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Phenylketonurie, oxidativer Stress und BH4

27. August 2014 aktualisiert von: Rani Singh, Emory University

Die Fähigkeit von Kuvan® (Sapropterindihydrochlorid) zur Vorbeugung von mahlzeitinduzierter Lipidperoxidation und endothelialer Dysfunktion bei Patienten mit Phenylketonurie: eine Pilotstudie

Der Zweck dieser Studie ist es zu sehen, wie die Tetrahydrobiopterin-Therapie (BH4; auch als Sapropterin-Dihydrochlorid oder Kuvan bekannt) die Messung von oxidativem Stress und Endothelfunktion bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) beeinflusst.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Oxidativer Stress wird induziert, indem die Teilnehmer eine Mahlzeit mit mehrfach ungesättigten Fetten zu sich nehmen. Die Ermittler werden sehen, wie die Teilnehmer im Laufe von 6 Stunden auf die Mahlzeit-Herausforderung reagieren.

  • PKU-Teilnehmer, die derzeit eine BH4-Therapie erhalten, werden während der Einnahme von BH4 mit der Mahlzeit bei einem einzigen Studienbesuch bewertet.
  • PKU-Teilnehmer, die nicht auf die BH4-Therapie angesprochen haben, werden zweimal bewertet. Beim ersten Studienbesuch werden die Prüfärzte sehen, wie Sie auf die Mahlzeit-Challenge reagieren, wenn Sie kein BH4 erhalten. Sie erhalten BH4 für zwei Wochen und kehren dann für einen zweiten Studienbesuch zur Herausforderung einer Mahlzeit zurück, während Sie BH4 einnehmen.
  • Gesunde Kontrollpersonen werden nach dem Verzehr nur der Mahlzeit (kein BH4) bei einem einzigen Studienbesuch bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 45 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diese Einverständniserklärung gelesen, verstanden und unterschrieben haben (und Einverständniserklärung, wenn <18 Jahre alt)
  • Sind zwischen 10-45 Jahre alt
  • Wiegen Sie mindestens 75 Pfund (34 kg)
  • Erfüllen Sie gruppenspezifische Kriterien

Ausschlusskriterien:

  • Rauch
  • Haben Sie eine Vorgeschichte von Herz-Kreislauf-Erkrankungen
  • Leberfunktionsstörung haben oder abnormale Leberfunktions-Labortestergebnisse aufweisen
  • Haben innerhalb von 3 Monaten vor der Studie Blut gespendet oder sind anämisch, wie aus den Ausgangslaborergebnissen hervorgeht
  • nicht bereit sind, Nahrungsergänzungsmittel (außer medizinischer Nahrung) zwei Wochen vor ihrem ersten Studienbesuch abzusetzen
  • Nehmen Sie derzeit Medikamente ein, die die Interpretation ausgewählter Endpunkte beeinträchtigen (z. B. lipidsenkende Medikamente)
  • derzeit schwanger sind oder stillen
  • Ausgenommen PKU, eine chronische Krankheit, Störung oder einen Zustand haben (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Diabetes, Bluthochdruck, Krebs)
  • innerhalb von 3 Monaten vor der Studie ein Prüfpräparat eingenommen haben (einschließlich Kuvan für Teilnehmer und Kontrollen, die auf Kuvan nicht ansprechen).
  • Nach Meinung des Prüfarztes sollte aus keinem Grund in die Studie aufgenommen werden, einschließlich der Unfähigkeit, den Studienverfahren zu folgen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: BH4 Non-Responder
Die Teilnehmer dieser Gruppe haben PKU und wurden als nicht ansprechbar auf das Medikament eingestuft. Sie werden an ihrem ersten Studienbesuch teilnehmen und die Mahlzeit-Challenge ohne BH4 durchlaufen. Sie werden dann 2 Wochen lang BH4 einnehmen. Die zweite Mahlzeit-Challenge wird mit der endgültigen BH4-Dosis des Teilnehmers durchgeführt.
Arzneimittel: Kuwan
Teilnehmer der BH4-Non-Responder-Gruppe erhalten eine Dosis von 20 mg/kg Körpergewicht/Tag Kuvan zur täglichen Einnahme über zwei Wochen. Die letzte Dosis wird beim Studienbesuch des Teilnehmers 2 verabreicht.
Andere Namen:
  • Sapropterindihydrochlorid
  • Tetrahydrobiopterin
  • BH4
Sonstiges: Mahlzeit-Challenge
Bei jedem Studienbesuch erhalten die Patienten eine Mahlzeit mit einem hohen Gehalt an mehrfach ungesättigten Fetten, die einen vorübergehenden Anstieg der oxidativen Stressmaßnahmen und der endothelialen Dysfunktion fördert
EXPERIMENTAL: Gesunde Kontrollen
Die Teilnehmer dieser Gruppe stimmen in Bezug auf Alter, Geschlecht und Body-Mass-Index-Klasse mit einem eingeschriebenen PKU-Teilnehmer überein. Sie nehmen an einem einzigen Studienbesuch teil und erhalten kein BH4.
Sonstiges: Mahlzeit-Challenge
Bei jedem Studienbesuch erhalten die Patienten eine Mahlzeit mit einem hohen Gehalt an mehrfach ungesättigten Fetten, die einen vorübergehenden Anstieg der oxidativen Stressmaßnahmen und der endothelialen Dysfunktion fördert
EXPERIMENTAL: BH4-Responder
Die Teilnehmer dieser Gruppe verwenden ihr bereits verschriebenes BH4 mit der Mahlzeit-Challenge und werden bei einem einzigen Studienbesuch bewertet. Sie werden ihr vorgeschriebenes BH4 mit der Mahlzeit einnehmen.
Sonstiges: Mahlzeit-Challenge
Bei jedem Studienbesuch erhalten die Patienten eine Mahlzeit mit einem hohen Gehalt an mehrfach ungesättigten Fetten, die einen vorübergehenden Anstieg der oxidativen Stressmaßnahmen und der endothelialen Dysfunktion fördert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lipidperoxidation
Zeitfenster: Die Lipidperoxidation wird alle zwei Stunden für sechs Stunden zu Studienbeginn (Studienbesuch 1) für alle Studiengruppen gemessen
Die Marker werden alle zwei Stunden für jeden 6-stündigen Studienbesuch bewertet. Kuvan-Responder und gesunde Kontrollpersonen werden nur bei einem 6-stündigen Studienbesuch untersucht. Kuvan-Non-Responder werden bei zwei Studienbesuchen (einem Basisbesuch und einem Besuch nach zwei Wochen Kuvan-Therapie) beurteilt. Die Werte werden gruppenweise bewertet und auch auf intrapersonelle Veränderungen in der Kuvan Non-Responsive-Gruppe bewertet. Der Zeitrahmen der Teilnahme wird auf einen Monat geschätzt.
Die Lipidperoxidation wird alle zwei Stunden für sechs Stunden zu Studienbeginn (Studienbesuch 1) für alle Studiengruppen gemessen
C-reaktives Protein (CRP)
Zeitfenster: CRP wird alle zwei Stunden für sechs Stunden zu Studienbeginn (Studienbesuch 1) für alle Studiengruppen und erneut während eines zweiten Besuchs 2 Wochen nach Studienbeginn nur bei BH4-Non-Respondern (Studienbesuch 2) gemessen.
Die Marker werden alle zwei Stunden für jeden 6-stündigen Studienbesuch bewertet. Kuvan-Responder und gesunde Kontrollpersonen werden nur bei einem 6-stündigen Studienbesuch untersucht. Kuvan-Non-Responder werden bei zwei Studienbesuchen (einem Basisbesuch und einem Besuch nach zwei Wochen Kuvan-Therapie) beurteilt. Die Werte werden gruppenweise bewertet und auch auf intrapersonelle Veränderungen in der Kuvan Non-Responsive-Gruppe bewertet. Der Zeitrahmen der Teilnahme wird auf einen Monat geschätzt.
CRP wird alle zwei Stunden für sechs Stunden zu Studienbeginn (Studienbesuch 1) für alle Studiengruppen und erneut während eines zweiten Besuchs 2 Wochen nach Studienbeginn nur bei BH4-Non-Respondern (Studienbesuch 2) gemessen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Emory University

Ermittler

  • Hauptermittler: Rani H Singh, PhD, Emory University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juli 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

15. Juli 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

28. August 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. August 2014

Zuletzt verifiziert

1. August 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00046153

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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