Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fenylketonuri, oxidativ stress och BH4

27 augusti 2014 uppdaterad av: Rani Singh, Emory University

Förmågan hos Kuvan® (Sapropterin Dihydrochloride) att förhindra måltidsinducerad lipidperoxidation och endoteldysfunktion hos patienter med fenylketonuri: en pilotstudie

Syftet med denna studie är att se hur tetrahydrobiopterinterapi (BH4; även känd som sapropterindihydroklorid eller Kuvan) påverkar mått på oxidativ stress och endotelfunktion hos patienter med fenylketonuri (PKU).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Oxidativ stress kommer att induceras genom att deltagarna äter en måltid i fleromättade fetter. Utredarna kommer att se hur deltagarna svarar på måltidsutmaningen under loppet av 6 timmar.

  • PKU-deltagare som för närvarande är på BH4-behandling kommer att utvärderas medan de tar BH4 med måltiden vid ett enda studiebesök.
  • PKU-deltagare som inte svarade på BH4-terapi kommer att utvärderas två gånger. Vid det första studiebesöket kommer utredarna att se hur du reagerar på måltidsutmaningen när du inte får BH4. Du kommer att få BH4 i två veckor och sedan återvända för ett andra studiebesök med måltidsutmaning medan du tar BH4.
  • Friska kontroller kommer att utvärderas endast efter att ha konsumerat måltiden (ingen BH4) vid ett enda studiebesök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Emory University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 45 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har läst, förstått och undertecknat detta samtyckesformulär (och samtyckesformulär, om <18 år gammalt)
  • Är mellan 10-45 år
  • Väg minst 75 pund (34 kg)
  • Uppfylla gruppspecifika kriterier

Exklusions kriterier:

  • Rök
  • Har någon historia av hjärt-kärlsjukdom
  • Har nedsatt leverfunktion eller uppvisar onormala baslinjeresultat av leverfunktionslabb
  • Har donerat blod inom 3 månader före studien eller är anemisk, vilket framgår av baslinjens labbresultat
  • Är ovilliga att sluta med kosttillskott (exklusive medicinsk mat) två veckor före sitt första studiebesök
  • Tar för närvarande mediciner som kommer att störa tolkningen av utvalda effektmått (som lipidsänkande medicin)
  • Är för närvarande gravid eller ammar
  • Exklusive PKU, har en kronisk sjukdom, störning eller tillstånd (inklusive men inte begränsat till diabetes, högt blodtryck, cancer)
  • Har tagit något prövningsläkemedel (inklusive Kuvan för deltagare och kontroller som inte svarar på Kuvan) inom 3 månader före studien
  • Enligt utredarens åsikt bör den inte inkluderas i studien av någon anledning, inklusive oförmåga att följa studieprocedurer

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: BH4 icke-svarare
Deltagarna i denna grupp har PKU och ansågs inte svara på läkemedlet. De kommer att delta i sitt första studiebesök och gå igenom måltidsutmaningen utan BH4. De kommer sedan att ta BH4 i 2 veckor. Den andra måltidsutmaningen kommer att utföras med deltagarens slutliga dos av BH4.
Läkemedel: Kuvan
Deltagare i BH4 Non-Responder-gruppen kommer att ges en dos på 20 mg/kg kroppsvikt/dag av Kuvan att ta dagligen i två veckor. Den sista dosen kommer att administreras vid deltagarens studiebesök 2.
Andra namn:
  • Sapropterindihydroklorid
  • tetrahydrobiopterin
  • BH4
Övrig: Måltidsutmaning
Vid varje studiebesök kommer patienter att få en måltid rik på fleromättade fetter som kommer att främja en tillfällig ökning av oxidativ stressåtgärder och endoteldysfunktion
EXPERIMENTELL: Friska kontroller
Deltagarna i denna grupp matchar en inskriven PKU-deltagare när det gäller ålder, kön och kroppsmassaindexklass. De kommer att delta i ett enda studiebesök och kommer inte att ges BH4.
Övrig: Måltidsutmaning
Vid varje studiebesök kommer patienter att få en måltid rik på fleromättade fetter som kommer att främja en tillfällig ökning av oxidativ stressåtgärder och endoteldysfunktion
EXPERIMENTELL: BH4-svarare
Deltagarna i denna grupp kommer att använda sin redan ordinerade BH4 med måltidsutmaningen och bedömas vid ett enda studiebesök. De kommer att ta sin ordinerade BH4 med maten.
Övrig: Måltidsutmaning
Vid varje studiebesök kommer patienter att få en måltid rik på fleromättade fetter som kommer att främja en tillfällig ökning av oxidativ stressåtgärder och endoteldysfunktion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lipidperoxidation
Tidsram: Lipidperoxidation kommer att mätas varannan timme under sex timmar vid baslinjen (studiebesök 1) för alla studiegrupper
Markörer kommer att bedömas varannan timme för varje 6-timmars studiebesök. Kuvan responders och friska kontroller kommer endast att bedömas vid ett 6-timmars studiebesök. Kuvan icke-svarare kommer att bedömas vid två studiebesök (ett baslinjebesök och ett besök efter två veckors Kuvan-terapi). Värden kommer att bedömas gruppvis och även bedömas för intrapersonell förändring i Kuvan icke-responsiva grupp. Tidsram för deltagande beräknas till en månad.
Lipidperoxidation kommer att mätas varannan timme under sex timmar vid baslinjen (studiebesök 1) för alla studiegrupper
C-reaktivt protein (CRP)
Tidsram: CRP kommer att mätas varannan timme under sex timmar vid baslinjen (studiebesök 1) för alla studiegrupper och igen under ett andra besök 2 veckor efter baslinjen endast för BH4 icke-svarare (studiebesök 2)
Markörer kommer att bedömas varannan timme för varje 6-timmars studiebesök. Kuvan responders och friska kontroller kommer endast att bedömas vid ett 6-timmars studiebesök. Kuvan icke-svarare kommer att bedömas vid två studiebesök (ett baslinjebesök och ett besök efter två veckors Kuvan-terapi). Värden kommer att bedömas gruppvis och även bedömas för intrapersonell förändring i Kuvan icke-responsiva grupp. Tidsram för deltagande beräknas till en månad.
CRP kommer att mätas varannan timme under sex timmar vid baslinjen (studiebesök 1) för alla studiegrupper och igen under ett andra besök 2 veckor efter baslinjen endast för BH4 icke-svarare (studiebesök 2)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Emory University

Utredare

  • Huvudutredare: Rani H Singh, PhD, Emory University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2011

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 juni 2013

Avslutad studie (FAKTISK)

1 juni 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 juni 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 juli 2011

Första postat (UPPSKATTA)

15 juli 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

28 augusti 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 augusti 2014

Senast verifierad

1 augusti 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB00046153

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kuvan

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera