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Fenilchetonuria, stress ossidativo e BH4

27 agosto 2014 aggiornato da: Rani Singh, Emory University

La capacità di Kuvan® (sapropterina dicloridrato) di prevenire la perossidazione lipidica indotta dai pasti e la disfunzione endoteliale nei pazienti con fenilchetonuria: uno studio pilota

Lo scopo di questo studio è vedere come la terapia con tetraidrobiopterina (BH4; nota anche come sapropterina dicloridrato o Kuvan) influisce sulle misure dello stress ossidativo e della funzione endoteliale nei pazienti con fenilchetonuria (PKU).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo stress ossidativo sarà indotto facendo mangiare ai partecipanti un pasto a base di grassi polinsaturi. Gli investigatori vedranno come i partecipanti rispondono alla sfida del pasto nel corso di 6 ore.

  • I partecipanti alla PKU che sono attualmente in terapia con BH4 saranno valutati durante l'assunzione di BH4 con il pasto in una singola visita di studio.
  • I partecipanti alla PKU che non hanno risposto alla terapia con BH4 saranno valutati due volte. Alla prima visita di studio gli investigatori vedranno come reagisci alla sfida del pasto quando non ti viene somministrato BH4. Ti verrà somministrato BH4 per due settimane, quindi tornerai per una seconda visita di studio di prova con pasto durante l'assunzione di BH4.
  • I controlli sani saranno valutati dopo aver consumato solo il pasto (senza BH4) in una singola visita di studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 45 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Aver letto, compreso e firmato il presente modulo di consenso (e il modulo di consenso, se minore di 18 anni)
  • Hanno un'età compresa tra 10 e 45 anni
  • Pesare almeno 75 libbre (34 kg)
  • Soddisfa i criteri specifici del gruppo

Criteri di esclusione:

  • Fumo
  • Avere una storia di malattie cardiovascolari
  • Avere compromissione epatica o dimostrare risultati di test di laboratorio di funzionalità epatica al basale anormali
  • - Hanno donato il sangue entro 3 mesi prima dello studio o sono anemici come mostrato dai risultati di laboratorio di riferimento
  • Non sono disposti a interrompere gli integratori alimentari (escluso il cibo medico) due settimane prima della loro prima visita di studio
  • Attualmente si assumono farmaci che interferiscono con l'interpretazione degli endpoint selezionati (come i farmaci ipolipemizzanti)
  • Sono attualmente in stato di gravidanza o allattamento
  • Esclusa PKU, avere una malattia, un disturbo o una condizione cronica (inclusi ma non limitati a diabete, ipertensione, cancro)
  • Aver assunto qualsiasi farmaco sperimentale (incluso Kuvan per partecipanti e controlli che non rispondono a Kuvan) entro 3 mesi prima dello studio
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, non dovrebbe essere incluso nello studio per nessun motivo, inclusa l'impossibilità di seguire le procedure dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: BH4 non rispondenti
I partecipanti a questo gruppo hanno la PKU e sono stati ritenuti non rispondenti al farmaco. Parteciperanno alla loro prima visita di studio e procederanno attraverso la sfida del pasto senza BH4. Prenderanno quindi BH4 per 2 settimane. La seconda sfida del pasto verrà eseguita con la dose finale di BH4 del partecipante.
Droga: Kuvan
Ai partecipanti al gruppo BH4 Non-Responder verrà somministrata una dose giornaliera di 20 mg/kg di peso corporeo di Kuvan da assumere su base giornaliera per due settimane. L'ultima dose verrà somministrata durante la visita dello studio del partecipante 2.
Altri nomi:
  • Sapropterina dicloridrato
  • tetraidrobiopterina
  • BH4
Altro: Sfida del pasto
Ad ogni visita dello studio, i pazienti riceveranno un pasto ricco di grassi polinsaturi che promuoverà un aumento transitorio delle misure di stress ossidativo e della disfunzione endoteliale
SPERIMENTALE: Controlli sani
I partecipanti a questo gruppo corrispondono a un partecipante PKU iscritto in termini di età, sesso e classe di indice di massa corporea. Parteciperanno a una singola visita di studio e non riceveranno BH4.
Altro: Sfida del pasto
Ad ogni visita dello studio, i pazienti riceveranno un pasto ricco di grassi polinsaturi che promuoverà un aumento transitorio delle misure di stress ossidativo e della disfunzione endoteliale
SPERIMENTALE: Rispondenti BH4
I partecipanti a questo gruppo useranno il loro BH4 già prescritto con la sfida del pasto e saranno valutati in un'unica visita di studio. Prenderanno il loro BH4 prescritto con il pasto.
Altro: Sfida del pasto
Ad ogni visita dello studio, i pazienti riceveranno un pasto ricco di grassi polinsaturi che promuoverà un aumento transitorio delle misure di stress ossidativo e della disfunzione endoteliale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Perossidazione lipidica
Lasso di tempo: La perossidazione lipidica sarà misurata ogni due ore per sei ore al basale (visita di studio 1) per tutti i gruppi di studio
I marcatori saranno valutati ogni due ore per ogni visita di studio di 6 ore. I soccorritori Kuvan e i controlli sani saranno valutati solo durante una visita di studio di 6 ore. I non-responder Kuvan saranno valutati in due visite di studio (una visita di riferimento e una visita dopo due settimane di terapia Kuvan). I valori saranno valutati a livello di gruppo e valutati anche per il cambiamento intrapersonale nel gruppo Kuvan non responsivo. Il periodo di partecipazione è stimato in un mese.
La perossidazione lipidica sarà misurata ogni due ore per sei ore al basale (visita di studio 1) per tutti i gruppi di studio
Proteina C-reattiva (CRP)
Lasso di tempo: La CRP verrà misurata ogni due ore per sei ore al basale (visita di studio 1) per tutti i gruppi di studio e di nuovo durante una seconda visita 2 settimane dopo il basale solo nei non-responder BH4 (visita di studio 2)
I marcatori saranno valutati ogni due ore per ogni visita di studio di 6 ore. I soccorritori Kuvan e i controlli sani saranno valutati solo durante una visita di studio di 6 ore. I non-responder Kuvan saranno valutati in due visite di studio (una visita di riferimento e una visita dopo due settimane di terapia Kuvan). I valori saranno valutati a livello di gruppo e valutati anche per il cambiamento intrapersonale nel gruppo Kuvan non responsivo. Il periodo di partecipazione è stimato in un mese.
La CRP verrà misurata ogni due ore per sei ore al basale (visita di studio 1) per tutti i gruppi di studio e di nuovo durante una seconda visita 2 settimane dopo il basale solo nei non-responder BH4 (visita di studio 2)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Investigatori

  • Investigatore principale: Rani H Singh, PhD, Emory University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 giugno 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 giugno 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2011

Primo Inserito (STIMA)

15 luglio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

28 agosto 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 agosto 2014

Ultimo verificato

1 agosto 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00046153

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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