Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fenylketonuri, oksidativt stress og BH4

27. august 2014 oppdatert av: Rani Singh, Emory University

Evnen til Kuvan® (Sapropterin dihydroklorid) for å forhindre måltid-indusert lipidperoksidasjon og endotelial dysfunksjon hos pasienter med fenylketonuri: en pilotstudie

Hensikten med denne studien er å se hvordan tetrahydrobiopterinbehandling (BH4; også kjent som sapropterindihydroklorid eller Kuvan) påvirker mål på oksidativt stress og endotelfunksjon hos pasienter med fenylketonuri (PKU).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Oksidativt stress vil bli indusert ved at deltakerne spiser et måltid i flerumettet fett. Etterforskerne vil se hvordan deltakerne reagerer på måltidsutfordringen i løpet av 6 timer.

  • PKU-deltakere som for tiden er på BH4-behandling vil bli evaluert mens de tar BH4 sammen med måltidet ved et enkelt studiebesøk.
  • PKU-deltakere som ikke responderte på BH4-behandling vil bli evaluert to ganger. Ved det første studiebesøket vil etterforskerne se hvordan du reagerer på måltidsutfordringen når du ikke får BH4. Du vil bli gitt BH4 i to uker, og deretter returnere for et nytt studiebesøk mens du tar BH4.
  • Friske kontroller vil bli evaluert etter inntak av måltidet kun (ingen BH4) ved et enkelt studiebesøk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 45 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har lest, forstått og signert dette samtykkeskjemaet (og samtykkeskjemaet, hvis <18 år gammelt)
  • Er i alderen 10-45 år
  • Vei minst 75 pund (34 kg)
  • Oppfyll gruppespesifikke kriterier

Ekskluderingskriterier:

  • Røyk
  • Har noen historie med kardiovaskulær sykdom
  • Har nedsatt leverfunksjon, eller viser unormale laboratorietestresultater for leverfunksjon ved baseline
  • Har donert blod innen 3 måneder før studien eller er anemisk som vist av laboratorieresultatene
  • Er uvillige til å slutte med kosttilskudd (unntatt medisinsk mat) to uker før deres første studiebesøk
  • Tar for tiden medisiner som vil forstyrre tolkningen av utvalgte endepunkter (som lipidsenkende medisiner)
  • Er for tiden gravid eller ammer
  • Med unntak av PKU, har en kronisk sykdom, lidelse eller tilstand (inkludert men ikke begrenset til diabetes, hypertensjon, kreft)
  • Har tatt et hvilket som helst undersøkelsesmiddel (inkludert Kuvan for deltakere og kontroller som ikke reagerer på Kuvan) innen 3 måneder før studien
  • Etter etterforskerens mening bør ikke inkluderes i studien av noen grunn, inkludert manglende evne til å følge studieprosedyrer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: BH4 Ikke-respondere
Deltakerne i denne gruppen har PKU og ble ansett som ikke responderte på stoffet. De skal delta på sitt første studiebesøk, og fortsette gjennom måltidsutfordringen uten BH4. De vil da ta BH4 i 2 uker. Den andre måltidsutfordringen vil bli utført med deltakerens siste dose av BH4.
Legemiddel: Kuvan
Deltakere i BH4 Non-Responder-gruppen vil få en dose på 20 mg/kg kroppsvekt/dag av Kuvan til å ta daglig i to uker. Den siste dosen vil bli administrert ved deltakerens studiebesøk 2.
Andre navn:
  • Sapropterindihydroklorid
  • tetrahydrobiopterin
  • BH4
Annen: Måltidsutfordring
Ved hvert studiebesøk vil pasienter motta et måltid med høyt innhold av flerumettet fett som vil fremme en forbigående økning i oksidativt stresstiltak og endoteldysfunksjon
EKSPERIMENTELL: Sunne kontroller
Deltakere i denne gruppen matcher en påmeldt PKU-deltaker når det gjelder alder, kjønn og kroppsmasseindeksklasse. De vil delta i et enkelt studiebesøk og vil ikke få BH4.
Annen: Måltidsutfordring
Ved hvert studiebesøk vil pasienter motta et måltid med høyt innhold av flerumettet fett som vil fremme en forbigående økning i oksidativt stresstiltak og endoteldysfunksjon
EKSPERIMENTELL: BH4-respondere
Deltakerne i denne gruppen vil bruke sin allerede foreskrevne BH4 med måltidsutfordringen og bli vurdert ved et enkelt studiebesøk. De vil ta sin foreskrevne BH4 med måltidet.
Annen: Måltidsutfordring
Ved hvert studiebesøk vil pasienter motta et måltid med høyt innhold av flerumettet fett som vil fremme en forbigående økning i oksidativt stresstiltak og endoteldysfunksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lipidperoksidasjon
Tidsramme: Lipidperoksidasjon vil bli målt annenhver time i seks timer ved baseline (studiebesøk 1) for alle studiegruppene
Markører vil bli vurdert annenhver time for hvert 6-timers studiebesøk. Kuvan respondere og friske kontroller vil kun bli vurdert ved ett 6-timers studiebesøk. Kuvan-ikke-responderere vil bli vurdert ved to studiebesøk (et baseline-besøk og et besøk etter to uker med Kuvan-terapi). Verdier vil bli vurdert gruppevis og også vurdert for intrapersonlig endring i Kuvan ikke-responsive gruppe. Tidsramme for deltakelse er estimert til en måned.
Lipidperoksidasjon vil bli målt annenhver time i seks timer ved baseline (studiebesøk 1) for alle studiegruppene
C-reaktivt protein (CRP)
Tidsramme: CRP vil bli målt annenhver time i seks timer ved baseline (studiebesøk 1) for alle studiegrupper og igjen under et andre besøk 2 uker etter baseline kun i BH4 Non-Respondere (studiebesøk 2)
Markører vil bli vurdert annenhver time for hvert 6-timers studiebesøk. Kuvan respondere og friske kontroller vil kun bli vurdert ved ett 6-timers studiebesøk. Kuvan-ikke-responderere vil bli vurdert ved to studiebesøk (et baseline-besøk og et besøk etter to uker med Kuvan-terapi). Verdier vil bli vurdert gruppevis og også vurdert for intrapersonlig endring i Kuvan ikke-responsive gruppe. Tidsramme for deltakelse er estimert til en måned.
CRP vil bli målt annenhver time i seks timer ved baseline (studiebesøk 1) for alle studiegrupper og igjen under et andre besøk 2 uker etter baseline kun i BH4 Non-Respondere (studiebesøk 2)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emory University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rani H Singh, PhD, Emory University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juni 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

15. juli 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

28. august 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. august 2014

Sist bekreftet

1. august 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00046153

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kuvan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahamas

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere