비반응자는 2회의 연구 방문(기준선 방문 및 Kuvan 치료 2주 후 방문)에서 평가될 것입니다.
값은 그룹별로 평가되며 Kuvan 무반응 그룹의 개인 내 변화에 대해서도 평가됩니다.
참여 기간은 한 달로 예상됩니다.
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CRP는 모든 연구 그룹에 대해 기준선(연구 방문 1)에서 6시간 동안 격시간으로 측정되고 BH4 무반응자에서만 기준선 후 2주 후에 두 번째 방문(연구 방문 2) 동안 다시 측정됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Rani H Singh, PhD, Emory University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 6월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 7월 14일
처음 게시됨 (추정)
2011년 7월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 8월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 8월 27일
마지막으로 확인됨
2014년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB00046153
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