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Fenilcetonuria, estrés oxidativo y BH4

27 de agosto de 2014 actualizado por: Rani Singh, Emory University

La capacidad de Kuvan® (diclorhidrato de sapropterina) para prevenir la peroxidación lipídica inducida por las comidas y la disfunción endotelial en pacientes con fenilcetonuria: un estudio piloto

El propósito de este estudio es ver cómo la terapia con tetrahidrobiopterina (BH4; también conocida como diclorhidrato de sapropterina o Kuvan) afecta las medidas del estrés oxidativo y la función endotelial en pacientes con fenilcetonuria (PKU).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estrés oxidativo se inducirá haciendo que los participantes coman una comida rica en grasas poliinsaturadas. Los investigadores verán cómo responden los participantes al desafío de la comida en el transcurso de 6 horas.

  • Los participantes con PKU que actualmente reciben terapia con BH4 serán evaluados mientras toman BH4 con la comida en una sola visita del estudio.
  • Los participantes con PKU que no respondieron a la terapia con BH4 serán evaluados dos veces. En la primera visita del estudio, los investigadores verán cómo reacciona usted al desafío de la comida cuando no recibe BH4. Se le administrará BH4 durante dos semanas, luego regresará para una segunda visita de estudio de provocación de comidas mientras toma BH4.
  • Los controles sanos se evaluarán después de consumir solo la comida (sin BH4) en una sola visita del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 45 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Haber leído, entendido y firmado este formulario de consentimiento (y formulario de consentimiento, si tiene menos de 18 años)
  • Están entre las edades de 10-45 años
  • Pesar al menos 75 libras (34 kg)
  • Cumplir con los criterios específicos del grupo

Criterio de exclusión:

  • Fumar
  • Tiene antecedentes de enfermedad cardiovascular.
  • Tiene insuficiencia hepática o demuestra resultados anormales en las pruebas de laboratorio de la función hepática de referencia
  • Haber donado sangre dentro de los 3 meses anteriores al estudio o estar anémico según lo muestran los resultados de laboratorio de referencia
  • No están dispuestos a suspender los suplementos dietéticos (excepto los alimentos médicos) dos semanas antes de su primera visita al estudio
  • Actualmente toma medicamentos que interferirán con la interpretación de los puntos finales seleccionados (como medicamentos para reducir los lípidos)
  • Está actualmente embarazada o amamantando
  • Excluyendo PKU, tiene una enfermedad crónica, trastorno o condición (incluyendo pero no limitado a diabetes, hipertensión, cáncer)
  • Haber tomado cualquier fármaco en investigación (incluido Kuvan para participantes y controles que no responden a Kuvan) en los 3 meses anteriores al estudio
  • En opinión del investigador, no debe ser incluido en el estudio por ningún motivo, incluida la incapacidad para seguir los procedimientos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: No respondedores BH4
Los participantes de este grupo tienen PKU y se consideró que no respondían al fármaco. Asistirán a su primera visita de estudio y continuarán con el desafío de la comida sin BH4. Luego tomarán BH4 durante 2 semanas. El segundo desafío de comida se realizará con la dosis final de BH4 del participante.
Droga: Kuván
A los participantes del grupo que no responde a BH4 se les administrará una dosis diaria de 20 mg/kg de peso corporal/día de Kuvan durante dos semanas. La última dosis se administrará en la visita 2 del estudio del participante.
Otros nombres:
  • Dihidrocloruro de sapropterina
  • tetrahidrobiopterina
  • BH4
Otro: Desafío de comidas
En cada visita del estudio, los pacientes recibirán una comida rica en grasas poliinsaturadas que promoverá un aumento transitorio de las medidas de estrés oxidativo y disfunción endotelial
EXPERIMENTAL: Controles saludables
Los participantes de este grupo coinciden con un participante de PKU inscrito en términos de edad, sexo y clase de índice de masa corporal. Participarán en una sola visita de estudio y no se les administrará BH4.
Otro: Desafío de comidas
En cada visita del estudio, los pacientes recibirán una comida rica en grasas poliinsaturadas que promoverá un aumento transitorio de las medidas de estrés oxidativo y disfunción endotelial
EXPERIMENTAL: Respondedores BH4
Los participantes en este grupo usarán su BH4 ya recetado con el desafío de la comida y serán evaluados en una sola visita del estudio. Tomarán su BH4 recetado con la comida.
Otro: Desafío de comidas
En cada visita del estudio, los pacientes recibirán una comida rica en grasas poliinsaturadas que promoverá un aumento transitorio de las medidas de estrés oxidativo y disfunción endotelial

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Peroxidación lipídica
Periodo de tiempo: La peroxidación de lípidos se medirá cada dos horas durante seis horas al inicio (visita de estudio 1) para todos los grupos de estudio
Los marcadores se evaluarán cada dos horas para cada visita de estudio de 6 horas. Los respondedores Kuvan y los controles sanos solo se evaluarán en una visita de estudio de 6 horas. Los pacientes que no respondan a Kuvan serán evaluados en dos visitas del estudio (una visita inicial y una visita después de dos semanas de terapia con Kuvan). Los valores se evaluarán por grupos y también se evaluarán los cambios intrapersonales en el grupo que no responde a Kuvan. El tiempo de participación se estima en un mes.
La peroxidación de lípidos se medirá cada dos horas durante seis horas al inicio (visita de estudio 1) para todos los grupos de estudio
Proteína C reactiva (PCR)
Periodo de tiempo: La CRP se medirá cada dos horas durante seis horas al inicio (visita de estudio 1) para todos los grupos de estudio y nuevamente durante una segunda visita 2 semanas después de la línea de base solo en los no respondedores BH4 (visita de estudio 2)
Los marcadores se evaluarán cada dos horas para cada visita de estudio de 6 horas. Los respondedores Kuvan y los controles sanos solo se evaluarán en una visita de estudio de 6 horas. Los pacientes que no respondan a Kuvan serán evaluados en dos visitas del estudio (una visita inicial y una visita después de dos semanas de terapia con Kuvan). Los valores se evaluarán por grupos y también se evaluarán los cambios intrapersonales en el grupo que no responde a Kuvan. El tiempo de participación se estima en un mes.
La CRP se medirá cada dos horas durante seis horas al inicio (visita de estudio 1) para todos los grupos de estudio y nuevamente durante una segunda visita 2 semanas después de la línea de base solo en los no respondedores BH4 (visita de estudio 2)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Emory University

Investigadores

  • Investigador principal: Rani H Singh, PhD, Emory University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2011

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de junio de 2013

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de junio de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de junio de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

15 de julio de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

28 de agosto de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de agosto de 2014

Última verificación

1 de agosto de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB00046153

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