血友病B患者における長期曝露後のNNC-0156-0000-0009の安全性と有効性：試験NN7999-3747およびNN7999-3773の延長 (paradigm™ 4)
2018年4月9日 更新者：Novo Nordisk A/S
血友病B患者におけるNNC-0156-0000-0009の長期曝露後の安全性と有効性
この試験は、アジア、ヨーロッパ、日本、北米、南アフリカで実施されます。 目的は、血友病 B 患者における長期曝露後のノナコグ ベータ ペゴル (NNC-0156-0000-0009) の安全性と有効性を評価することです。
この試験は、試験 NN7999-3747 (NCT01333111/paradigm™ 2) および NN7999-3773 (NCT01386528/paradigm™ 3) の拡張です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
71
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027-6016
- Novo Nordisk Investigational Site
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- Novo Nordisk Investigational Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Novo Nordisk Investigational Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Novo Nordisk Investigational Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
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New Jersey
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Newark、New Jersey、アメリカ、07102
- Novo Nordisk Investigational Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Novo Nordisk Investigational Site
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- Novo Nordisk Investigational Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Novo Nordisk Investigational Site
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Basingstoke、イギリス、RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
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Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
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London、イギリス、NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
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London、イギリス、SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oxford、イギリス、OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Firenze、イタリア、50134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Milano、イタリア、20124
- Novo Nordisk Investigational Site
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- Novo Nordisk Investigational Site
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Wien、オーストリア、1090
- Novo Nordisk Investigational Site
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Athens、ギリシャ、GR-11527
- Novo Nordisk Investigational Site
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Madrid、スペイン、28046
- Novo Nordisk Investigational Site
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Valencia、スペイン、46026
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bangkok、タイ、10400
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bonn、ドイツ、53127
- Novo Nordisk Investigational Site
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Duisburg、ドイツ、47051
- Novo Nordisk Investigational Site
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Giessen、ドイツ、35392
- Novo Nordisk Investigational Site
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Hannover、ドイツ、30625
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bron Cedex、フランス、69677
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- Novo Nordisk Investigational Site
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Skopje、マケドニア、旧ユーゴスラビア共和国、1000
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kuala Lumpur、マレーシア、50400
- Novo Nordisk Investigational Site
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Timis
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Timisoara、Timis、ルーマニア、300011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Moscow、ロシア連邦、105077
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saint-Petersburg、ロシア連邦、191119
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ankara、七面鳥、06500
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kayseri、七面鳥、38010
- Novo Nordisk Investigational Site
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Konya、七面鳥、42090
- Novo Nordisk Investigational Site
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Gauteng
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Parktown Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
- Novo Nordisk Investigational Site
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Taipei、台湾、100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kashihara-shi, Nara、日本、634 8522
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kawasaki-shi, Kanagawa、日本、216-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nagoya-shi, Aichi、日本、466 8560
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nishinomiya-shi、日本、663 8051
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shinjuku-ku, Tokyo、日本、160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
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Suginami-ku, Tokyo、日本、167 0035
- Novo Nordisk Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
13年～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- NN7999-3747 (NCT01333111) および/または NN7999-3773 への以前の参加
除外基準:
- 既存の医療記録、臨床検査報告書レビュー、患者および LAR (法的代理人) の面接に基づいた FIX 阻害剤の既知の病歴
- 0.6 BU 以上の現在の FIX 阻害剤 (Bethesda Units)
- 血友病B以外の先天性または後天性凝固障害
- 過去の動脈血栓性イベント（例： 心筋梗塞および頭蓋内血栓症）または以前の深部静脈血栓症または肺塞栓症（入手可能な医療記録によって定義されている）
- 治験責任医師（治験医師）の判断により、患者に対する潜在的な危険性を暗示したり、治験への参加を妨げたり、治験の結果を妨げたりする可能性のある疾患（肝臓、腎臓、炎症性疾患、精神疾患を含む）または状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オンデマンド
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週に1回、1回の単回投与を静脈内（静脈内）に投与します。
患者は、経験する可能性のある出血エピソードの治療方法についての指導を受けます。
他の名前：
1 回の単回投与を静脈内 (静脈内) に投与します。
患者は、出血エピソードの重症度に応じて、低用量または高用量のいずれかを自分で治療します。
他の名前：
隔週ごとに 1 回の単回投与を静脈内 (静脈内) に投与します。
患者は、経験する可能性のある出血エピソードの治療方法についての指導を受けます。
他の名前：
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実験的：予防、高用量（週1回）
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週に1回、1回の単回投与を静脈内（静脈内）に投与します。
患者は、経験する可能性のある出血エピソードの治療方法についての指導を受けます。
他の名前：
1 回の単回投与を静脈内 (静脈内) に投与します。
患者は、出血エピソードの重症度に応じて、低用量または高用量のいずれかを自分で治療します。
他の名前：
隔週ごとに 1 回の単回投与を静脈内 (静脈内) に投与します。
患者は、経験する可能性のある出血エピソードの治療方法についての指導を受けます。
他の名前：
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実験的：予防、低用量（週1回）
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週に1回、1回の単回投与を静脈内（静脈内）に投与します。
患者は、経験する可能性のある出血エピソードの治療方法についての指導を受けます。
他の名前：
1 回の単回投与を静脈内 (静脈内) に投与します。
患者は、出血エピソードの重症度に応じて、低用量または高用量のいずれかを自分で治療します。
他の名前：
隔週ごとに 1 回の単回投与を静脈内 (静脈内) に投与します。
患者は、経験する可能性のある出血エピソードの治療方法についての指導を受けます。
他の名前：
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実験的：予防、高用量（隔週）
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週に1回、1回の単回投与を静脈内（静脈内）に投与します。
患者は、経験する可能性のある出血エピソードの治療方法についての指導を受けます。
他の名前：
1 回の単回投与を静脈内 (静脈内) に投与します。
患者は、出血エピソードの重症度に応じて、低用量または高用量のいずれかを自分で治療します。
他の名前：
隔週ごとに 1 回の単回投与を静脈内 (静脈内) に投与します。
患者は、経験する可能性のある出血エピソードの治療方法についての指導を受けます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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FIX に対する阻害抗体の発生率は、0.6 BU (Bethesda 単位) 以上の力価として定義されます。
時間枠：1日目から2年まで
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主要評価項目は、力価として定義される凝固第 9 因子 (FIX) に対する阻害剤の発生率でした。 ≥0.6 ベセスダ ユニット (BU)。 FIXに対する阻害剤を開発した被験者の数が報告されています。 |
1日目から2年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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出血エピソードの治療に使用した場合のノナコグ ベータ ペゴルの止血効果。止血反応の 4 段階スケール (優秀、良好、中程度、不良) に基づいて成功/失敗として評価されました。
時間枠：1日目から2年まで
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止血効果は 4 段階スケールで評価され、「優れた」または「良好」な結果は治療の成功と見なされ、「中程度」または「不良」の結果は治療の失敗と見なされます。
以下に示す値には、応答が欠落しているブリードは含まれていません。
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1日目から2年まで
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定期予防中の出血エピソードの数
時間枠：1日目から2年まで
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年間出血率は、出血エピソードの総数/総曝露時間です。
これは、過剰分散を考慮した係数として線量を使用し、オフセットとして治療期間を使用したポアソン回帰モデルによって分析されます。
年間出血率の中央値は、個々の年間出血率の中央値です。
数値は各採血時の治療群に基づいています。
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1日目から2年まで
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トラフレベルを修正する
時間枠：1日目から2年まで
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治験中、投与前の FIX レベルは 1 段階凝固アッセイで測定されました。
この分析には、最後の投与後少なくとも 5 日から 10 日以内、および最後の出血エピソードから少なくとも 14 日後に行われた測定値が含まれていました。
平均 FIX トラフ レベルは、対象を変量効果として対数変換した血漿濃度に関する混合効果モデルに基づいて推定されました。
平均 FIX トラフ レベルは、自然スケールに逆変換して表示されました。
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1日目から2年まで
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有害事象（AE）の発生率
時間枠：1日目から2年まで
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AE は、イベントの頻度とイベントが発生した患者の頻度によって要約されました。
AE の発生率は、被験者の曝露年数あたりの AE の数 (総イベント数 / 試験の総時間) として表されました。
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1日目から2年まで
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重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：1日目から2年まで
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AE は、イベントの頻度とイベントが発生した患者の頻度によって要約されました。
重篤なAEの発生率は、被験者の曝露年数当たりの重篤なAEの数（イベントの総数/治験の総時間）として表されました。
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1日目から2年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Young G, Collins P, Tehranchi R, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten E, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Zak M, Abdul Karim F. Safety and efficacy of nonacog beta pegol (N9-GP) for prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously-treated patients with hemophilia B: results from an extension trial. American Society of Hematology - 56th Annual Meeting (ASH) in San Francisco, CA, US
- Young G, Collins PW, Colberg T, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten EP, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Tehranchi R, Zak M, Karim FA. Nonacog beta pegol (N9-GP) in haemophilia B: A multinational phase III safety and efficacy extension trial (paradigm4). Thromb Res. 2016 May;141:69-76. doi: 10.1016/j.thromres.2016.02.030. Epub 2016 Mar 2.
- Chowdary P, Kearney S, Regnault A, Hoxer CS, Yee DL. Improvement in health-related quality of life in patients with haemophilia B treated with nonacog beta pegol, a new extended half-life recombinant FIX product. Haemophilia. 2016 Jul;22(4):e267-74. doi: 10.1111/hae.12995. Epub 2016 Jun 28.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年4月15日
一次修了 (実際)
2014年3月30日
研究の完了 (実際)
2014年3月30日
試験登録日
最初に提出
2011年6月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年7月15日
最初の投稿 (見積もり)
2011年7月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年5月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年4月9日
最終確認日
2018年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。